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1. (WO2010012472) MOLÉCULES DE TRANS-ÉPISSAGE DE PRÉ-ARNM (RTM) PERFECTIONNÉES ET LEURS UTILISATIONS
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2010/012472    N° de la demande internationale :    PCT/EP2009/005538
Date de publication : 04.02.2010 Date de dépôt international : 30.07.2009
CIB :
A61K 48/00 (2006.01)
Déposants : BAUER, Johann [AT/AT]; (AT).
MITCHELL, Lloyd, G. [US/US]; (US) (US Seulement)
Inventeurs : BAUER, Johann; (AT).
MITCHELL, Lloyd, G.; (US)
Mandataire : KRAUSS, Jan, B.; Boehmert & Boehmert Pettenkoferstrasse 20-22 D-80336 München Allemagne (DE)
Données relatives à la priorité :
08013671.6 30.07.2008 EP
Titre (EN) IMPROVED PRE-MRNA TRANS-SPLICING MOLECULE (RTM) MOLECULES AND THEIR USES
(FR) MOLÉCULES DE TRANS-ÉPISSAGE DE PRÉ-ARNM (RTM) PERFECTIONNÉES ET LEURS UTILISATIONS
Abrégé : front page image
(EN)The present invention relates to specific and markedly improved pre-mRNA trans-splicing molecule (RTM) molecules which are designed to correct specific genes expressed within cells to be targeted, and which are associated with epidermolysis bullosa, cystic fibrosis, pachyonychia congenital, and psoriasis or neurodermitis, as well as cancers of the skin. In particular, the RTMs of the present invention are genetically engineered to interact with a specific target pre-mRNA expressed in cells to be targeted so as to result in correction of genetic defects or reprogramming of gene expression responsible for a variety of different skin disorders.
(FR)La présente invention porte sur des molécules de trans-épissage de pré-ARNm spécifiques et perfectionnées de façon marquée, qui sont conçues pour corriger des gènes spécifiques exprimés dans des cellules à cibler, et qui sont associées à une épidermolyse bulleuse, une fibrose cystique, une pachyonychie congénitale et un psoriasis ou une neurodermite, ainsi que des cancers de la peau. En particulier, les RTM de la présente invention sont génétiquement modifiées pour interagir avec un pré-ARNm cible spécifique exprimé dans des cellules à cibler, de façon à effectuer une correction de défauts génétiques ou une reprogrammation d'une expression génique responsable de toute une gamme de différents troubles cutanés.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PE, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)