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1. WO2007149852 - GÈNES DE FACTEUR VIII ET DE FACTEUR IX MODIFIÉS, ET VECTEURS POUR THÉRAPIE GÉNIQUE

Numéro de publication WO/2007/149852
Date de publication 27.12.2007
N° de la demande internationale PCT/US2007/071553
Date du dépôt international 19.06.2007
CIB
A61K 31/70 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
C12P 21/06 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
PPROCÉDÉS DE FERMENTATION OU PROCÉDÉS UTILISANT DES ENZYMES POUR LA SYNTHÈSE D'UN COMPOSÉ CHIMIQUE DONNÉ OU D'UNE COMPOSITION DONNÉE, OU POUR LA SÉPARATION D'ISOMÈRES OPTIQUES À PARTIR D'UN MÉLANGE RACÉMIQUE
21Préparation de peptides ou de protéines
06préparés par hydrolyse d'une liaison peptidique, p.ex. hydrolysats
CPC
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
C07K 14/755
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435from animals; from humans
745Blood coagulation or fibrinolysis factors
755Factors VIII ; , e.g. factor VIII C (AHF), factor VIII Ag (VWF)
C12N 2799/025
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2799Uses of viruses
02as vector
021for the expression of a heterologous nucleic acid
025where the vector is derived from a parvovirus
C12N 9/644
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
9Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof
14Hydrolases (3)
48acting on peptide bonds (3.4)
50Proteinases ; , e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25)
64derived from animal tissue
6421from mammals
6424Serine endopeptidases (3.4.21)
644Coagulation factor IXa (3.4.21.22)
Déposants
  • ASKLEPIOS BIOPHARMACEUTICAL, INC. [US/US]; 510 Meadowmont Village Circle, #112 Chapel Hill, NC 27517, US (AllExceptUS)
  • SAMULSKI, Richard, J. [US/US]; US (UsOnly)
Inventeurs
  • SAMULSKI, Richard, J.; US
Mandataires
  • FUIERER, Marianne; P.O. Box 13706 Research Triangle Park, NC 27709, US
Données relatives à la priorité
60/805,17119.06.2006US
60/824,33801.09.2006US
60/847,33726.09.2006US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) MODIFIED FACTOR VIII AND FACTOR IX GENES AND VECTORS FOR GENE THERAPY
(FR) GÈNES DE FACTEUR VIII ET DE FACTEUR IX MODIFIÉS, ET VECTEURS POUR THÉRAPIE GÉNIQUE
Abrégé
(EN)
The present invention relates to a modified and optimized Factor VIII or Factor IX nucleic acid for inclusion in a chimeric virus vector. Use of such vector can be used for treatment of hemophilia.
(FR)
La présente invention concerne un acide nucléique de facteur VIII ou de facteur IX modifié et optimisé, destiné à être inclus dans un vecteur de virus chimérique. Un tel vecteur peut être utilisé dans le traitement de l'hémophilie.
Également publié en tant que
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international