US2007004223 COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS PERMETTANT L'INHIBITION DE SILENÇAGE DE GÈNES PAR L'INTERFÉRENCE ARN

1. (WO2007095387) COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS PERMETTANT L'INHIBITION DE SILENÇAGE DE GÈNES PAR L'INTERFÉRENCE ARN

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N° de publication :		WO/2007/095387		N° de la demande internationale :		PCT/US2007/004223
Date de publication :		23.08.2007		Date de dépôt international :		16.02.2007

CIB :

C07H 21/02 (2006.01), C07H 21/04 (2006.01), A01N 43/04 (2006.01), A61K 31/70 (2006.01)

Déposants :

DHARMACON, INC. [US/US]; 2650 Crescent Drive, Suite 100, Lafayette, CO 80026 (US) (Tous Sauf US).
VERMEULEN, Annaleen [US/US]; (US) (US Seulement).
ROBERTSON, Barbara [US/US]; (US) (US Seulement).
BASKERVILLE, Scott [US/US]; (US) (US Seulement).
YAMADA, Christina [US/US]; (US) (US Seulement).
LEAKE, Devin [US/US]; (US) (US Seulement).
FEDOROV, Yuriy [US/US]; (US) (US Seulement).
KARPILOW, Jon [US/US]; (US) (US Seulement).
KHVOROVA, Anastasia [RU/RU]; (US) (US Seulement)

Inventeurs :

VERMEULEN, Annaleen; (US).
ROBERTSON, Barbara; (US).
BASKERVILLE, Scott; (US).
YAMADA, Christina; (US).
LEAKE, Devin; (US).
FEDOROV, Yuriy; (US).
KARPILOW, Jon; (US).
KHVOROVA, Anastasia; (US)

Mandataire :

STRINGHAM, John, C.; WORKMAN NYDEGGER, 1000 Eagle Gate Tower, 60 East South Temple, Salt Lake City, UT 84111 (US)

Données relatives à la priorité :

60/774,350	17.02.2006	US
60/826,702	22.09.2006	US
60/865,508	13.11.2006	US
60/870,815	19.12.2006	US

Titre

(EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR INHIBITING GENE SILENCING BY RNA INTERFERENCE
(FR) COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS PERMETTANT L'INHIBITION DE SILENÇAGE DE GÈNES PAR L'INTERFÉRENCE ARN

Abrégé :

(EN)The present invention provides compositions and methods for inhibiting gene silencing by the RNAi pathway. The RNAi inhibitors of the invention have a reverse complement (RC) region to the target molecule of interest (e.g., miRNA) in association with at least one flanking region coupled to either at the 3' or 5' end of the RC region. The flanking regions can be single-stranded or can have one or more regions of double stranded nucleic acid with or without a hairpin loop. The RNAi inhibitors described herein can inhibit endogenous targets, including but not limited to microRNAs, or piRNAs, or can be used to inhibit the effects of exogenously introduced molecules, such as synthetic siRNAs, siRNAs expressed from vector constructs (e.g., viral expression systems), or siRNAs generated by enzymatic methods. Inhibition is specific, potent, prolonged, and can be performed on a single target or multiple targets simultaneously.
(FR)La présente invention concerne des compositions et des procédés permettant l'inhibition de silençage de gènes par la voie d'interférence ARN. Les inhibiteurs d'ARNi de l'invention ont une région complémentaire inverse (RC) à la molécule d'intérêt cible (par exemple, ARNmi) en association avec au moins une région flanquante couplée à l'extrémité 3' ou 5' de la région RC. Les régions flanquantes peuvent être à simple brin et peuvent avoir une ou des régions d'acide nucléique double brin avec ou sans boucle en épingle à cheveux. Les inhibiteurs d'ARNi de a présente invention peuvent inhiber des cibles endogènes, entre autres des ARN mi, ou ARNpi, ou peuvent être utilisés pour inhiber les effets de molécules d'introduction exogène, telles que des ARNsi, des ARNsi exprimés à partir de constructions vectorielles (par exemple des systèmes d'expression virale), ou des ARNsi générés par des procédés enzymatiques. L'inhibition est spécifique, puissante, prolongée, et peut être réalisée sur une cible unique ou de multiples cibles simultanément.

États désignés :

AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, LY, MA, MD, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, SV, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, NL, PL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).

Langue de publication :	anglais (EN)
Langue de dépôt :	anglais (EN)

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