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1. WO2007095387 - COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS PERMETTANT L'INHIBITION DE SILENÇAGE DE GÈNES PAR L'INTERFÉRENCE ARN

Numéro de publication WO/2007/095387
Date de publication 23.08.2007
N° de la demande internationale PCT/US2007/004223
Date du dépôt international 16.02.2007
CIB
C07H 21/02 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
HSUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
02avec le ribosyle comme radical saccharide
C07H 21/04 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
HSUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
04avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
A01N 43/04 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
01AGRICULTURE; SYLVICULTURE; ÉLEVAGE; CHASSE; PIÉGEAGE; PÊCHE
NCONSERVATION DE CORPS HUMAINS OU ANIMAUX OU DE VÉGÉTAUX, OU DE PARTIES DE CEUX-CI; BIOCIDES, p.ex. EN TANT QUE DÉSINFECTANTS, PESTICIDES OU HERBICIDES; PRODUITS REPOUSSANT OU ATTIRANT LES ANIMAUX NUISIBLES; RÉGULATEURS DE CROISSANCE DES VÉGÉTAUX
43Biocides, produits repoussant ou attirant les animaux nuisibles, ou régulateurs de croissance des végétaux, contenant des composés hétérocycliques
02comportant des cycles avec un ou plusieurs atomes d'oxygène ou de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle 
04avec un hétéro-atome
A61K 31/70 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
CPC
C12N 15/111
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
111General methods applicable to biologically active non-coding nucleic acids
C12N 15/113
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
C12N 2310/11
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
11Antisense
C12N 2310/321
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
32of the sugar
3212'-O-R Modification
C12N 2310/3515
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
35Nature of the modification
351Conjugate
3515Lipophilic moiety, e.g. cholesterol
C12N 2310/53
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
50Physical structure
53partially self-complementary or closed
Déposants
  • DHARMACON, INC. [US]/[US] (AllExceptUS)
  • VERMEULEN, Annaleen [US]/[US] (UsOnly)
  • ROBERTSON, Barbara [US]/[US] (UsOnly)
  • BASKERVILLE, Scott [US]/[US] (UsOnly)
  • YAMADA, Christina [US]/[US] (UsOnly)
  • LEAKE, Devin [US]/[US] (UsOnly)
  • FEDOROV, Yuriy [US]/[US] (UsOnly)
  • KARPILOW, Jon [US]/[US] (UsOnly)
  • KHVOROVA, Anastasia [RU]/[RU] (UsOnly)
Inventeurs
  • VERMEULEN, Annaleen
  • ROBERTSON, Barbara
  • BASKERVILLE, Scott
  • YAMADA, Christina
  • LEAKE, Devin
  • FEDOROV, Yuriy
  • KARPILOW, Jon
  • KHVOROVA, Anastasia
Mandataires
  • STRINGHAM, John, C.
Données relatives à la priorité
60/774,35017.02.2006US
60/826,70222.09.2006US
60/865,50813.11.2006US
60/870,81519.12.2006US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR INHIBITING GENE SILENCING BY RNA INTERFERENCE
(FR) COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS PERMETTANT L'INHIBITION DE SILENÇAGE DE GÈNES PAR L'INTERFÉRENCE ARN
Abrégé
(EN)
The present invention provides compositions and methods for inhibiting gene silencing by the RNAi pathway. The RNAi inhibitors of the invention have a reverse complement (RC) region to the target molecule of interest (e.g., miRNA) in association with at least one flanking region coupled to either at the 3' or 5' end of the RC region. The flanking regions can be single-stranded or can have one or more regions of double stranded nucleic acid with or without a hairpin loop. The RNAi inhibitors described herein can inhibit endogenous targets, including but not limited to microRNAs, or piRNAs, or can be used to inhibit the effects of exogenously introduced molecules, such as synthetic siRNAs, siRNAs expressed from vector constructs (e.g., viral expression systems), or siRNAs generated by enzymatic methods. Inhibition is specific, potent, prolonged, and can be performed on a single target or multiple targets simultaneously.
(FR)
La présente invention concerne des compositions et des procédés permettant l'inhibition de silençage de gènes par la voie d'interférence ARN. Les inhibiteurs d'ARNi de l'invention ont une région complémentaire inverse (RC) à la molécule d'intérêt cible (par exemple, ARNmi) en association avec au moins une région flanquante couplée à l'extrémité 3' ou 5' de la région RC. Les régions flanquantes peuvent être à simple brin et peuvent avoir une ou des régions d'acide nucléique double brin avec ou sans boucle en épingle à cheveux. Les inhibiteurs d'ARNi de a présente invention peuvent inhiber des cibles endogènes, entre autres des ARN mi, ou ARNpi, ou peuvent être utilisés pour inhiber les effets de molécules d'introduction exogène, telles que des ARNsi, des ARNsi exprimés à partir de constructions vectorielles (par exemple des systèmes d'expression virale), ou des ARNsi générés par des procédés enzymatiques. L'inhibition est spécifique, puissante, prolongée, et peut être réalisée sur une cible unique ou de multiples cibles simultanément.
Également publié en tant que
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