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1. (WO2005068629) INHIBITION DE L'EXPRESSION GENIQUE ET UTILISATIONS ASSOCIEES
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international

N° de publication : WO/2005/068629 N° de la demande internationale : PCT/IB2005/000254
Date de publication : 28.07.2005 Date de dépôt international : 11.01.2005
CIB :
C12N 15/11 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
Déposants :
CHIASMA [FR/FR]; 15 rue du Petit Musc F-75004 Paris, FR (AllExceptUS)
JAIS, Philippe [FR/FR]; FR (UsOnly)
LEVELT, Christian, N. [NL/NL]; NL (UsOnly)
Inventeurs :
JAIS, Philippe; FR
LEVELT, Christian, N.; NL
Mandataire :
GALLOIS, Valérie; Cabinet Becket et Associés 25, rue Louis Le Grand F-75002 Paris, FR
Données relatives à la priorité :
04 290076.112.01.2004EP
60/535,49812.01.2004US
Titre (EN) GENE EXPRESSION INHIBITION AND USES THEREOF
(FR) INHIBITION DE L'EXPRESSION GENIQUE ET UTILISATIONS ASSOCIEES
Abrégé :
(EN) The present invention relates to methods and compositions for inhibiting gene expression in a cell or organism, as well as uses thereof. More particularly, the invention is based on the conception and design of selective and efficient inhibitory oligonucleotides that are expressed in cells in the presence of an RNA polymerase. The method thus preferably utilizes a (recombinant) cell or a non-human (transgenic) organism expressing a single­subunit RNA polymerase and a molecule comprising a sequence encoding an expression­inhibiting oligonucleotide specific for a targeted gene operably linked to element(s) allowing transcription of said sequence by the single-subunit RNA polymerase in said cell or organism. Preferably, the expression-inhibiting oligonucleotide transcribed by the cells is an antisense RNA, a siRNA, a shRNA or a ribozyme. The present invention also relates to the use of this gene expression inhibition system for identifying/studying the function of a targeted gene, for validating a therapeutic target, or for optimizing an expression­ inhibiting oligonucleotide. The present invention further relates to a kit for implementing this gene expression inhibition system.
(FR) La présente invention concerne des procédés et des compositions permettant d'inhiber l'expression génique dans une cellule ou un organisme, ainsi que leurs utilisations. Cette invention repose en particulier sur l'élaboration et la conception d'oligonucléotides inhibiteurs sélectifs et efficaces qui sont exprimés dans des cellules en présence d'un ARN polymérase. Le procédé de cette invention utilise de préférence une cellule (de recombinaison) ou un organisme (transgénique) non humain exprimant un ARN polymérase à une seule sous-unité et une molécule comprenant une séquence codant un oligonucléotide inhibiteur d'expression spécifique d'un gène cible lié de manière fonctionnelle à un ou plusieurs éléments permettant la transcription de cette séquence par l'ARN polymérase à une seule sous-unité dans cette cellule ou cet organisme. L'oligonucléotide inhibiteur d'expression transcrit par les cellules est de préférence un ARN, un ARNsi, un ARNsh ou un ribozyme. Cette invention concerne également l'utilisation de ce système d'inhibition de l'expression génique pour identifier/étudier la fonction d'un gène cible, pour valider une cible thérapeutique, ou pour optimiser un oligonucléotide inhibiteur d'expression. Cette invention concerne en outre un nécessaire permettant de mettre en oeuvre ce système d'inhibition de l'expression génique.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KP, KR, KZ, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, MA, MD, MG, MK, MN, MW, MX, MZ, NA, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, YU, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, MC, NL, PL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : Anglais (EN)
Langue de dépôt : Anglais (EN)