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1. WO2005017164 - CELLULES VIGILANTES

Numéro de publication WO/2005/017164
Date de publication 24.02.2005
N° de la demande internationale PCT/US2004/026195
Date du dépôt international 11.08.2004
CIB
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C12N 15/85 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
C12N 15/864 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
864Vecteurs parvoviraux
C12N 5/0775 2010.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
5Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
07Cellules animales ou tissus animaux
071Cellules ou tissus de vertébrés, p.ex. cellules humaines ou tissus humains
077Cellules mésenchymateuses, p.ex. cellules osseuses, cellules de cartilage, cellules stromales médulaires, cellules adipeuses ou cellules musculaires
0775Cellules souches mésenchymateuses; Cellules souches dérivées du tissu adipeux
A61K 35/12 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35Préparations médicinales contenant des substances ou leurs produits de réaction de constitution non déterminée
12Substances provenant de mammifères; Compositions comprenant des tissus ou des cellules non spécifiés; Compositions comprenant des cellules souches non embryonnaires; Cellules génétiquement modifiées
CPC
A61K 2035/124
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
35Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
12Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
124the cells being hematopoietic, bone marrow derived or blood cells
A61K 48/0058
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
005characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
0058Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
A61P 3/10
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
3Drugs for disorders of the metabolism
08for glucose homeostasis
10for hyperglycaemia, e.g. antidiabetics
A61P 9/10
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
9Drugs for disorders of the cardiovascular system
10for treating ischaemic or atherosclerotic diseases, e.g. antianginal drugs, coronary vasodilators, drugs for myocardial infarction, retinopathy, cerebrovascula insufficiency, renal arteriosclerosis
A61P 9/12
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
9Drugs for disorders of the cardiovascular system
12Antihypertensives
C12N 15/85
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
85for animal cells
Déposants
  • UNIVERSITY OF SOUTH FLORIDA [US]/[US] (AllExceptUS)
  • PHILLIPS, Ian, M. [US]/[US] (UsOnly)
  • TANG, Yao, Liang [CN]/[US] (UsOnly)
Inventeurs
  • PHILLIPS, Ian, M.
  • TANG, Yao, Liang
Mandataires
  • LADWIG, Glenn, P.
Données relatives à la priorité
60/494,18411.08.2003US
60/494,18511.08.2003US
60/513,06721.10.2003US
60/513,65723.10.2003US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) VIGILANT CELLS
(FR) CELLULES VIGILANTES
Abrégé
(EN)
Bone marrow-derived mesenchymal stem cells were transduced with a stimulus-responsive rAAV vector system that detects and responds to hypoxia in cardiac tissue. A first rAAV vector in the system contains a cardiac-specific promoter linked to a sequence encoding an oxygen-sensitive chimeric transactivator containing a GAL4 DNA binding domain, an oxygen-dependent degradation domain, and a p65 activation domain. A second rAAV vector contains a cardioprotective gene linked to a GAL4 UAS. The first rAAV vector expresses the chimeric transactivator specifically in the heart, and in response to hypoxia, the transactivator binds to the GAL4 upstream activating sequence (UAS) in the second rAAV vector. Binding of the transactivator to the UAS results in the expression of the cardioprotective gene. The rAAV vectors can be used to treat cells in a number of other disease states, including diabetes, cancer, stroke, and atherosclerosis. These approaches to stem cell-based gene therapy provide a novel strategy not only for treatment but for prevention of cell destruction.
(FR)
Des cellules souches du système mésenchymateux tirées de la moelle osseuse ont été transduites avec un vecteur rAAV réagissant à un stimulus qui détecte une hypoxie dans le tissu cardiaque et y répond. Un premier vecteur rAAV du système contient un promoteur spécifique du coeur relié à une séquence codant pour un transactivateur chimère dépendant de l'oxygène, qui contient un domaine de liaison de l'ADN GAL4, un domaine de dégradation dépendant de l'oxygène et un domaine d'activation p65. Un second vecteur rAAV contient un gène cardioprotecteur relié à GAL4 UAS. Le premier vecteur rAAV exprime le transactivateur chimère spécifiquement dans le coeur lequel transactivateur, en réponse à une hypoxie, se lie à la séquence activatrice amont (UAS) GAL4 dans le second vecteur rAAV. La liaison du transactivateur à UAS se traduit par l'expression du gène cardioprotecteur. Les vecteurs rAAV peuvent s'utiliser pour traiter des cellules dans divers autres états pathologiques tels que diabète, cancer, attaques cardiaques et athérosclérose. Ces approches de la thérapie génique à base de cellules souches constituent une nouvelle stratégie non seulement pour le traitement, mais aussi pour la prévention de la destruction cellulaire.
Également publié en tant que
US2007117766
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