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Paramétrages

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1. WO2005001110 - REGULATION TRANSCRIPTIONNELLE D'UNE EXPRESSION GENIQUE AU MOYEN D'UN PETIT ARN MODULATEUR BICATENAIRE

Numéro de publication WO/2005/001110
Date de publication 06.01.2005
N° de la demande internationale PCT/US2004/017208
Date du dépôt international 28.05.2004
CIB
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
CPC
C12N 2501/60
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2501Active agents used in cell culture processes, e.g. differentation
60Transcription factors
C12N 2799/027
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2799Uses of viruses
02as vector
021for the expression of a heterologous nucleic acid
027where the vector is derived from a retrovirus
C12N 5/0619
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
5Undifferentiated human, animal or plant cells, e.g. cell lines; Tissues; Cultivation or maintenance thereof; Culture media therefor;
06Animal cells or tissues; Human cells or tissues
0602Vertebrate cells
0618Cells of the nervous system
0619Neurons
Déposants
  • THE SALK INSTITUTE FOR BIOLOGICAL STUDIES [US/US]; 10010 North Torrey Pines Road La Jolla, CA 92037-1099, US (AllExceptUS)
  • GAGE, Fred, H. [US/US]; US (UsOnly)
  • KUWABARA, Tomoko [JP/JP]; JP (UsOnly)
Inventeurs
  • GAGE, Fred, H.; US
  • KUWABARA, Tomoko; JP
Mandataires
  • GORDON, Debra, A.; Klarquist Sparkman, LLP One World Trade Center Suite 1600 121 S.W. Salmon Street Portland, OR 97204, US
Données relatives à la priorité
60/474,42229.05.2003US
60/553,79116.03.2004US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) TRANSCRIPTIONAL REGULATION OF GENE EXPRESSION BY SMALL DOUBLE-STRANDED MODULATORY RNA
(FR) REGULATION TRANSCRIPTIONNELLE D'UNE EXPRESSION GENIQUE AU MOYEN D'UN PETIT ARN MODULATEUR BICATENAIRE
Abrégé
(EN)
The invention provides a method for modulating gene expression by contacting a cellular system with a double-stranded ribonucleic acid molecule capable of associating with a regulatory machinery that controls transcription of one or more genes, wherein the association results in altered expression of the one or more genes. The invention is further directed to method for directing the differentiation of neuronal stem cells into neurons by contacting a cellular system with a double-stranded ribonucleic acid molecule capable of associating with a regulatory machinery that controls transcription of one or more genes involved in neuronal differentiation and directing the transcription of the one or more genes. In related embodiments, the invention provides particular compositions of double-stranded ribonucleic acid molecules as well as therapeutic and screening applications of the invention.
(FR)
L'invention concerne une méthode pour moduler une expression génique par la mise en contact d'un système cellulaire et d'une molécule d'acide ribonucléique bicaténaire permettant une association avec un système régulateur contrôlant la transcription d'au moins un gène, cette association permettant d'obtenir une expression modifiée dudit gène. L'invention concerne également une méthode pour diriger la différenciation des cellules souches neuronales en neurones par la mise en contact d'un système cellulaire et d'une molécule d'acide ribonucléique bicaténaire permettant d'associer un système régulateur contrôlant la transcription d'au moins un gène impliqué dans une différenciation neuronale et de diriger la transcription de ce gène. Dans des modes de réalisation associés, l'invention concerne des compositions particulières de molécules d'acide ribonucléique bicaténaire, ainsi que des applications thérapeutiques et de criblage.
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