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1. WO2004098508 - PROCEDES DE PRODUCTION D'HEMOGLOBINE NON PATHOLOGIQUE PAR L'EDITION EX VIVO DE GENES OLIGONUCLEOTIDIQUES DE CELLULES SOUCHES/CELLULES PROGENITEURS HUMAINES

Numéro de publication WO/2004/098508
Date de publication 18.11.2004
N° de la demande internationale PCT/US2004/013404
Date du dépôt international 30.04.2004
CIB
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C12N 15/85 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
CPC
A01K 2217/05
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2217Genetically modified animals
05Animals comprising random inserted nucleic acids (transgenic)
A01K 2227/105
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2227Animals characterised by species
10Mammal
105Murine
A01K 2267/0306
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2267Animals characterised by purpose
03Animal model, e.g. for test or diseases
0306Animal model for genetic diseases
A01K 67/0271
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
67Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New breeds of animals
027New breeds of vertebrates
0271Chimeric animals, e.g. comprising exogenous cells
A01K 67/0275
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
67Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New breeds of animals
027New breeds of vertebrates
0275Genetically modified vertebrates, e.g. transgenic
Déposants
  • NAPRO BIOTHERAPEUTICS, INC. [US]/[US] (AllExceptUS)
  • HAN, Wei [CN]/[US] (UsOnly)
  • CHOMO, Matthew, J. [US]/[US] (UsOnly)
  • WONG, Margaret [CA]/[US] (UsOnly)
  • FISH, Barbara, H. [US]/[US] (UsOnly)
  • IRELAND, Carolyn, M. [US]/[US] (UsOnly)
  • BEHRENS, Davette, L. [US]/[US] (UsOnly)
Inventeurs
  • HAN, Wei
  • CHOMO, Matthew, J.
  • WONG, Margaret
  • FISH, Barbara, H.
  • IRELAND, Carolyn, M.
  • BEHRENS, Davette, L.
Mandataires
  • BECKER, Daniel, M.
Données relatives à la priorité
60/467,23430.04.2003US
60/475,94104.06.2003US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) METHODS FOR PRODUCTION OF NON-DISEASE CAUSING HEMOGLOBIN BY EX VIVO OLIGONUCLEOTIDE GENE EDITING OF HUMAN STEM/PROGENITOR CELLS
(FR) PROCEDES DE PRODUCTION D'HEMOGLOBINE NON PATHOLOGIQUE PAR L'EDITION EX VIVO DE GENES OLIGONUCLEOTIDIQUES DE CELLULES SOUCHES/CELLULES PROGENITEURS HUMAINES
Abrégé
(EN)
Methods are presented for applying ex vivo oligonucleotide gene editing to hematopoietic stem cells and/or progenitor cells to create therapeutically effective amounts of wild-type hemoglobin for treatment of the hemoglobinopathies.
(FR)
L'invention concerne des procédés d'application d'une édition ex vivo de gènes oligonucléotidiques à des cellules souches hématopoïétiques et/ou de cellules progéniteurs pour obtenir des quantités thérapeutiquement efficaces d'hémoglobine de type sauvage devant servir au traitement des hémoglobinopathies.
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