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Paramétrages

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1. WO2003004660 - PROCEDES D'ADMINISTRATION DE VECTEURS A DES NEURONES CONNECTES PAR JONCTION SYNAPTIQUE

Numéro de publication WO/2003/004660
Date de publication 16.01.2003
N° de la demande internationale PCT/IB2002/003333
Date du dépôt international 03.07.2002
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 03.02.2003
CIB
A61K 38/17 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
17provenant d'animaux; provenant d'humains
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C12N 15/864 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
864Vecteurs parvoviraux
CPC
A61K 38/1709
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
17from animals; from humans
1703from vertebrates
1709from mammals
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
A61K 48/0075
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
0075characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
C12N 15/86
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
85for animal cells
86Viral vectors
C12N 2750/14143
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2750ssDNA Viruses
00011ssDNA Viruses
14011Parvoviridae
14111Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
14141Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
14143viral genome or elements thereof as genetic vector
Déposants
  • INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM) [FR/FR]; 101, rue de Tolbiac F-75013 Paris, FR (AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BE, BF, BG, BJ, BR, BY, BZ, CA, CF, CG, CH, CI, CM, CN, CO, CR, CU, CY, CZ, DE, DK, DM, DZ, EC, EE, ES, FI, FR, GA, GB, GD, GE, GH, GM, GN, GQ, GR, GW, HR, HU, ID, IE, IL, IN, IS, IT, JP, KE, KG, KP, KR, KZ, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, MA, MC, MD, MG, MK, ML, MN, MR, MW, MX, MZ, NE, NL, NO, NZ, OM, PH, PL, PT, RO, RU, SD, SE, SG, SI, SK, SL, SN, SZ, TD, TG, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, UZ, VN, YU, ZA, ZM, ZW)
  • AUBOURG, Patrick [FR/FR]; FR (UsOnly)
  • CARTIER-LACAVE, Nathalie [FR/FR]; FR (UsOnly)
  • FLAVIGNY, Elise [FR/FR]; FR (UsOnly)
Inventeurs
  • AUBOURG, Patrick; FR
  • CARTIER-LACAVE, Nathalie; FR
  • FLAVIGNY, Elise; FR
Mandataires
  • MARTIN, Jean-Jacques; Cabinet Regimbeau 20, rue de Chazelles F-75847 Paris Cedex 17, FR
Données relatives à la priorité
60/302,82003.07.2001US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) METHODS OF ADMINISTERING VECTORS TO SYNAPTICALLY CONNECTED NEURONS
(FR) PROCEDES D'ADMINISTRATION DE VECTEURS A DES NEURONES CONNECTES PAR JONCTION SYNAPTIQUE
Abrégé
(EN)
The present invention relates generally to efficient delivery of viral vectors to cells of the CNS, particularly useful in the treatment of neurodegenerative disorders and motor neuron diseases. The invention involves selecting a first population and a second population of synaptically connected neurons, wherein a therapeutic polypeptide is to be expressed in said second population of neurons; and administering rAAV virions comprising a therapeutic gene to said first subpopulation of neurons of said subject such that the rAAV virions are transported across a synapse between synaptically connected neurons. In another aspect the present invention also comprises the use of rAAV virions carrying a transgene in the preparation of a medicament for the treatment of a disease in a subject, wherein a first population and a second population of synaptically connected neurons are selected and a therapeutic polypeptide is to be expressed in said second population of neurons; and a medicament comprising recombinant adeno-associated virus (rAAV) virions is delivered to said first population of neurons of the subject, wherein said virions comprise a nucleic acid sequence that is expressible in transduced cells to provide a therapeutic effect in the subject, and wherein said rAAV virions are capable of transducing synaptically connected neurons.
(FR)
La présente invention a trait de manière générale à l'administration efficace de vecteurs viraux à des cellules du système nerveux central, particulièrement utiles dans le traitement de troubles neurodégénératifs et des maladies neurales motrices. L'invention comporte la sélection d'une première population et d'une deuxième population de neurones connectés par jonction synaptique, où un polypeptide doit être exprimé dans la deuxième population de neurones; et l'administration de virions AAVr comprenant un gène thérapeutique à ladite première population de neurones dudit sujet de sorte que les virions AAVr soient transportés à travers une synapse entre des neurones connectés par jonction synaptique. Dans un autre aspect, la présente invention comporte également l'utilisation de virions AAVr porteurs d'un transgène dans la préparation d'un médicament pour le traitement d'une maladie chez un sujet, dans lequel une première population et une deuxième population de neurones connectés par jonction synaptique sont sélectionnées et un polypeptide thérapeutique à être exprimé dans ladite deuxième population de neurones ; et un médicament comprenant des virions de virus associé aux adénovirus (AAVr) est administré à ladite première population de neurones du sujet, où lesdits virions comportent une séquence d'acide nucléique capable d'être exprimée dans des cellules transduites pour produire un effet thérapeutique chez le sujet, et où lesdits virions AAVr sont capables de transduire des neurones connectés par jonction synaptique.
Également publié en tant que
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