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Paramétrages

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1. WO2003002155 - VECTEUR CODANT POUR LE GENE-GLOBINE HUMAIN ET UTILISATION DE CELUI-CI DANS LE TRAITEMENT D'HEMOGLOBINOPATHIES

Numéro de publication WO/2003/002155
Date de publication 09.01.2003
N° de la demande internationale PCT/US2002/020988
Date du dépôt international 01.07.2002
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 22.01.2003
CIB
A61K 35/12 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35Préparations médicinales contenant des substances ou leurs produits de réaction de constitution non déterminée
12Substances provenant de mammifères; Compositions comprenant des tissus ou des cellules non spécifiés; Compositions comprenant des cellules souches non embryonnaires; Cellules génétiquement modifiées
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C07K 14/805 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
KPEPTIDES
14Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
795Peptides contenant des cycles porphyrine ou corrine
805Hémoglobines; Myoglobines
C12N 15/867 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
867Vecteurs rétroviraux
CPC
A61K 2035/124
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
35Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
12Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
124the cells being hematopoietic, bone marrow derived or blood cells
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
A61K 48/0066
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
005characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
0066Manipulation of the nucleic acid to modify its expression pattern, e.g. enhance its duration of expression, achieved by the presence of particular introns in the delivered nucleic acid
C07K 14/805
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
795Porphyrin- or corrin-ring-containing peptides
805Haemoglobins; Myoglobins
C12N 15/86
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
85for animal cells
86Viral vectors
C12N 2510/00
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2510Genetically modified cells
Déposants
  • SLOAN KETTERING INSTITUTE FOR CANCER RESEARCH [US/US]; 1275 York Avenue New York, NY 10021, US (AllExceptUS)
  • SADELAIN, Michel [CA/US]; US (UsOnly)
  • MAY, Chad [US/US]; US (UsOnly)
  • BERTINO, Joseph [US/US]; US (UsOnly)
  • RIVELLA, Stefano [US/US]; US (UsOnly)
Inventeurs
  • SADELAIN, Michel; US
  • MAY, Chad; US
  • BERTINO, Joseph; US
  • RIVELLA, Stefano; US
Mandataires
  • LARSON, Marina, T.; Oppedahl & Larson LLP P.O. Box 5068 Dillon, CO 80435-5068, US
Données relatives à la priorité
60/301,86129.06.2001US
60/302,85202.07.2001US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) VECTOR ENCODING HUMAN GLOBLIN GENE AND USE THEREOF IN TREATMENT OF HEMOGLOBINOPATHIES
(FR) VECTEUR CODANT POUR LE GENE-GLOBINE HUMAIN ET UTILISATION DE CELUI-CI DANS LE TRAITEMENT D'HEMOGLOBINOPATHIES
Abrégé
(EN)
Recombinant lentiviral vectors having a region encoding a functional globin gene; and large portions of the beta-globin locus control regions which include DNase I hypersensitive sites HS2, HS3 and HS4 provides expression of beta-globin when introduced into a mammal, for example a human, in vivo. Optionally, the vector further includes a region encoding a dihydrofolate reductase. The vector may be used in treatment of hemoglobinopathies, including beta-thalessemia and sickle-cell disease. For example, hematopoietic progenitor or stem cells may be transformed ex vivo and then restored to the patient. Selection processes may be used to increase the percentage of transformed cells in the returned population. For example, a selection marker which makes transformed cells more drug resistant than un-transformed cells allows selection by treatment of the cells with the corresponding drug.
(FR)
L'invention concerne, d'une part, des vecteurs lentiviraux de recombinaison présentant une région codant pour un gène bêta globine fonctionnel et, d'autre part, des grandes portions de régions de régulation du locus bêta globine comprenant des sites hypersensibles à l'ADN-ase HS2, HS3 et HS4, permettant l'expression de la bêta globine lorsque ils sont inoculés, in vivo, à un mammifère, par exemple, à un humain. Eventuellement, le vecteur comprend également une région codant pour une réductase dihydrofolate. Le vecteur peut être utilisé pour le traitement d'hémoglobinopathies, y compris la bêta-thaléssemie et la drépanocytose. Par exemple, des cellules progénitrices hématopoïétiques ou cellules souches hématopoïétiques peuvent être transformées ex vivo puis réimplantées au patient. Des procédés de sélection peuvent être utilisés pour augmenter le pourcentage de cellules transformées dans la population réimplantée. Par exemple, un marqueur de sélection conçu pour rendre les cellules transformées plus résistantes aux médicaments que les cellules non transformées, permet d'effectuer une sélection par traitement des cellules avec le médicament correspondant.
Également publié en tant que
IL159371
IN01628/KOLNP/2003
IN1628/KOLNP/2003
PH1-2004-500009
PH12004500009
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international