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1. WO2001078790 - THERAPIE GENIQUE POUR L'OEDEME PULMONAIRE REPOSANT SUR L'UTILISATION DE VECTEURS ADENOVIRAUX CODANT POUR UN GENE DE RECEPTEUR ADRENERGIQUE $G(B)¿2?

Numéro de publication WO/2001/078790
Date de publication 25.10.2001
N° de la demande internationale PCT/US2001/012410
Date du dépôt international 16.04.2001
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 09.11.2001
CIB
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C07K 14/705 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
KPEPTIDES
14Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435provenant d'animaux; provenant d'humains
705Récepteurs; Antigènes de surface cellulaire; Déterminants de surface cellulaire
C12N 15/861 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
861Vecteurs adénoviraux
CPC
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
C07K 14/70571
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435from animals; from humans
705Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
70571for neuromediators, e.g. serotonin receptor, dopamine receptor
C12N 15/86
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
85for animal cells
86Viral vectors
C12N 2710/10343
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2710dsDNA Viruses
00011dsDNA Viruses
10011Adenoviridae
10311Mastadenovirus, e.g. human or simian adenoviruses
10341Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
10343viral genome or elements thereof as genetic vector
C12N 2800/30
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2800Nucleic acids vectors
30Vector systems comprising sequences for excision in presence of a recombinase, e.g. loxP or FRT
Déposants
  • EDEMA CLEARANCE, INC. [US]/[US] (AllExceptUS)
  • FACTOR, Phillip, H. [US]/[US] (UsOnly)
Inventeurs
  • FACTOR, Phillip, H.
Mandataires
  • MARTIN, Alice, O.
Données relatives à la priorité
60/228,25418.04.2000US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) GENE THERAPHY FOR PULMONARY EDEMA USING ADENOVIRUS VECTORS ENCODING A $g(b)2ADRENERGIC RECEPTOR GENE
(FR) THERAPIE GENIQUE POUR L'OEDEME PULMONAIRE REPOSANT SUR L'UTILISATION DE VECTEURS ADENOVIRAUX CODANT POUR UN GENE DE RECEPTEUR ADRENERGIQUE $G(B)2
Abrégé
(EN)
Methods and compositions are provided for gene therapy for pulmonary edema by the transfer of a human $g(b)2AR gene to lung epithelical cells for the purpose of improving responsiveness to endogenous catecholamines and increasing active Na+ transport and pulmonary edema clearance in vivo. Recombinant adenoviral vectors mediate the transfer of the $g(b)2AR gene into lung epithelial cells. The vectors employ expression control sequences consisting of viral derived promoter elements linked to cDNAs that express a human $g(b)2AR genes. This gene has been shown to be capable of augmenting the function of transport proteins that generate the transepithelial osmotic gradient responsible for the movement of water across epithelial membranes to increase pulmonary edema clearance in mammalian lungs.
(FR)
L'invention concerne des procédés et compositions servant à la thérapie génique pour l'oedème pulmonaire par transfert d'un gène humain $g(b)2AR dans des cellules épithéliales pulmonaires, dans le but d'améliorer la sensibilité à des catécholamines endogènes ainsi que d'augmenter le transport actif de Na+ et la clairance de l'oedème pulmonaire $i(in vivo). Des vecteurs adénoviraux recombinés facilitent ce transfert du gène $g(b)2AR dans des cellules épithéliales pulmonaires. Ces vecteurs se servent de séquences de commande d'expression consistant en des agents promoteurs dérivés viraux reliés à des ADN complémentaires qui expriment un gène humain $g(b)2AR. Il a été montré que ce gène est capable d'augmenter la fonction des protéines de transport qui génèrent un gradient osmotique transépithélial responsable du mouvement de l'eau à travers les membranes épithéliales, pour augmenter la clairance de l'oedème pulmonaire dans les poumons des mammifères.
Également publié en tant que
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