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1. WO2000036919 - THERAPIE GENIQUE TOXIQUE A BASE DE SIALOPROTEINE OSSEUSE PERMETTANT DE TRAITER LES TISSUS ET LES TUMEURS CALCIFIES

Numéro de publication WO/2000/036919
Date de publication 29.06.2000
N° de la demande internationale PCT/US1999/030642
Date du dépôt international 22.12.1999
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 12.07.2000
CIB
A61K 38/45 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
45Transférases (2)
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C07K 14/47 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
KPEPTIDES
14Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435provenant d'animaux; provenant d'humains
46provenant de vertébrés
47provenant de mammifères
C12N 15/861 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
861Vecteurs adénoviraux
CPC
A61K 38/45
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
43Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
45Transferases (2)
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
A61K 48/0058
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
005characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
0058Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
A61P 35/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
35Antineoplastic agents
A61P 43/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
43Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
C07K 14/4702
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435from animals; from humans
46from vertebrates
47from mammals
4701not used
4702Regulators; Modulating activity
Déposants
  • UNIVERSITY OF VIRGINIA PATENT FOUNDATION [US]/[US] (AllExceptUS)
  • KOENEMAN, Kenneth, S. [US]/[US] (UsOnly)
  • CHUNG, Leland, W., K. [US]/[US] (UsOnly)
Inventeurs
  • KOENEMAN, Kenneth, S.
  • CHUNG, Leland, W., K.
Mandataires
  • CORUZZI, Laura, A.
Données relatives à la priorité
60/113,20022.12.1998US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) BONE SIALOPROTEIN BASED TOXIC GENE THERAPY FOR THE TREATMENT OF CALCIFIED TUMORS AND TISSUES
(FR) THERAPIE GENIQUE TOXIQUE A BASE DE SIALOPROTEINE OSSEUSE PERMETTANT DE TRAITER LES TISSUS ET LES TUMEURS CALCIFIES
Abrégé
(EN)
The present invention relates to promoters, enhancers and other regulatory elements that direct expression within tumor and tissue cells with calcification potential. In particular, it relates to compositions comprising nucleotide sequences from the 5' regulatory region, and transcriptionally active fragments thereof, that control expression of a bone sialoprotein ('BSP'). Specifically provided are expression vectors, host cells and transgenic animals wherein a BSP regulatory region is capable of controlling expression of a heterologous coding sequence, over-expressing an endogenous BSP coding sequence or an inhibitor of a pathological process or knocking out expression of a specific gene believed to be important for a calcification-related disease in tumor and tissue cells with calcification potential. The invention also relates to methods for using said vectors, cells and animals for screening candidate molecules for agonists and antagonists of disorders involving tumor and tissue cells with calcification potential. The present invention further relates to compositions and methods for modulating expression of compounds within tumor and tissue cells with calcification potential. Methods for using molecules and compounds identified by screening assays for therapeutic treatments also are provided. The invention further relates to methods of treating tumors and other diseases and disorders involving tumor and tissue cells with calcification potential.
(FR)
L'invention concerne des promoteurs, des amplificateurs et d'autres éléments régulateurs qui dirigent l'expression d'un potentiel de calcification dans des cellules tissulaires ou tumorales. L'invention concerne, tout particulièrement, des compositions comprenant des séquences nucléotidiques de la région régulatrice 5', et des fragments de celle-ci actifs sur le plan transcriptionnel qui régulent l'expression d'une sialoprotéine osseuse (BSP). Plus spécifiquement, l'invention concerne des vecteurs d'expression, des cellules hôtes et des animaux transgéniques dans lesquels la région régulatrice de BSP est capable de réguler l'expression d'une séquence de codage hétérologue, de surexprimer une séquence codant pour une BSP endogène ou un inhibiteur de processus pathologique, ou d'exprimer par knock-out un gène spécifique que l'on croit responsable d'une maladie liée à une calcification dans des cellules tissulaires ou tumorales à potentiel de calcification. L'invention concerne également des techniques utilisant lesdits vecteurs, cellules et animaux dans le criblage permettant d'identifier des molécules candidates agonistes ou antagonistes de troubles affectant des cellules tissulaires et tumorales à potentiel de calcification. L'invention concerne également des compositions et des techniques permettant de moduler l'expression de composés dans des cellules tissulaires et tumorales à potentiel de calcification. L'invention concerne, en outre, des techniques d'utilisation des molécules et des composés identifiés par criblage pour des traitements thérapeutiques. L'invention concerne enfin des techniques de traitement des tumeurs et autres troubles ou maladies impliquant des cellules tissulaires ou tumorales à potentiel de calcification.
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