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1. (WO1998050418) AMPHIPHILES CATIONIQUES CONTENANT DES LIEURS OBTENUS A PARTIR D'ACIDES AMINES NEUTRES OU CHARGES POSITIVEMENT
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/1998/050418    N° de la demande internationale :    PCT/US1998/009537
Date de publication : 12.11.1998 Date de dépôt international : 06.05.1998
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 :    25.11.1998    
CIB :
C07J 41/00 (2006.01)
Déposants : GENZYME CORPORATION [US/US]; One Mountain Road, Framingham, MA 01701-9322 (US)
Inventeurs : KEYNES, Mikaela, N.; (US).
SIEGEL, Craig, S.; (US).
LEE, Edward, R.; (US).
HARRIS, David, J.; (US)
Mandataire : GARRETT, Arthur, S.; Finnegan, Henderson, Farabow, Garrett & Dunner, L.L.P., 1300 I Street, N. W., Washington, DC 20005-3315 (US)
Données relatives à la priorité :
08/851,917 06.05.1997 US
Titre (EN) CATIONIC AMPHIPHILES CONTAINING LINKERS DERIVED FROM NEUTRAL OR POSITIVELY CHARGED AMINO ACIDS
(FR) AMPHIPHILES CATIONIQUES CONTENANT DES LIEURS OBTENUS A PARTIR D'ACIDES AMINES NEUTRES OU CHARGES POSITIVEMENT
Abrégé : front page image
(EN)Novel cationic amphiphiles are provided that facilitate transport of biologically active (therapeutic) molecules into cells. There are provided also therapeutic compositions prepared typically by contacting a dispersion of one or more cationic amphiphiles with the therapeutic molecules. Therapeutic molecules that can be delivered into cells according to the practice of the invention include DNA, RNA, and polypeptides. Representative uses of the therapeutic compositions of the invention include providing gene therapy, and delivery of antisense polynucleotides or biologically active polypeptides to cells. With respect to therapeutic compositions for gene therapy, the DNA is provided typically in the form of a plasmid for complexing with the cationic amphiphile.
(FR)L'invention concerne de nouveaux amphiphiles cationiques qui facilitent le transport de molécules (thérapeutiques) biologiquement actives à l'intérieur de cellules. L'invention concerne également des compositions thérapeutiques préparées généralement par la mise en contact d'une dispersion contenant un ou plusieurs amphiphiles avec les molécules thérapeutiques. Des molécules pouvant être administrées à l'intérieur de cellules, selon le procédé de l'invention, comportent des ADN, des ARN et des polypeptides. Des utilisations représentatives des compositions thérapeutiques de l'invention incluent notamment des applications en thérapie génique, et l'apport de polynucléotides antisens ou de polypeptides biologiquement actifs à des cellules. En ce qui concerne les compositions thérapeutiques pour la thérapie génique, l'ADN est prévue généralement sous forme de plasmide destiné à former un complexe avec l'amphiphile cationique.
États désignés : AU, CA, JP.
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, CH, CY, DE, DK, ES, FI, FR, GB, GR, IE, IT, LU, MC, NL, PT, SE).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)