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1. US20090202511 - Targeted protein replacement for the treatment of lysosomal storage disorders

Office États-Unis d'Amérique
Numéro de la demande 11631248
Date de la demande 01.07.2005
Numéro de publication 20090202511
Date de publication 13.08.2009
Numéro de délivrance 08889127
Date de délivrance 18.11.2014
Type de publication B2
CIB
A61K 38/46
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46Hydrolases (3)
A61K 39/00
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
39Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
B32B 5/16
BTECHNIQUES INDUSTRIELLES; TRANSPORTS
32PRODUITS STRATIFIÉS
BPRODUITS STRATIFIÉS, c. à d. FAITS DE PLUSIEURS COUCHES DE FORME PLANE OU NON PLANE, p.ex. CELLULAIRE OU EN NID D'ABEILLES
5Produits stratifiés caractérisés par l'hétérogénéité ou la structure physique d'une des couches
16caractérisés par le fait qu'une des couches est formée de particules, p.ex. de copeaux, de fibres hachées, de poudre
C12N 9/96
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
96Stabilisation d'une enzyme par formation d'un adduct ou d'une composition; Formation de conjugaisons d'enzymes
C12N 9/14
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14Hydrolases (3.)
C07H 21/04
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
HSUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
04avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
Déposants Muro Galindo Silvia
Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Muzykantov Vladimir R.
Schuchman Edward Howard
Inventeurs Muro Galindo Silvia
Muzykantov Vladimir R.
Schuchman Edward Howard
Mandataires Jones Day
Titre
(EN) Targeted protein replacement for the treatment of lysosomal storage disorders
Abrégé
(EN)

The present invention relates to compositions and methods for delivering lysosomal proteins. The compositions and methods described herein permit the targeted delivery of exogenous lysosomal proteins to cell surface proteins that allow their internalization via non-clathrin pathways. The present invention further relates to the use of the compositions and methods for enzyme replacement therapy of lysosomal storage diseases. Nucleic acids, recombinant cells and kits useful for making and using the compositions of the invention are also provided.

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