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1. US20170348434 - TRANSGENIC RPE CELLS OVEREXPRESSING OTX2 FOR THE TREATMENT OF RETINAL DEGENERATION

Office
États-Unis d'Amérique
Numéro de la demande 15536725
Date de la demande 17.12.2015
Numéro de publication 20170348434
Date de publication 07.12.2017
Type de publication A1
CIB
A61K 48/00
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C12N 5/16
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
5Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
10Cellules modifiées par l'introduction de matériel génétique étranger, p.ex. cellules transformées par des virus
12Cellules fusionnées, p.ex. hybridomes
16Cellules animales
C12N 5/079
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
5Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
07Cellules animales ou tissus animaux
071Cellules ou tissus de vertébrés, p.ex. cellules humaines ou tissus humains
079Cellules neurales
CPC
A61K 48/0058
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
005characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
0058Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
C12N 5/0621
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
5Undifferentiated human, animal or plant cells, e.g. cell lines; Tissues; Cultivation or maintenance thereof; Culture media therefor;
06Animal cells or tissues; Human cells or tissues
0602Vertebrate cells
0618Cells of the nervous system
0621Eye cells, e.g. cornea, iris pigmented cells
C12N 5/16
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
5Undifferentiated human, animal or plant cells, e.g. cell lines; Tissues; Cultivation or maintenance thereof; Culture media therefor;
10Cells modified by introduction of foreign genetic material
12Fused cells, e.g. hybridomas
16Animal cells
Déposants UNIVERSITE PIERRE ET MARIE CURIE (PARIS 6)
CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE
INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE)
Inventeurs THIERRY LEVEILLARD
CHRISTO KOLE
JOSE-ALAIN SAHEL
Données relatives à la priorité 14307069.6 18.12.2014 EP
Titre
(EN) TRANSGENIC RPE CELLS OVEREXPRESSING OTX2 FOR THE TREATMENT OF RETINAL DEGENERATION
Abrégé
(EN)

The present invention relates to methods and composition for use in the treatment of retinal degeneration, in particular retinal degeneration due to retinal pigment epithelium dysfunction.