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1. US20150132368 - Targeted protein replacement for the treatment of lysosomal storage disorders

Office États-Unis d'Amérique
Numéro de la demande 14516231
Date de la demande 16.10.2014
Numéro de publication 20150132368
Date de publication 14.05.2015
Numéro de délivrance 09655953
Date de délivrance 23.05.2017
Type de publication B2
CIB
A61K 9/127
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
9Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
10Dispersions; Emulsions
127Liposomes
A61K 39/00
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
39Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 38/46
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46Hydrolases (3)
C12N 9/16
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14Hydrolases (3.)
16agissant sur les liaisons esters (3.1)
C12N 9/14
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14Hydrolases (3.)
C12P 19/34
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
PPROCÉDÉS DE FERMENTATION OU PROCÉDÉS UTILISANT DES ENZYMES POUR LA SYNTHÈSE D'UN COMPOSÉ CHIMIQUE DONNÉ OU D'UNE COMPOSITION DONNÉE, OU POUR LA SÉPARATION D'ISOMÈRES OPTIQUES À PARTIR D'UN MÉLANGE RACÉMIQUE
19Préparation de composés contenant des radicaux saccharide
26Préparation d'hydrates de carbone contenant de l'azote
28N-glucosides
30Nucléotides
34Polynucléotides, p.ex. acides nucléiques, oligoribonucléotides
CPC
C12N 15/62
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
62DNA sequences coding for fusion proteins
A61K 38/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
A61K 38/465
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
43Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
46Hydrolases (3)
465acting on ester bonds (3.1), e.g. lipases, ribonucleases
A61K 47/6849
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
50the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
51the non-active ingredient being a modifying agent
68the modifying agent being an antibody, an immunoglobulin or a fragment thereof, e.g. an Fc-fragment
6835the modifying agent being an antibody or an immunoglobulin bearing at least one antigen-binding site
6849the antibody targeting a receptor, a cell surface antigen or a cell surface determinant
C07K 16/2821
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
16Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies
18against material from animals or humans
28against receptors, cell surface antigens or cell surface determinants
2803against the immunoglobulin superfamily
2821against ICAM molecules, e.g. CD50, CD54, CD102
C07K 2317/77
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
2317Immunoglobulins specific features
70characterized by effect upon binding to a cell or to an antigen
77Internalization into the cell
Déposants Icahn School of Medicine at Mount Sinai
The Trustees of the University of Pennsylvania
Inventeurs Silvia Muro Galindo
Vladimir R. Muzykantov
Edward Howard Schuchman
Mandataires LeClairRyan, a Professional Corporation
Titre
(EN) Targeted protein replacement for the treatment of lysosomal storage disorders
Abrégé
(EN)

The present invention relates to compositions and methods for delivering lysosomal proteins. The compositions and methods described herein permit the targeted delivery of exogenous lysosomal proteins to cell surface proteins that allow their internalization via non-clathrin pathways. The present invention further relates to the use of the compositions and methods for enzyme replacement therapy of lysosomal storage diseases. Nucleic acids, recombinant cells and kits useful for making and using the compositions of the invention are also provided.

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