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1. EP1988397 - COMPOSITIONS ET UTILISATIONS POUR STABILISER LA TRANSTHYRETINE ET POUR INHIBER UN MAUVAIS REPLIEMENT DE LA TRANSTHYRETINE

Office
Office européen des brevets (OEB)
Numéro de la demande 08014241
Date de la demande 19.12.2003
Numéro de publication 1988397
Date de publication 05.11.2008
Type de publication B8
CIB
G01N 33/68
GPHYSIQUE
01MÉTROLOGIE; TESTS
NRECHERCHE OU ANALYSE DES MATÉRIAUX PAR DÉTERMINATION DE LEURS PROPRIÉTÉS CHIMIQUES OU PHYSIQUES
33Recherche ou analyse des matériaux par des méthodes spécifiques non couvertes par les groupes G01N1/-G01N31/146
48Matériau biologique, p.ex. sang, urine; Hémocytomètres
50Analyse chimique de matériau biologique, p.ex. de sang ou d'urine; Test par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligands; Test immunologique
68faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
A61K
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
A61K 31/03
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
02Hydrocarbures halogénés
025carbocycliques
03aromatiques
A61K 31/055
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
045Composés hydroxylés, p.ex. alcools; Leurs sels, p.ex. alcoolates
05Phénols
055le noyau aromatique étant substitué par un halogène
A61K 31/192
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
185Acides; Leurs anhydrides, halogénures ou sels, p.ex. acides du soufre, acides imidiques, hydrazoniques ou hydroximiques
19Acides carboxyliques, p.ex. acide valproïque
192ayant des groupes aromatiques, p.ex. sulindac, acides 2-aryl-propioniques, acide éthacrynique
A61K 31/423
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
33Composés hétérocycliques
395ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine ou rifamycines
41ayant des cycles à cinq chaînons avec plusieurs hétéro-atomes cycliques, l'un au moins étant l'azote, p.ex. tétrazole
42Oxazoles
423condensés avec des carbocycles
CPC
A61P 1/16
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
1Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
16for liver or gallbladder disorders, e.g. hepatoprotective agents, cholagogues, litholytics
A61P 9/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
9Drugs for disorders of the cardiovascular system
A61P 25/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
25Drugs for disorders of the nervous system
A61P 25/02
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
25Drugs for disorders of the nervous system
02for peripheral neuropathies
A61P 25/28
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
25Drugs for disorders of the nervous system
28for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
A61P 37/06
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
37Drugs for immunological or allergic disorders
02Immunomodulators
06Immunosuppressants, e.g. drugs for graft rejection
Déposants SCRIPPS RESEARCH INST
Inventeurs KELLY JEFFERY W
SEKIJIMA YOSHIKI
États désignés
Données relatives à la priorité 03813782 19.12.2003 EP
43507902 19.12.2002 US
46543503 24.04.2003 US
Titre
(DE) ZUSAMMENSETZUNGEN UND VERWENDUNGEN ZUR STABILISIERUNG VON TRANSTHYRETIN UND ZUR HEMMUNG VON TRANSTHYRETIN-FEHLFALTUNG
(EN) COMPOSITIONS AND USES FOR STABILISING TRANSTHYRETIN AND INHIBITING TRANSTHYRETIN MISFOLDING
(FR) COMPOSITIONS ET UTILISATIONS POUR STABILISER LA TRANSTHYRETINE ET POUR INHIBER UN MAUVAIS REPLIEMENT DE LA TRANSTHYRETINE
Abrégé
(EN)
Kinetic stabilization of the native state of transthyretin is an effective mechanism for preventing protein misfolding. Because transthyretin misfolding plays an important role in transthyretin amyloid diseases, inhibiting such misfolding can be used as an effective treatment or prophylaxis for such diseases. Treatment methods, screening methods, as well as specific transthyretin stabilizing compounds are disclosed.

(FR)
La stabilisation cinétique de l'état natif de la transthyrétine est un mécanisme efficace de prévention du mauvais repliement des protéines. Etant donné que le mauvais repliement de la transthyrétine joue un rôle important dans les maladies amyloïdes associées à la transthyrétine, l'inhibition de ce mauvais repliement peut constituer un traitement ou une prophylaxie efficace pour ce type de maladies. L'invention décrit des méthodes de traitement, des méthodes de criblage et des composés spécifiques stabilisant la transthyrétine.