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1. (WO2019046755) METHODS FOR TREATING MUSCULAR DYSTROPHY
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Nº de publicación: WO/2019/046755 Nº de la solicitud internacional: PCT/US2018/049151
Fecha de publicación: 07.03.2019 Fecha de presentación de la solicitud internacional: 31.08.2018
CIP:
A61K 31/00 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01)
A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA
61
CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE
K
PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO
31
Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos
C QUIMICA; METALURGIA
12
BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA
N
MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO
15
Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello
09
Tecnología del ADN recombinante
11
Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas
113
Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido
Solicitantes:
SAREPTA THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 215 First Street Cambridge, Massachusetts 02142, US
Personas inventoras:
KAYE, Edward M.; US
Mandataria/o:
STEFFE, Eric K.; US
STERNE, Robert Greene; US
GOLDSTEIN, Jorge A.; US
CORNWELL, David K.S.; US
DURKIN, Tracy-Gene G.; US
ESMOND, Robert W.; US
CIMBALA, Michele A.; US
FEATHERSTONE, Donald J.; US
RAY, Michael B.; US
MILLONIG, Robert C.; US
LEE, Michael Q.; US
SOKOHL, Robert E.; US
LONGSWORTH, Gaby L.; US
COVERT, John M.; US
ELLISON, Eldora L.; US
SHEA JR., Timothy J.; US
BANOWIT, Donald R.; US
EISENBERG, Jason D.; US
HELVEY, Jeffrey T.; US
RYGIEL, Mark W.; US
JACKMAN, Peter A.; US
BODENSTEIN, Matthew; US
WRIGHT, Jon E.; US
YONAN, Daniel E.; US
HOLOUBEK, Michelle K.; US
SPECHT, Michael D.; US
HICKS, Ross; US
CALVO, Paul A.; US
ROSE-GILLENTINE, Marsha; US
COLLER III, Richard D.; US
BEZOS, Salvador M.; US
TUMINARO, Jonathan; US
VARUGHESE, Dennies; US
STERLING, Deborah A.; US
MUTSCHELKNAUS, Joseph; US
PICKARD, Byron L.; US
FRUEAUF, Jeremiah B.; US
NANNENGA-COMBS, Bonnie; US
KIM, Ji-Eun; US
DESAI, Nirav N.; US
VIRA, Chandrika; US
CAMARCE, Christian; US
CONKLIN, Kyle; US
POWERS III, R. Wilson; US
GAJEWSKI, Daniel; US
LAROCK, Adam; US
Datos de prioridad:
62/553,09431.08.2017US
62/565,82429.09.2017US
62/725,12930.08.2018US
Título (EN) METHODS FOR TREATING MUSCULAR DYSTROPHY
(FR) MÉTHODES PERMETTANT DE TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE
Resumen:
(EN) The present disclosure provides, among other things, improved compositions and methods for treating muscular dystrophy. For example, the disclosure provides methods for treating Duchenne muscular dystrophy patients having a mutation in the DMD gene that is amenable to exon 53 skipping by administering an effective amount of golodirsen.
(FR) La présente invention concerne, entre autres, des compositions et méthodes améliorées permettant de traiter la dystrophie musculaire. À titre d'exemple, l'invention concerne des méthodes permettant de traiter des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ayant une mutation du gène DMD qui est susceptible de sauter l'exon 53 par administration d'une quantité efficace de golodirsen.
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Estados designados: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Oficina Eurasiática de Patentes (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Oficina Europea de Patentes (OEP) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organización Africana de la Propiedad Intelectual (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Idioma de publicación: Inglés (EN)
Idioma de la solicitud: Inglés (EN)