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1. (WO2019062522) 一种sgRNA、改造的Cas9蛋白及试剂盒
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公布号: WO/2019/062522 国际申请号: PCT/CN2018/104650
公布日: 04.04.2019 国际申请日: 07.09.2018
国际专利分类:
C12N 15/113 (2010.01) ,C12N 15/90 (2006.01) ,C12N 9/22 (2006.01)
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
15
突变或遗传工程;遗传工程涉及的DNA或RNA,载体(如质粒)或其分离、制备或纯化;所使用的宿主
09
Recombinant DNA-technology
11
DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113
调节基因表达的非编码核酸,如反义寡核苷酸
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
15
突变或遗传工程;遗传工程涉及的DNA或RNA,载体(如质粒)或其分离、制备或纯化;所使用的宿主
09
Recombinant DNA-technology
87
使用其他类目中不包含的方法(如共转化)引入外来遗传物质
90
将外来DNA稳定地引入染色体中
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
9
酶,如连接酶(6.);酶原;其组合物;制备、活化、抑制、分离或纯化酶的方法
14
水解酶(3.)
16
作用在酯键上(3.1)
22
核糖核酸酶
申请人:
深圳三智医学科技有限公司 SHENZHEN CHANGENE MEDICAL TECHNOLOGY CO., LTD. [CN/CN]; 中国广东省深圳市 南山区西丽街道茶光路1089号深圳集成电路设计应用产业园207-2 207-2# Shenzhen IC Design & Application Industrial Park, 1089 Chaguang Road, Nanshan District Shenzhen, Guangdong 518000, CN
发明人:
张芸 ZHANG, Yun; CN
姜舒 JIANG, Shu; CN
纪惜銮 JI, Xiluan; CN
刘婕 LIU, Jie; CN
郭明 GUO, Ming; CN
罗朝霞 LUO, Zhaoxia; CN
杨顺 YANG, Shun; CN
代理人:
深圳市博锐专利事务所 BORSAM INTELLECTUAL PROPERTY; 中国广东省深圳市 福田区梅林街道福田国际电子商务产业园科技楼1002 Room 1002, Keji Building, Futian International E-Commerce Indu Meilin Street, Futian District Shenzhen, Guangdong 518049, CN
优先权数据:
201710922540.930.09.2017CN
标题 (EN) SGRNA, ENGINEERED CAS9 PROTEIN, AND KIT
(FR) ARNSG, PROTÉINE CAS9 MODIFIÉE, ET KIT
(ZH) 一种sgRNA、改造的Cas9蛋白及试剂盒
摘要:
(EN) The present invention provides an sgRNA, an engineered Cas9 protein, and a kit. The kit comprises: an sgRNA specifically targeting an HBB gene or a vector comprising the sgRNA nucleotide sequence; and/or an engineered Cas9 enzyme or a sequence encoding the engineered Cas9 enzyme or a vector comprising the sequence encoding the engineered Cas9 enzyme; and/or a donor gene sequence for repairing a β-thalassemia HBB gene or a vector comprising the donor gene sequence. The application further provides an application of the kit for cleavage or repair of an HBB gene, or more specifically for the repair of an HBB gene of autologous hematopoietic stem cells in β-thalassemia patients.
(FR) La présente invention concerne un ARNsg, une protéine Cas9 modifiée, et un kit. Le kit comprend : un ARNsg ciblant spécifiquement un gène HBB ou un vecteur comprenant la séquence nucléotidique d'ARNsg; et/ou une enzyme Cas9 modifiée ou une séquence codant pour l'enzyme Cas9 modifiée ou un vecteur comprenant la séquence codant pour l'enzyme Cas9 modifiée; et/ou une séquence de gène donneur pour réparer un gène HBB de β-thalassémie ou un vecteur comprenant la séquence de gène donneur. L'application concerne en outre un applicateur du kit de clivage ou de réparation d'un gène HBB, ou plus spécifiquement pour la réparation d'un gène HBB de cellules souches hématopoïétiques autologues chez des patients présentant une β-thalassémie.
(ZH) 提供了一种sgRNA、改造的Cas9蛋白及试剂盒。该试剂盒包括:特异性靶向HBB基因的sgRNA或包含该sgRNA核苷酸序列的载体;和/或改造的Cas9酶或编码该改造的Cas9酶的序列或包含编码该改造的Cas9酶序列的载体;和/或用于修复β-地中海贫血HBB基因的供体基因序列或包含所述供体基因序列的载体。还提供了所述试剂盒在切割或修复HBB基因中的应用,尤其是在修复β-地中海贫血患者自体造血干细胞的HBB基因中的应用。
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
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欧亚专利局 (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧洲专利局 (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
非洲知识产权组织 (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
公布语言: 中文 (ZH)
申请语言: 中文 (ZH)