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1. (WO2019046540) METHODS AND COMPOSITIONS COMPRISING CRISPR-CPF1 AND PAIRED GUIDE CRISPR RNAS FOR PROGRAMMABLE GENOMIC DELETIONS
国际局存档的最新著录项目数据提交意见

公布号: WO/2019/046540 国际申请号: PCT/US2018/048767
公布日: 07.03.2019 国际申请日: 30.08.2018
国际专利分类:
C12N 15/11 (2006.01) ,C12N 15/82 (2006.01) ,C12N 15/85 (2006.01)
C CHEMISTRY; METALLURGY
12
BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
N
MICRO-ORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICRO-ORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15
Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09
Recombinant DNA-technology
11
DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
15
突变或遗传工程;遗传工程涉及的DNA或RNA,载体(如质粒)或其分离、制备或纯化;所使用的宿主
09
Recombinant DNA-technology
63
使用载体引入外来遗传物质;载体;其宿主的使用;表达的调节
79
专门适用于真核细胞宿主的载体或表达系统
82
用于植物细胞
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
15
突变或遗传工程;遗传工程涉及的DNA或RNA,载体(如质粒)或其分离、制备或纯化;所使用的宿主
09
Recombinant DNA-technology
63
使用载体引入外来遗传物质;载体;其宿主的使用;表达的调节
79
专门适用于真核细胞宿主的载体或表达系统
85
用于动物细胞
申请人:
NEW YORK GENOME CENTER, INC. [US/US]; 101 Avenue Of The Americas New York, NY 10013, US
NEW YORK UNIVERSITY [US/US]; 70 Washington Square South New York, NY 10012, US
发明人:
SANJANA, Neville, Espi; US
代理人:
BAK, Mary E.; US
KODROFF, Cathy, A.; US
DUMINIAK, Robert, J.; US
BAK, Mary, E.; US
优先权数据:
62/552,81631.08.2017US
标题 (EN) METHODS AND COMPOSITIONS COMPRISING CRISPR-CPF1 AND PAIRED GUIDE CRISPR RNAS FOR PROGRAMMABLE GENOMIC DELETIONS
(FR) PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS COMPRENANT CRISPR-CPF1 ET DES ARN CRISPR DE GUIDAGE APPARIÉS DESTINÉS À DES DÉLÉTIONS GÉNOMIQUES PROGRAMMABLES
摘要:
(EN) Described are methods comprises transducing a mammalian cell with one or more virus vectors. Each vector comprises a nucleic acid sequence encoding a Cpfl (also known as Casl2a) protein and an optional selectable marker in operative association with an RNA pol II promoter which controls expression thereof; and a CRISPR RNA (crRNA) array comprising at least two spacers in operative association with an RNA pol III promoter. Each spacer encodes an RNA guide which hybridizes to a unique sequence located 3' from a T-rich protospacer-adjacent motif (PAM) in a genomic region of interest. The method further comprises culturing the transduced cells, thereby providing a plurality of cultured cell cultures, each cell culture comprising said deletion. Additionally, described are compositions used in methods as well as libraries generated by the methods. Such compositions comprise libraries of transduced cell cultures, viral vectors, nucleic acid sequences, CRISPR RNA spacers, and RNA guides, as described herein.
(FR) L'invention concerne des procédés comprenant la transduction d'une cellule de mammifère avec un ou plusieurs vecteurs de virus. Chaque vecteur comprend une séquence d'acide nucléique codant pour une protéine Cpfl (également connue sous le nom de Casl2a) et un marqueur sélectionnable éventuel en association fonctionnelle avec un promoteur pol II d'ARN, qui commande l'expression de cette dernière ; et un réseau d'ARN CRISPR (ARNcr) comprenant au moins deux espaceurs en association fonctionnelle avec un promoteur pol III d'ARN. Chaque espaceur code pour un guide d'ARN qui s'hybride à une séquence unique située à 3' à partir d'un motif adjacent au proto-espaceur (PAM) riche en T dans une région génomique d'intérêt. Le procédé comprend en outre la culture des cellules transduites, ce qui permet d'obtenir une pluralité de cultures de cellules cultivées, chaque culture de cellules comprenant ladite délétion. De plus, l'invention concerne des compositions utilisées dans des procédés ainsi que des bibliothèques générées par les procédés. De telles compositions comprennent des bibliothèques de cultures de cellules transduites, des vecteurs viraux, des séquences d'acides nucléiques, des espaceurs d'ARN CRISPR et des guides d'ARN, tels que décrits ici.
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非洲知识产权组织 (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
公布语言: 英语 (EN)
申请语言: 英语 (EN)