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1. (WO2019046341) METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATING CONE-ROD RETINAL DYSTROPHY
国际局存档的最新著录项目数据提交意见

公布号: WO/2019/046341 国际申请号: PCT/US2018/048405
公布日: 07.03.2019 国际申请日: 28.08.2018
国际专利分类:
A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/85 (2006.01)
A 人类生活必需
61
医学或兽医学;卫生学
K
医用、牙科用或梳妆用的制剂
48
含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品;基因治疗
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
15
突变或遗传工程;遗传工程涉及的DNA或RNA,载体(如质粒)或其分离、制备或纯化;所使用的宿主
09
Recombinant DNA-technology
63
使用载体引入外来遗传物质;载体;其宿主的使用;表达的调节
79
专门适用于真核细胞宿主的载体或表达系统
85
用于动物细胞
申请人:
UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INCORPORATED [US/US]; 223 Grinter Hall Gainesville, FL 32611, US
EDITAS MEDICINE, INC. [US/US]; 11 Hurley St Cambridge, MA 02141, US
发明人:
BOYE, Shannon, E.; US
BOYE, Sanford, L.; US
MAEDER, Morgan; US
代理人:
WALLER, Patrick, R.H.; US
优先权数据:
62/551,21228.08.2017US
62/664,06327.04.2018US
标题 (EN) METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATING CONE-ROD RETINAL DYSTROPHY
(FR) MÉTHODES ET COMPOSITIONS POUR TRAITER UNE DYSTROPHIE RÉTINIENNE DES CÔNES ET DES BÂTONNETS
摘要:
(EN) Provided herein are methods and compositions for treating an eye disorder, for example CORD6. Aspects of the disclosure relate to knocking out an autosomal dominant mutant GUCY2D gene.
(FR) L'invention concerne des méthodes et des compositions pour traiter un trouble oculaire, par exemple CORD6. Des aspects de l'invention concernent le knock-out d'un gène GUCY2D mutant dominant autosomique.
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
非洲地区知识产权组织 (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
欧亚专利局 (EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧洲专利局 (EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
非洲知识产权组织 (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
公布语言: 英语 (EN)
申请语言: 英语 (EN)