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1. (WO2019044974) SMALL GUIDE ANTISENSE NUCLEIC ACID AND USE THEREOF
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公布号: WO/2019/044974 国际申请号: PCT/JP2018/032122
公布日: 07.03.2019 国际申请日: 30.08.2018
国际专利分类:
C12N 15/113 (2010.01) ,A61K 31/7088 (2006.01) ,A61P 35/00 (2006.01) ,A61P 43/00 (2006.01)
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
15
突变或遗传工程;遗传工程涉及的DNA或RNA,载体(如质粒)或其分离、制备或纯化;所使用的宿主
09
Recombinant DNA-technology
11
DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113
调节基因表达的非编码核酸,如反义寡核苷酸
A 人类生活必需
61
医学或兽医学;卫生学
K
医用、牙科用或梳妆用的制剂
31
含有机有效成分的医药配制品
70
碳水化合物;糖;其衍生物
7088
含有3个或更多个核苷或核苷酸的化合物
A 人类生活必需
61
医学或兽医学;卫生学
P
化合物的治疗活性
35
抗肿瘤药
A 人类生活必需
61
医学或兽医学;卫生学
P
化合物的治疗活性
43
在A61P 1/00到A61P 41/00组中不包含的,用于特殊目的的药物
申请人:
株式会社Veritas In Silico VERITAS IN SILICO INC. [JP/JP]; 東京都品川区西五反田一丁目11番1号 1-11-1, Nishigotanda, Shinagawa-ku, Tokyo 1410031, JP
发明人:
上村 孝 KAMIMURA, Takashi; JP
梨本 正之 NASHIMOTO, Masayuki; JP
中村 慎吾 NAKAMURA, Shingo; JP
金 玲 JIN, Ling; JP
代理人:
伊藤 克博 ITO, Katsuhiro; JP
渡邉 伸一 WATANABE, Shinichi; JP
优先权数据:
2017-16664131.08.2017JP
标题 (EN) SMALL GUIDE ANTISENSE NUCLEIC ACID AND USE THEREOF
(FR) PETIT ACIDE NUCLÉIQUE ANTISENS GUIDE ET UTILISATION CORRESPONDANTE
(JA) スモールガイドアンチセンス核酸とその使用
摘要:
(EN) The present invention relates to providing a nucleic acid medicine for managing a disease or disorder related to unwanted gene expression. More specifically, the inventors of the present invention developed a technique for efficiently regulating gene expression in a cell using a relatively short oligonucleotide, by establishing a method for designing a nucleic acid medicine, comprising performing structural analysis based on sequence information of a target RNA sequence as an object for gene expression regulation, calculating the probability of existence of each structure from the obtained results of the structural analysis and the energy of each structure, and calculating the existence probability in unified fashion of an endogenous stem-loop substructure, and thereby specifying a more favorable endogenous stem-loop substructure. This technique can theoretically be applied to regulation of any gene expression, and is therefore useful for treatment or prevention of various diseases and disorders.
(FR) La présente invention concerne la fourniture d'un médicament à base d'acide nucléique pour la gestion d'une maladie ou d'un trouble lié à une expression génique indésirable. Plus spécifiquement, les inventeurs de la présente invention ont développé une technique permettant de réguler efficacement l'expression d'un gène dans une cellule à l'aide d'un oligonucléotide relativement court, en établissant une méthode de conception de médicaments à base d'acide nucléique, comprenant les étapes consistant à réaliser une analyse structurelle sur la base des informations de séquence d'une séquence d'ARN cible constituant un objectif pour la régulation de l'expression génique, calculer la probabilité de l'existence de chaque structure à partir des résultats obtenus à partir de l'analyse structurelle et de l'énergie de chaque structure, et calculer la probabilité d'existence d'une manière unifiée d'une sous-structure de type tige-boucle endogène, et ainsi spécifier une sous-structure de type tige-boucle endogène plus favorable. Cette technique peut théoriquement être appliquée à la régulation de l'expression de n'importe quel gène, et est donc utilisable pour le traitement ou la prévention de maladies et troubles variés.
(JA) 本発明は、望ましくない遺伝子の発現に関連する疾患または障害を処置するための核酸医薬を提供することに関する。より具体的には、本発明者らは、遺伝子発現調節の対象となる標的RNA配列について、その配列情報を元に構造解析を行ない、得られた構造解析結果とそれぞれのエネルギー量から、それぞれの存在確率を算出し、内在性のステムループ部分構造の存在確率を統一的に算出することでより好ましい内在性ステムループ部分構造を特定し、核酸医薬を設計する方法を確立することで、比較的短いオリゴヌクレオチドを用いて、効率よく細胞内における遺伝子発現を調節する手法を開発した。本手法は、原理的にあらゆる遺伝子発現の調節に応用可能であることから、多様な疾患および障害の治療または予防に有用である。
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
非洲地区知识产权组织 (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
欧亚专利局 (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧洲专利局 (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
非洲知识产权组织 (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
公布语言: 日语 (JA)
申请语言: 日语 (JA)