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1. (WO2017072590) MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
国际局存档的最新著录项目数据

公布号: WO/2017/072590 国际申请号: PCT/IB2016/001679
公布日: 04.05.2017 国际申请日: 28.10.2016
国际专利分类:
A61K 38/46 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C07K 14/47 (2006.01) ,C12N 9/22 (2006.01) ,C12N 9/96 (2006.01) ,C12N 15/85 (2006.01) ,C12N 15/90 (2006.01) ,C12N 15/10 (2006.01) ,C12N 5/074 (2010.01) ,C12N 5/077 (2010.01) ,C12N 5/0775 (2010.01)
A 人类生活必需
61
医学或兽医学;卫生学
K
医用、牙科用或梳妆用的制剂
38
含肽的医药配制品
16
含有20个以上氨基酸的肽;胃泌激素;生长素抑制素;促黑激素;其衍生物
43
酶;酶原;其衍生物
46
水解酶(3)
A 人类生活必需
61
医学或兽医学;卫生学
K
医用、牙科用或梳妆用的制剂
48
含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品;基因治疗
C 化学;冶金
07
有机化学
K
14
具有多于20个氨基酸的肽;促胃液素;生长激素释放抑制因子;促黑激素;其衍生物
435
来自动物;来自人类
46
来自脊椎动物
47
来自哺乳动物
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
9
酶,如连接酶(6.);酶原;其组合物;制备、活化、抑制、分离或纯化酶的方法
14
水解酶(3.)
16
作用在酯键上(3.1)
22
核糖核酸酶
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
9
酶,如连接酶(6.);酶原;其组合物;制备、活化、抑制、分离或纯化酶的方法
96
用形成一种加合物或组合物的方法来稳定酶;形成酶结合物
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
15
突变或遗传工程;遗传工程涉及的DNA或RNA,载体(如质粒)或其分离、制备或纯化;所使用的宿主
09
Recombinant DNA-technology
63
使用载体引入外来遗传物质;载体;其宿主的使用;表达的调节
79
专门适用于真核细胞宿主的载体或表达系统
85
用于动物细胞
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
15
突变或遗传工程;遗传工程涉及的DNA或RNA,载体(如质粒)或其分离、制备或纯化;所使用的宿主
09
Recombinant DNA-technology
87
使用其他类目中不包含的方法(如共转化)引入外来遗传物质
90
将外来DNA稳定地引入染色体中
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
15
突变或遗传工程;遗传工程涉及的DNA或RNA,载体(如质粒)或其分离、制备或纯化;所使用的宿主
09
Recombinant DNA-technology
10
分离、制备或纯化DNA或RNA的方法
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
5
未分化的人类、动物或植物细胞,如细胞系;组织;它们的培养或维持;其培养基
07
动物细胞或组织
071
脊椎动物细胞或组织,例如人类细胞或组织
074
成人干细胞
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
5
未分化的人类、动物或植物细胞,如细胞系;组织;它们的培养或维持;其培养基
07
动物细胞或组织
071
脊椎动物细胞或组织,例如人类细胞或组织
077
间充质细胞,例如骨细胞、软骨细胞、骨髓基质细胞、脂肪细胞或肌细胞
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
5
未分化的人类、动物或植物细胞,如细胞系;组织;它们的培养或维持;其培养基
07
动物细胞或组织
071
脊椎动物细胞或组织,例如人类细胞或组织
077
间充质细胞,例如骨细胞、软骨细胞、骨髓基质细胞、脂肪细胞或肌细胞
0775
间充质干细胞;脂肪组织源性干细胞
申请人:
CRISPR THERAPEUTICS AG [CH/CH]; Baarerstrasse 14 6300 Zug, CH
发明人:
KABADI, Ami, Meda; US
COWAN, Chad, Albert; US
LUNDBERG, Ante, Sven; US
优先权数据:
62/247,48428.10.2015US
62/324,06418.04.2016US
标题 (EN) MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
(FR) MATÉRIAUX ET MÉTHODES POUR TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE
摘要:
(EN) The present application provides materials and methods for treating a patient with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) both ex vivo and in vivo. In addition, the present application provides materials and methods for editing a dystrophin gene in a cell by genome editing.
(FR) La présente invention concerne des matériaux et des méthodes pour traiter un patient atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ex vivo et in vivo. L'invention concerne également des matériaux et des méthodes pour éditer un gène de dystrophine dans une cellule par édition du génome.
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
非洲地区知识产权组织 (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
欧亚专利局 (EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧洲专利局 (EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
非洲知识产权组织 (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
公布语言: 英语 (EN)
申请语言: 英语 (EN)
也发表为:
AU2016344609CA3000931EP3368063CN108513546