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1. (WO2015089419) DELIVERY, USE AND THERAPEUTIC APPLICATIONS OF THE CRISPR-CAS SYSTEMS AND COMPOSITIONS FOR TARGETING DISORDERS AND DISEASES USING PARTICLE DELIVERY COMPONENTS
国际局存档的最新著录项目数据   

公布号: WO/2015/089419 国际申请号: PCT/US2014/070057
公布日: 18.06.2015 国际申请日: 12.12.2014
国际专利分类:
A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/10 (2006.01) ,C12N 9/22 (2006.01) ,C12N 15/63 (2006.01)
A 人类生活必需
61
医学或兽医学;卫生学
K
医用、牙科用或梳妆用的制剂
48
含有插入到活体细胞中的遗传物质以治疗遗传病的医药配制品;基因治疗
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
15
突变或遗传工程;遗传工程涉及的DNA或RNA,载体(如质粒)或其分离、制备或纯化;所使用的宿主
09
Recombinant DNA-technology
10
分离、制备或纯化DNA或RNA的方法
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
9
酶,如连接酶(6.);酶原;其组合物;制备、活化、抑制、分离或纯化酶的方法
14
水解酶(3.)
16
作用在酯键上(3.1)
22
核糖核酸酶
C 化学;冶金
12
包括微生物或酶的生物化学、微生物学、酶学,它们的制备;用其来合成化合物或组合物;涉及微生物或酶的测定或检验方法;变异或遗传工程
N
微生物或酶;其组合物;繁殖、保藏或维持微生物;变异或遗传工程;培养基
15
突变或遗传工程;遗传工程涉及的DNA或RNA,载体(如质粒)或其分离、制备或纯化;所使用的宿主
09
Recombinant DNA-technology
63
使用载体引入外来遗传物质;载体;其宿主的使用;表达的调节
申请人:
THE BROAD INSTITUTE INC. [US/US]; 415 Main Street Cambridge, MA 02142, US
MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY [US/US]; 77 Massachusetts Ave. Cambridge, MA 02142, US
发明人:
DAHLMAN, James; US
PLATT, Randall, J.; US
ANDERSON, Daniel, G.; US
LANGER, Robert; US
ZHANG, Feng; US
代理人:
KOWALSKI, Thomas, J.; US
优先权数据:
61/915,11812.12.2013US
61/915,14812.12.2013US
61/915,21512.12.2013US
62/010,44110.06.2014US
62/054,49024.09.2014US
标题 (EN) DELIVERY, USE AND THERAPEUTIC APPLICATIONS OF THE CRISPR-CAS SYSTEMS AND COMPOSITIONS FOR TARGETING DISORDERS AND DISEASES USING PARTICLE DELIVERY COMPONENTS
(FR) DÉLIVRANCE, UTILISATION ET APPLICATIONS THÉRAPEUTIQUES DES SYSTÈMES CRISPR-CAS ET COMPOSITIONS PERMETTANT DE CIBLER DES TROUBLES ET MALADIES AU MOYEN DE CONSTITUANTS DE DÉLIVRANCE SOUS FORME DE PARTICULES
摘要:
(EN) The invention provides for delivery, engineering and optimization of systems, methods, and compositions for manipulation of sequences and/or activities of target sequences. Provided are delivery particle formulations and/or systems comprising one or more components of a CRISPR-Cas system, which are means for targeting sites for delivery. The delivery particle formulations of the invention are preferably nanoparticle delivery formulations and/or systems. Also provided are vectors and vector systems some of which encode one or more components of a CRISPR complex, as well as methods for the design and use of such vectors. Also provided are methods of directing CRISPR complex formation in eukaryotic cells to ensure enhanced specificity for target recognition and avoidance of toxicity and to edit or modify a target site in a genomic locus of interest to alter or improve the status of a disease or a condition.
(FR) L'invention concerne la délivrance, l'ingénierie et l'optimisation de systèmes, de procédés et de compositions servant à la manipulation de séquences et/ou d'activités de séquences cibles. L'invention concerne des formulations et/ou systèmes de particules de délivrance comprenant un ou plusieurs constituants d'un système CRISPR-Cas, qui sont des moyens permettant de cibler des sites de délivrance. Les formulations de particules de délivrance de l'invention sont de préférence des formulations et/ou systèmes de délivrance sous forme de nanoparticules. L'invention concerne par ailleurs des vecteurs et des systèmes de vecteurs, certains d'entre eux codant pour un ou plusieurs constituants d'un complexe CRISPR, ainsi que des procédés de conception et d'utilisation de ces vecteurs. L'invention concerne en outre des procédés pour conduire la formation du complexe CRISPR dans des cellules eucaryotes afin de garantir une spécificité accrue pour la reconnaissance de cible et l'évitement de toxicité, et d'éditer ou de modifier un site cible d'un locus génomique d'intérêt afin de modifier ou d'améliorer l'état d'une maladie ou d'une pathologie.
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
非洲地区知识产权组织 (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
欧亚专利局 (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧洲专利局 (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
非洲知识产权组织 (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
公布语言: 英语 (EN)
申请语言: 英语 (EN)