Некоторое содержание этого приложения в настоящий момент недоступно.
Если эта ситуация сохраняется, свяжитесь с нами по адресуОтзывы и контакты
1. (WO2018131551) AAV VECTOR FOR DISRUPTING CLOTTING-RELATED FACTOR GENE ON LIVER GENOME
Новейшие библиограф. данные, касающиеся досье в Международном бюроОтправить комментарий

№ публикации: WO/2018/131551 № международной заявки: PCT/JP2018/000150
Дата публикации: 19.07.2018 Дата международной подачи: 09.01.2018
Требованиe в соответствии с Главой 2 подано: 13.11.2018
МПК:
C12N 15/09 (2006.01) ,A61K 35/761 (2015.01) ,A61K 38/00 (2006.01) ,A61K 38/43 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 1/16 (2006.01) ,A61P 7/04 (2006.01)
C ХИМИЯ; МЕТАЛЛУРГИЯ
12
Биохимия; пиво; алкогольные напитки; вино; уксус; микробиология; энзимология; получение мутаций или генная инженерия
N
Микроорганизмы или ферменты; их композиции ; размножение, консервирование или сохранение микроорганизмов; мутации или генная инженерия; питательные среды
15
Получение мутаций или генная инженерия; ДНК или РНК, связанные с генной инженерией, векторы, например плазмиды или их выделение, получение или очистка; использование их хозяев
09
метод рекомбинантных ДНК
[IPC code unknown for A61K 35/761]
A УДОВЛЕТВОРЕНИЕ ЖИЗНЕННЫХ ПОТРЕБНОСТЕЙ ЧЕЛОВЕКА
61
Медицина и ветеринария; гигиена
K
Лекарства и медикаменты для терапевтических, стоматологических или гигиенических целей
38
Лекарственные препараты, содержащие пептиды
A УДОВЛЕТВОРЕНИЕ ЖИЗНЕННЫХ ПОТРЕБНОСТЕЙ ЧЕЛОВЕКА
61
Медицина и ветеринария; гигиена
K
Лекарства и медикаменты для терапевтических, стоматологических или гигиенических целей
38
Лекарственные препараты, содержащие пептиды
16
пептиды, содержащие более 20 аминокислот; гастрины; соматостатины; меланотропины; их производные
43
энзимы; проэнзимы; их производные
A УДОВЛЕТВОРЕНИЕ ЖИЗНЕННЫХ ПОТРЕБНОСТЕЙ ЧЕЛОВЕКА
61
Медицина и ветеринария; гигиена
K
Лекарства и медикаменты для терапевтических, стоматологических или гигиенических целей
48
Лекарственные препараты, содержащие генетический материал, который включен в клетки живого организма для лечения генетических заболеваний; для генной терапии
A УДОВЛЕТВОРЕНИЕ ЖИЗНЕННЫХ ПОТРЕБНОСТЕЙ ЧЕЛОВЕКА
61
Медицина и ветеринария; гигиена
P
Специфическая терапевтическая активность химических соединений или лекарственных препаратов
1
Лекарственные средства для лечения расстройства пищеварительного тракта или пищеварительной системы
16
для лечения печени или расстройств желчного пузыря, например противогепатитные средства, желчегонные средства, средства, способствующие растворению конкрементов
A УДОВЛЕТВОРЕНИЕ ЖИЗНЕННЫХ ПОТРЕБНОСТЕЙ ЧЕЛОВЕКА
61
Медицина и ветеринария; гигиена
P
Специфическая терапевтическая активность химических соединений или лекарственных препаратов
7
Лекарственные средства для лечения нарушений состояния крови или внеклеточной жидкости
04
кровоостанавливающие средства; прокоагулянты; гемостатические агенты; антифибринолитические агенты
Заявители:
学校法人自治医科大学 JICHI MEDICAL UNIVERSITY [JP/JP]; 栃木県下野市薬師寺3311-1 3311-1 Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi 3290498, JP
Изобретатели:
大森 司 OHMORI Tsukasa; JP
長尾 恭光 NAGAO Yasumitsu; JP
水上 浩明 MIZUKAMI Hiroaki; JP
坂田 飛鳥 SAKATA Asuka; JP
小澤 敬也 OZAWA Keiya; JP
村松 慎一 MURAMATSU Shin-ichi; JP
富永 眞一 TOMINAGA Shinichi; JP
花園 豊 HANAZONO Yutaka; JP
西村 智 NISHIMURA Satoshi; JP
坂田 洋一 SAKATA Yoichi; JP
鴨下 信彦 KAMOSHITA Nobuhiko; JP
Агент:
小林 浩 KOBAYASHI Hiroshi; JP
鈴木 康仁 SUZUKI Yasuhito; JP
Дата приоритета:
2017-00419813.01.2017JP
Название (EN) AAV VECTOR FOR DISRUPTING CLOTTING-RELATED FACTOR GENE ON LIVER GENOME
(FR) VECTEUR AAV POUR LA DISRUPTION DU GÈNE DU FACTEUR LIÉ À LA COAGULATION SUR LE GÉNOME DU FOIE
(JA) 肝臓ゲノム上の凝固関連因子遺伝子を破壊するためのAAVベクター
Реферат:
(EN) In order to provide a novel gene therapy means against hemophilia, the present invention provides a recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector for treating disorders related to blood clotting. This virus vector includes a virus genome including: a liver-specific promoter sequence; and a polynucleotide sequence that codes for a genome editing means operably linked to said promoter sequence. The genome editing means is: (a) a means that includes CRISPR/Cas9 formed from the Cas9 protein and guide RNA (gRNA), and a repair gene; or (b) a means that includes CRISPR/Cas9 formed from the Cas9 protein and gRNA. The gRNA includes: a nucleotide region that is complementary to part of a region related to the expression of a disorder-related protein on a patient's genome; and a region that interacts with the Cas9 protein.
(FR) Afin de fournir un nouveau moyen de thérapie génique contre l'hémophilie, la présente invention concerne un vecteur d'adénovirus associé recombinant (rAAV) pour le traitement de troubles liés à la coagulation du sang. Ce vecteur viral comprend un génome de virus comportant: une séquence de promoteur spécifique du foie; et une séquence polynucléotidique qui code pour un moyen d'édition de génome lié de manière fonctionnelle à ladite séquence de promoteur. Le moyen d'édition de génome est: (a) un moyen qui comprend CRISPR/Cas9 formé à partir de la protéine Cas9 et de l'ARN guide (ARNg), et un gène de réparation; ou (b) un moyen qui comprend CRISPR/Cas9 formé à partir de la protéine Cas9 et d'ARNg. L'ARNg comporte: une région nucléotidique qui est complémentaire à une partie d'une région liée à l'expression d'une protéine associée à un trouble sur le génome d'un patient; et une région qui interagit avec la protéine Cas9.
(JA) 血友病に対する新規な遺伝子治療手段を提供するために、本発明は、血液凝固関連疾患の治療のための組換えアデノ随伴ウイルスベクター(rAAV)を提供する。該ウイルスベクターは、肝臓特異的プロモーター配列および該プロモーター配列と作動可能に連結されたゲノム編集手段をコードするポリヌクレオチド配列を含むウイルスゲノムを含み、該ゲノム編集手段が、(a)Cas9タンパク質とガイドRNA(gRNA)とから構成されるCRISPR/Cas9および修復用遺伝子を含む手段、または(b) Cas9タンパク質とgRNAとから構成されるCRISPR/Cas9を含む手段であり、該gRNAが、患者のゲノム上にある疾患関連タンパク質の発現と関係する領域の一部に対して相補的なヌクレオチド領域、およびCas9タンパク質と相互作用する領域を含む。
Указанные государства: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Африканская региональная организация промышленной собственности (АРОПС) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Евразийское патентное ведомство (ЕАПВ) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Европейское патентное ведомство (ЕПВ) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Африканская организация интеллектуальной собственности (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Язык публикации: Японский (JA)
Язык подачи: Японский (JA)