Некоторое содержание этого приложения в настоящий момент недоступно.
Если эта ситуация сохраняется, свяжитесь с нами по адресуОтзывы и контакты
1. (WO2015089419) DELIVERY, USE AND THERAPEUTIC APPLICATIONS OF THE CRISPR-CAS SYSTEMS AND COMPOSITIONS FOR TARGETING DISORDERS AND DISEASES USING PARTICLE DELIVERY COMPONENTS
Новейшие библиограф. данные, касающиеся досье в Международном бюро   

№ публикации: WO/2015/089419 № международной заявки: PCT/US2014/070057
Дата публикации: 18.06.2015 Дата международной подачи: 12.12.2014
МПК:
A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/10 (2006.01) ,C12N 9/22 (2006.01) ,C12N 15/63 (2006.01)
A УДОВЛЕТВОРЕНИЕ ЖИЗНЕННЫХ ПОТРЕБНОСТЕЙ ЧЕЛОВЕКА
61
Медицина и ветеринария; гигиена
K
Лекарства и медикаменты для терапевтических, стоматологических или гигиенических целей
48
Лекарственные препараты, содержащие генетический материал, который включен в клетки живого организма для лечения генетических заболеваний; для генной терапии
C ХИМИЯ; МЕТАЛЛУРГИЯ
12
Биохимия; пиво; алкогольные напитки; вино; уксус; микробиология; энзимология; получение мутаций или генная инженерия
N
Микроорганизмы или ферменты; их композиции ; размножение, консервирование или сохранение микроорганизмов; мутации или генная инженерия; питательные среды
15
Получение мутаций или генная инженерия; ДНК или РНК, связанные с генной инженерией, векторы, например плазмиды или их выделение, получение или очистка; использование их хозяев
09
метод рекомбинантных ДНК
10
способы выделения, получения или очистки ДНК или РНК
C ХИМИЯ; МЕТАЛЛУРГИЯ
12
Биохимия; пиво; алкогольные напитки; вино; уксус; микробиология; энзимология; получение мутаций или генная инженерия
N
Микроорганизмы или ферменты; их композиции ; размножение, консервирование или сохранение микроорганизмов; мутации или генная инженерия; питательные среды
9
Ферменты, например лигазы (6.); проферменты; композиции их ; способы получения, активирования, ингибирования, разделения или очистки ферментов
14
гидролазы (3.)
16
действующие на сложноэфирные связи (3.1)
22
рибонуклеазы
C ХИМИЯ; МЕТАЛЛУРГИЯ
12
Биохимия; пиво; алкогольные напитки; вино; уксус; микробиология; энзимология; получение мутаций или генная инженерия
N
Микроорганизмы или ферменты; их композиции ; размножение, консервирование или сохранение микроорганизмов; мутации или генная инженерия; питательные среды
15
Получение мутаций или генная инженерия; ДНК или РНК, связанные с генной инженерией, векторы, например плазмиды или их выделение, получение или очистка; использование их хозяев
09
метод рекомбинантных ДНК
63
введение чужеродного генетического материала с использованием векторов; векторы; использование их хозяев; регулирование экспрессии
Заявители:
THE BROAD INSTITUTE INC. [US/US]; 415 Main Street Cambridge, MA 02142, US
MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY [US/US]; 77 Massachusetts Ave. Cambridge, MA 02142, US
Изобретатели:
DAHLMAN, James; US
PLATT, Randall, J.; US
ANDERSON, Daniel, G.; US
LANGER, Robert; US
ZHANG, Feng; US
Агент:
KOWALSKI, Thomas, J.; US
Дата приоритета:
61/915,11812.12.2013US
61/915,14812.12.2013US
61/915,21512.12.2013US
62/010,44110.06.2014US
62/054,49024.09.2014US
Название (EN) DELIVERY, USE AND THERAPEUTIC APPLICATIONS OF THE CRISPR-CAS SYSTEMS AND COMPOSITIONS FOR TARGETING DISORDERS AND DISEASES USING PARTICLE DELIVERY COMPONENTS
(FR) DÉLIVRANCE, UTILISATION ET APPLICATIONS THÉRAPEUTIQUES DES SYSTÈMES CRISPR-CAS ET COMPOSITIONS PERMETTANT DE CIBLER DES TROUBLES ET MALADIES AU MOYEN DE CONSTITUANTS DE DÉLIVRANCE SOUS FORME DE PARTICULES
Реферат:
(EN) The invention provides for delivery, engineering and optimization of systems, methods, and compositions for manipulation of sequences and/or activities of target sequences. Provided are delivery particle formulations and/or systems comprising one or more components of a CRISPR-Cas system, which are means for targeting sites for delivery. The delivery particle formulations of the invention are preferably nanoparticle delivery formulations and/or systems. Also provided are vectors and vector systems some of which encode one or more components of a CRISPR complex, as well as methods for the design and use of such vectors. Also provided are methods of directing CRISPR complex formation in eukaryotic cells to ensure enhanced specificity for target recognition and avoidance of toxicity and to edit or modify a target site in a genomic locus of interest to alter or improve the status of a disease or a condition.
(FR) L'invention concerne la délivrance, l'ingénierie et l'optimisation de systèmes, de procédés et de compositions servant à la manipulation de séquences et/ou d'activités de séquences cibles. L'invention concerne des formulations et/ou systèmes de particules de délivrance comprenant un ou plusieurs constituants d'un système CRISPR-Cas, qui sont des moyens permettant de cibler des sites de délivrance. Les formulations de particules de délivrance de l'invention sont de préférence des formulations et/ou systèmes de délivrance sous forme de nanoparticules. L'invention concerne par ailleurs des vecteurs et des systèmes de vecteurs, certains d'entre eux codant pour un ou plusieurs constituants d'un complexe CRISPR, ainsi que des procédés de conception et d'utilisation de ces vecteurs. L'invention concerne en outre des procédés pour conduire la formation du complexe CRISPR dans des cellules eucaryotes afin de garantir une spécificité accrue pour la reconnaissance de cible et l'évitement de toxicité, et d'éditer ou de modifier un site cible d'un locus génomique d'intérêt afin de modifier ou d'améliorer l'état d'une maladie ou d'une pathologie.
front page image
Указанные государства: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Африканская региональная организация промышленной собственности (АРОПС) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Евразийская патентная организация (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Европейское патентное ведомство (ЕПВ) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Африканская организация интеллектуальной собственности (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Язык публикации: Английский (EN)
Язык подачи: Английский (EN)