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1. (WO2016115543) NOVEL MICRO-DYSTROPHINS AND RELATED METHODS OF USE
Новейшие библиограф. данные, касающиеся досье в Международном бюро   

TranslationПеревести: оригинал-->русский
№ публикации:    WO/2016/115543    № международной заявки:    PCT/US2016/013733
Дата публикации: 21.07.2016 Дата международной подачи: 15.01.2016
МПК:
C12N 15/12 (2006.01), C07K 14/47 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01)
Заявители: UNIVERSITY OF WASHINGTON [US/US]; 4545 Roosevelt Way NE, Suite 400 Seattle, WA 98105 (US)
Изобретатели: CHAMBERLAIN, Jeffrey S.; (US).
RAMOS, Julian; (US).
HAUSCHKA, Stephen D.; (US)
Агент: OH, Zhi-Xiang (Alex); (US)
Дата приоритета:
62/104,537 16.01.2015 US
Название (EN) NOVEL MICRO-DYSTROPHINS AND RELATED METHODS OF USE
(FR) NOUVELLES MICRO-DYSTROPHINES ET MÉTHODES D'UTILISATION ASSOCIÉES
Реферат: front page image
(EN)Nucleotide sequences including a micro-dystrophin gene are provided. The micro-dystrophin genes may be operatively linked to a regulatory cassette. Methods of treating a subject having, or at risk of developing, muscular dystrophy, sarcopenia, heart disease, or cachexia are also provided. The methods may include administering a pharmaceutical composition including the micro-dystrophin gene and a delivery vehicle to a subject. Further, the methods may include administering the pharmaceutical composition a subject having Duchenne muscular dystrophy or Becker muscular dystrophy.
(FR)L'invention concerne des séquences nucléotidiques comprenant un gène de micro-dystrophine. Les gènes de micro-dystrophine peuvent être liés de manière fonctionnelle à une cassette de régulation. L'invention concerne également des méthodes de traitement d'un sujet souffrant de dystrophie musculaire, de sarcopénie, d'une maladie cardiaque ou de cachexie, ou présentant un risque de développer ces maladies. Les méthodes peuvent comprendre l'administration d'une composition pharmaceutique comprenant le gène de micro-dystrophine et un véhicule d'administration à un sujet. En outre, les méthodes peuvent comprendre l'administration de la composition pharmaceutique à un sujet souffrant d'une dystrophie musculaire de Duchenne ou d'une dystrophie musculaire de Becker.
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African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Язык публикации: English (EN)
Язык подачи: English (EN)