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1. (WO2019044974) SMALL GUIDE ANTISENSE NUCLEIC ACID AND USE THEREOF
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№ de pub.: WO/2019/044974 № do pedido internacional: PCT/JP2018/032122
Data de publicação: 07.03.2019 Data de depósito internacional: 30.08.2018
CIP:
C12N 15/113 (2010.01) ,A61K 31/7088 (2006.01) ,A61P 35/00 (2006.01) ,A61P 43/00 (2006.01)
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
15
Mutação ou engenharia genética; DNA ou RNA concernentes à engenharia genética, vetores, p. ex., plasmídeos ou seu isolamento, preparação ou purificação; Uso de seus hospedeiros
09
Tecnologia do DNA recombinante
11
Fragmentos de DNA ou RNA; Suas formas modificadas
113
Ácidos nucleicos não codificadores modulando a expressão gênica, p. ex., oligonucleotídeos antissenso
A NECESSIDADES HUMANAS
61
CIÊNCIA MÉDICA OU VETERINÁRIA; HIGIENE
K
PREPARAÇÕES PARA FINALIDADES MÉDICAS, ODONTOLÓGICAS OU HIGIÊNICAS
31
Preparações medicinais contendo ingredientes ativos orgânicos
70
Carboidratos; Açúcares; Derivados dos mesmos
7088
Compostos tendo três ou mais nucleosídios ou nucleotídios
A NECESSIDADES HUMANAS
61
CIÊNCIA MÉDICA OU VETERINÁRIA; HIGIENE
P
ATIVIDADE TERAPÊUTICA ESPECÍFICA DE COMPOSTOS QUÍMICOS OU PREPARAÇÕES MEDICINAIS
35
Agentes antineoplásticos
A NECESSIDADES HUMANAS
61
CIÊNCIA MÉDICA OU VETERINÁRIA; HIGIENE
P
ATIVIDADE TERAPÊUTICA ESPECÍFICA DE COMPOSTOS QUÍMICOS OU PREPARAÇÕES MEDICINAIS
43
Fármacos para fins específicos, não previstos nos grupos A61P1/-A61P41/108
Requerentes:
株式会社Veritas In Silico VERITAS IN SILICO INC. [JP/JP]; 東京都品川区西五反田一丁目11番1号 1-11-1, Nishigotanda, Shinagawa-ku, Tokyo 1410031, JP
Inventores:
上村 孝 KAMIMURA, Takashi; JP
梨本 正之 NASHIMOTO, Masayuki; JP
中村 慎吾 NAKAMURA, Shingo; JP
金 玲 JIN, Ling; JP
Mandatário:
伊藤 克博 ITO, Katsuhiro; JP
渡邉 伸一 WATANABE, Shinichi; JP
Dados da prioridade:
2017-16664131.08.2017JP
Título (EN) SMALL GUIDE ANTISENSE NUCLEIC ACID AND USE THEREOF
(FR) PETIT ACIDE NUCLÉIQUE ANTISENS GUIDE ET UTILISATION CORRESPONDANTE
(JA) スモールガイドアンチセンス核酸とその使用
Resumo:
(EN) The present invention relates to providing a nucleic acid medicine for managing a disease or disorder related to unwanted gene expression. More specifically, the inventors of the present invention developed a technique for efficiently regulating gene expression in a cell using a relatively short oligonucleotide, by establishing a method for designing a nucleic acid medicine, comprising performing structural analysis based on sequence information of a target RNA sequence as an object for gene expression regulation, calculating the probability of existence of each structure from the obtained results of the structural analysis and the energy of each structure, and calculating the existence probability in unified fashion of an endogenous stem-loop substructure, and thereby specifying a more favorable endogenous stem-loop substructure. This technique can theoretically be applied to regulation of any gene expression, and is therefore useful for treatment or prevention of various diseases and disorders.
(FR) La présente invention concerne la fourniture d'un médicament à base d'acide nucléique pour la gestion d'une maladie ou d'un trouble lié à une expression génique indésirable. Plus spécifiquement, les inventeurs de la présente invention ont développé une technique permettant de réguler efficacement l'expression d'un gène dans une cellule à l'aide d'un oligonucléotide relativement court, en établissant une méthode de conception de médicaments à base d'acide nucléique, comprenant les étapes consistant à réaliser une analyse structurelle sur la base des informations de séquence d'une séquence d'ARN cible constituant un objectif pour la régulation de l'expression génique, calculer la probabilité de l'existence de chaque structure à partir des résultats obtenus à partir de l'analyse structurelle et de l'énergie de chaque structure, et calculer la probabilité d'existence d'une manière unifiée d'une sous-structure de type tige-boucle endogène, et ainsi spécifier une sous-structure de type tige-boucle endogène plus favorable. Cette technique peut théoriquement être appliquée à la régulation de l'expression de n'importe quel gène, et est donc utilisable pour le traitement ou la prévention de maladies et troubles variés.
(JA) 本発明は、望ましくない遺伝子の発現に関連する疾患または障害を処置するための核酸医薬を提供することに関する。より具体的には、本発明者らは、遺伝子発現調節の対象となる標的RNA配列について、その配列情報を元に構造解析を行ない、得られた構造解析結果とそれぞれのエネルギー量から、それぞれの存在確率を算出し、内在性のステムループ部分構造の存在確率を統一的に算出することでより好ましい内在性ステムループ部分構造を特定し、核酸医薬を設計する方法を確立することで、比較的短いオリゴヌクレオチドを用いて、効率よく細胞内における遺伝子発現を調節する手法を開発した。本手法は、原理的にあらゆる遺伝子発現の調節に応用可能であることから、多様な疾患および障害の治療または予防に有用である。
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Organização Regional Africana da Propriedade Intelectual (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
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Língua de publicação: japonês (JA)
Língua de depósito: japonês (JA)