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1. (WO2019043234) RETINAL PROMOTER AND USES THEREOF
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№ de pub.: WO/2019/043234 № do pedido internacional: PCT/EP2018/073643
Data de publicação: 07.03.2019 Data de depósito internacional: 03.09.2018
CIP:
C12N 15/85 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 5/079 (2010.01)
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
15
Mutação ou engenharia genética; DNA ou RNA concernentes à engenharia genética, vetores, p. ex., plasmídeos ou seu isolamento, preparação ou purificação; Uso de seus hospedeiros
09
Tecnologia do DNA recombinante
63
Introdução de material genético exógeno usando vetores; Vetores; Utilização de hospedeiros para os mesmos; Regulação da expressão
79
Vetores ou sistemas de expressão especialmente adaptados a hospedeiros eucariotos
85
para células animais
A NECESSIDADES HUMANAS
61
CIÊNCIA MÉDICA OU VETERINÁRIA; HIGIENE
K
PREPARAÇÕES PARA FINALIDADES MÉDICAS, ODONTOLÓGICAS OU HIGIÊNICAS
48
Preparações medicinais contendo material genético o qual é inserido nas células dos corpos vivos para tratar doenças genéticas; Geneterapia
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
5
Células não diferenciadas de seres humanos, animais ou plantas, p. ex., linhagem de células; Tecidos; Sua cultura ou manutenção; Seus meios de cultura
07
Células ou tecidos animais
071
Células ou tecidos de vertebrados, p. ex., células ou tecidos humanos
079
Células neurais
Requerentes:
THE PROVOST, FELLOWS AND SCHOLARS OF THE COLLEGE OF THE HOLY AND UNDIVIDED TRINITY OF QUEEN ELIZABETH, NEAR DUBLIN [IE/IE]; College Green Dublin, Dublin 2, IE
Inventores:
CHADDERTON, Naomi; IE
FARRAR, Gwenyth Jane; IE
HANLON, Killian; IE
KENNA, Paul, F; IE
PALFI, Arpad; IE
MILLINGTON WARD, Sophia; IE
Mandatário:
MAIN, Malcolm Charles; GB
Dados da prioridade:
1714066.601.09.2017GB
Título (EN) RETINAL PROMOTER AND USES THEREOF
(FR) PROMOTEUR RÉTINIEN ET SES UTILISATIONS
Resumo:
(EN) Disclosed is a promoter for driving expression in the retina. The promoter sequence comprises at least NEFH promoter conserved region A and optionally one or more of NEFH conserved regions D, F, D1, K, B, C and E. Also disclosed are uses of the promoter for directing expression to retinal ganglion cells and uses for the treatment of ocular diseases.
(FR) L'invention concerne un promoteur pour actionner une expression dans la rétine. La séquence de promoteur comprend au moins une région A à promoteur de NEFH conservé et facultativement une ou plusieurs des régions D, F, D1, K, B et E à promoteur de NEFH conservé. L'invention concerne également des utilisations du promoteur pour diriger l'expression vers des cellules ganglionnaires de la rétine et des utilisations pour le traitement de maladies oculaires.
Estados designados: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organização Regional Africana da Propriedade Intelectual (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Instituto Eurasiático de Patentes (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Instituto Europeu de Patentes (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organização Africana da Propriedade Intelectual (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Língua de publicação: inglês (EN)
Língua de depósito: inglês (EN)