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1. (WO2019041296) BASE EDITING SYSTEM AND METHOD
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№ de pub.: WO/2019/041296 № do pedido internacional: PCT/CN2017/100131
Data de publicação: 07.03.2019 Data de depósito internacional: 01.09.2017
CIP:
C12N 15/79 (2006.01)
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
15
Mutação ou engenharia genética; DNA ou RNA concernentes à engenharia genética, vetores, p. ex., plasmídeos ou seu isolamento, preparação ou purificação; Uso de seus hospedeiros
09
Tecnologia do DNA recombinante
63
Introdução de material genético exógeno usando vetores; Vetores; Utilização de hospedeiros para os mesmos; Regulação da expressão
79
Vetores ou sistemas de expressão especialmente adaptados a hospedeiros eucariotos
Requerentes:
上海科技大学 SHANGHAITECH UNIVERSITY [CN/CN]; 中国上海市 浦东新区海科路100号11号楼411A Room 411A, Building 11, No.100 Haike road, Pudong New Area Shanghai 201210, CN
Inventores:
陈佳 CHEN, Jia; CN
黄行许 HUANG, Xingxu; CN
杨力 YANG, Li; CN
杨贝 YANG, Bei; CN
李潇飒 LI, Xiaosa; CN
王滢 WANG, Ying; CN
刘亚京 LIU, Yajing; CN
Mandatário:
上海申汇专利代理有限公司 SHANGHAI SHENHUI PATENT AGENT CO., LTD.; 中国上海市 徐汇区漕宝路80号405室 Room 405, No.80 Caobao Road, Xuhui Shanghai 200235, CN
Dados da prioridade:
Título (EN) BASE EDITING SYSTEM AND METHOD
(FR) SYSTÈME ET PROCÉDÉ D'ÉDITION DE BASES
(ZH) 一种碱基编辑系统及方法
Resumo:
(EN) A base editing system and method constructed based on a CRISPR/Cpf1 system are provided. The base editing system utilizes Cpf1 to recognize features of a 5'-TTTN-3' (PAM) sequence, and carries out base editing in regions rich in adenine and thymine in genomic DNA. The base editing system comprises at least one of a Cpf1-BE0 expression vector, a Cpf1-BE expression vector, a Cpf1-BE-YE expression vector, a Cpf1-BE-UGI expression vector, an RNA product expressed by the Cpf1-BE0 expression vector, an RNA product expressed by the Cpf1-BE expression vector, an RNA product expressed by the Cpf1-BE-YE expression vector, an RNA product expressed by the Cpf1-BE-UGI expression vector, a protein product expressed by the Cpf1-BE0 expression vector, a protein product expressed by the Cpf1-BE expression vector, a protein product expressed by the Cpf1-BE-YE expression vector, and a protein product expressed by the Cpf1-BE-UGI expression vector. A method for carrying out base editing in the genome of a eukaryote is also provided.
(FR) L'invention concerne un système et un procédé d'édition de bases construits sur la base d'un système CRISPR/Cpf1. Le système d'édition de bases utilise Cpf1 pour reconnaître des caractéristiques d'une séquence 5'-TTTN-3' (PAM), et réalise une édition de bases dans les régions riches en adénine et en thymine dans l'ADN génomique. Le système d'édition de bases comprend un vecteur d'expression Cpf1-BE0 et/ou un vecteur d'expression Cpf1-BE et/ou un vecteur d'expression Cpf1-BE-YE et/ou un vecteur d'expression Cpf1-BE-UGI et/ou un produit d'ARN exprimé par le vecteur d'expression Cpf1-BE0 et/ou un produit d'ARN exprimé par le vecteur d'expression Cpf1-BE et/ou un produit d'ARN exprimé par le vecteur d'expression Cpf1-BE-YE et/ou un produit d'ARN exprimé par le vecteur d'expression Cpf1-BE-UGI et/ou un produit protéique exprimé par le vecteur d'expression Cpf1-BE0 et/ou un produit protéique exprimé par le vecteur d'expression Cpf1-BE et/ou un produit protéique exprimé par le vecteur d'expression Cpf1-BE-YE et/ou un produit protéique exprimé par le vecteur d'expression Cpf1-BE-UGI. L'invention concerne également un procédé d'édition de bases dans le génome d'un eucaryote.
(ZH) 提供了一种基于CRISPR/Cpf1系统构造的碱基编辑系统及方法,该碱基编辑系统利用Cpf1识别5'-TTTN-3'(PAM)序列的特点,在基因组DNA中腺嘌呤、胸腺嘧啶富集区域中实现碱基编辑。所述碱基编辑系统包括Cpf1-BE0表达载体、Cpf1-BE表达载体、Cpf1-BE-YE表达载体、Cpf1-BE-UGI表达载体、Cpf1-BE0表达载体表达出的RNA产物、Cpf1-BE表达载体表达出的RNA产物、Cpf1-BE-YE表达载体表达出的RNA产物、Cpf1-BE-UGI表达载体表达出的RNA产物、Cpf1-BE0表达载体表达出的蛋白产物、Cpf1-BE表达载体表达出的蛋白产物、Cpf1-BE-YE表达载体表达出的蛋白产物、Cpf1-BE-UGI表达载体表达出的蛋白产物中的至少一种。还提供了一种可以在真核生物的基因组中实施碱基编辑的方法。
Estados designados: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organização Regional Africana da Propriedade Intelectual (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Instituto Eurasiático de Patentes (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Instituto Europeu de Patentes (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organização Africana da Propriedade Intelectual (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Língua de publicação: chinês (ZH)
Língua de depósito: chinês (ZH)