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1. (WO2019006043) TROPISM-MODIFIED RECOMBINANT VIRAL VECTORS AND USES THEREOF FOR THE TARGETED INTRODUCTION OF GENETIC MATERIAL INTO HUMAN CELLS
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№ de pub.: WO/2019/006043 № do pedido internacional: PCT/US2018/039874
Data de publicação: 03.01.2019 Data de depósito internacional: 27.06.2018
CIP:
C07K 14/015 (2006.01) ,C12N 15/35 (2006.01) ,C12N 15/864 (2006.01) ,A61K 35/76 (2015.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 5/10 (2006.01) ,C07K 16/18 (2006.01) ,C07K 16/28 (2006.01)
C QUÍMICA; METALURGIA
07
QUÍMICA ORGÂNICA
K
PEPTÍDEOS
14
Peptídeos tendo mais de 20 aminoácidos; Gastrinas; Somatoestatinas; Melanotropinas; Derivados dos mesmos
005
de vírus
01
Vírus de DNA
015
Parvoviridae, p. ex., vírus da panleucopenia felina, parvovírus humano
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
15
Mutação ou engenharia genética; DNA ou RNA concernentes à engenharia genética, vetores, p. ex., plasmídeos ou seu isolamento, preparação ou purificação; Uso de seus hospedeiros
09
Tecnologia do DNA recombinante
11
Fragmentos de DNA ou RNA; Suas formas modificadas
31
Genes que codificam proteínas microbianas, p. ex., enterotoxinas
33
Genes que codificam proteínas virais
34
Proteínas de DNA viral
35
Parvoviridae, p. ex., virus da leucemia felina, parvovirus humano
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
15
Mutação ou engenharia genética; DNA ou RNA concernentes à engenharia genética, vetores, p. ex., plasmídeos ou seu isolamento, preparação ou purificação; Uso de seus hospedeiros
09
Tecnologia do DNA recombinante
63
Introdução de material genético exógeno usando vetores; Vetores; Utilização de hospedeiros para os mesmos; Regulação da expressão
79
Vetores ou sistemas de expressão especialmente adaptados a hospedeiros eucariotos
85
para células animais
86
Vetores virais
864
Vetores do parvovirus
A NECESSIDADES HUMANAS
61
CIÊNCIA MÉDICA OU VETERINÁRIA; HIGIENE
K
PREPARAÇÕES PARA FINALIDADES MÉDICAS, ODONTOLÓGICAS OU HIGIÊNICAS
35
Preparações medicinais contendo materiais de constituição indeterminada ou seus produtos de reação
66
Materiais derivados de micro-organismos
76
Vírus
A NECESSIDADES HUMANAS
61
CIÊNCIA MÉDICA OU VETERINÁRIA; HIGIENE
K
PREPARAÇÕES PARA FINALIDADES MÉDICAS, ODONTOLÓGICAS OU HIGIÊNICAS
48
Preparações medicinais contendo material genético o qual é inserido nas células dos corpos vivos para tratar doenças genéticas; Geneterapia
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
5
Células não diferenciadas de seres humanos, animais ou plantas, p. ex., linhagem de células; Tecidos; Sua cultura ou manutenção; Seus meios de cultura
10
Células modificadas pela introdução de material genético exógeno, p. ex., células transformadas por vírus
C QUÍMICA; METALURGIA
07
QUÍMICA ORGÂNICA
K
PEPTÍDEOS
16
Imunoglobulinas, p. ex., anticorpos mono- ou policlonais
18
contra material de animais ou seres humanos
C QUÍMICA; METALURGIA
07
QUÍMICA ORGÂNICA
K
PEPTÍDEOS
16
Imunoglobulinas, p. ex., anticorpos mono- ou policlonais
18
contra material de animais ou seres humanos
28
contra receptores, antígenos de superfície de célula ou determinantes de superfície de célula
Requerentes:
REGENERON PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 777 Old Saw Mill River Road Tarrytown, New York 10591, US
Inventores:
KYRATSOUS, Christos; US
MURPHY, Andrew J.; US
WANG, Cheng; US
SABIN, Leah; US
Mandatário:
WU, Rita; US
Dados da prioridade:
62/525,70427.06.2017US
Título (EN) TROPISM-MODIFIED RECOMBINANT VIRAL VECTORS AND USES THEREOF FOR THE TARGETED INTRODUCTION OF GENETIC MATERIAL INTO HUMAN CELLS
(FR) VECTEURS VIRAUX RECOMBINÉS À TROPISME MODIFIÉ ET UTILISATIONS ASSOCIÉES POUR L'INTRODUCTION CIBLÉE DE MATÉRIEL GÉNÉTIQUE DANS DES CELLULES HUMAINES
Resumo:
(EN) Provided herein are compositions and methods for retargeting recombinant viral capsid proteins/capsids/vectors, e.g., in vivo, with a multispecific binding molecule, such as a bispecific antibody, that specifically binds a heterologous epitope displayed by the capsid protein and a protein expressed on the cell of interest for the targeted delivery of a nucleotide of interest.
(FR) L'invention concerne des compositions et des procédés de reciblage de protéines de capside/capsides/vecteurs viraux recombinés, par exemple, in vivo, avec une molécule de liaison multispécifique, telle qu'un anticorps bispécifique, qui se lie spécifiquement à un épitope hétérologue présenté par la protéine de capside et à une protéine exprimée sur la cellule d'intérêt pour l'administration ciblée d'un nucléotide d'intérêt.
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Estados designados: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organização Regional Africana da Propriedade Intelectual (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Instituto Eurasiático de Patentes (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Instituto Europeu de Patentes (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organização Africana da Propriedade Intelectual (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Língua de publicação: inglês (EN)
Língua de depósito: inglês (EN)