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1. (WO2019005851) A UNIVERSAL PLATFORM TO ENHANCE CRISPR-BASED GENE EDITING FOR IN VIVO THERAPIES
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№ de pub.: WO/2019/005851 № do pedido internacional: PCT/US2018/039577
Data de publicação: 03.01.2019 Data de depósito internacional: 26.06.2018
CIP:
A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/00 (2006.01) ,C12N 15/87 (2006.01) ,C07H 21/04 (2006.01)
A NECESSIDADES HUMANAS
61
CIÊNCIA MÉDICA OU VETERINÁRIA; HIGIENE
K
PREPARAÇÕES PARA FINALIDADES MÉDICAS, ODONTOLÓGICAS OU HIGIÊNICAS
48
Preparações medicinais contendo material genético o qual é inserido nas células dos corpos vivos para tratar doenças genéticas; Geneterapia
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
15
Mutação ou engenharia genética; DNA ou RNA concernentes à engenharia genética, vetores, p. ex., plasmídeos ou seu isolamento, preparação ou purificação; Uso de seus hospedeiros
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
15
Mutação ou engenharia genética; DNA ou RNA concernentes à engenharia genética, vetores, p. ex., plasmídeos ou seu isolamento, preparação ou purificação; Uso de seus hospedeiros
09
Tecnologia do DNA recombinante
87
Introdução de material genético exógeno usando processos não-incluídos em outro local, p. ex., cotransformação
C QUÍMICA; METALURGIA
07
QUÍMICA ORGÂNICA
H
AÇÚCARES; SEUS DERIVADOS; NUCLEOSÍDEOS; NUCLEOTÍDEOS; ÁCIDOS NUCLEICOS
21
Compostos contendo duas ou mais unidades mononucleotídicas tendo grupos fosfato ou polifosfato separados, ligados por radicais sacarídeos de grupos nucleosídeos, p. ex., ácidos nucleicos
04
com desoxiribosila como radical sacarídeo
Requerentes:
KIANI, Samira; US
EBRAHIMKHANI, Mohammad, Reza; US
CHAPMAN, Jennifer; US
ARIZONA BOARD OF REGENTS ON BEHALF OF ARIZONA STATE UNIVERSITY [US/US]; 1475 North Scottsdate Road, Suite 200 Scottsdate, AZ 85257, US
Inventores:
KIANI, Samira; US
EBRAHIMKHANI, Mohammad, Reza; US
CHAPMAN, Jennifer; US
Mandatário:
LEWIS, Jessica L.; US
Dados da prioridade:
62/524,98826.06.2017US
62/552,33030.08.2017US
Título (EN) A UNIVERSAL PLATFORM TO ENHANCE CRISPR-BASED GENE EDITING FOR IN VIVO THERAPIES
(FR) PLATEFORME UNIVERSELLE PERMETTANT D'AMÉLIORER L'ÉDITION DE GÈNES À BASE DE CRISPR POUR DES THÉRAPIES IN VIVO
Resumo:
(EN) Aspects of the disclosure relate to methods and synthetic regulatory systems for more efficient nuclease-mediated homology-directed repair (HDR). In particular, provided herein are methods for more efficient in vivo and in vitro HDR-based gene editing where the methods comprise introducing into a cell a synthetic regulatory system comprising Cas nuclease, guide RNAs (gRNAs) having various lengths and configured to target distinct nucleotide sequences for simultaneous transcriptional repression (or activation) and genome editing via double stranded break and use of a donor nucleic acid molecule as a template for repair.
(FR) Des aspects de l'invention concernent des procédés et des systèmes de régulation de synthèses pour une réparation dirigée par une homologie (HDR) plus efficace, médiée par une nucléase. En particulier, on propose ici des procédés d'édition génétique à base de HDR, in vivo et in vitro, plus efficaces, les procédés comprenant l'introduction dans une cellule d'un système de régulation synthétique comprenant la nucléase Cas, des ARN guides (gARN) ayant diverses longueurs et étant conçus pour cibler des séquences cibles distinctes de nucléotides pour une répression (ou pour une activation) simultanée de transcription et pour une édition de génome par rupture des deux brins et par usage d'une molécule d'acide nucléique donneur en tant que matrice de réparation.
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Estados designados: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
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Instituto Eurasiático de Patentes (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Instituto Europeu de Patentes (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organização Africana da Propriedade Intelectual (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Língua de publicação: inglês (EN)
Língua de depósito: inglês (EN)