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1. (WO2018226887) ENHANCING AGENTS FOR IMPROVED CELL TRANSFECTION AND/OR rAAV VECTOR PRODUCTION
Dados bibliográficos mais recentes no arquivo da Secretaria InternacionalSubmeter observação

№ de pub.: WO/2018/226887 № do pedido internacional: PCT/US2018/036344
Data de publicação: 13.12.2018 Data de depósito internacional: 06.06.2018
CIP:
C12N 15/09 (2006.01) ,C12N 15/63 (2006.01) ,C12N 15/86 (2006.01) ,A61K 47/60 (2017.01)
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
15
Mutação ou engenharia genética; DNA ou RNA concernentes à engenharia genética, vetores, p. ex., plasmídeos ou seu isolamento, preparação ou purificação; Uso de seus hospedeiros
09
Tecnologia do DNA recombinante
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
15
Mutação ou engenharia genética; DNA ou RNA concernentes à engenharia genética, vetores, p. ex., plasmídeos ou seu isolamento, preparação ou purificação; Uso de seus hospedeiros
09
Tecnologia do DNA recombinante
63
Introdução de material genético exógeno usando vetores; Vetores; Utilização de hospedeiros para os mesmos; Regulação da expressão
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
15
Mutação ou engenharia genética; DNA ou RNA concernentes à engenharia genética, vetores, p. ex., plasmídeos ou seu isolamento, preparação ou purificação; Uso de seus hospedeiros
09
Tecnologia do DNA recombinante
63
Introdução de material genético exógeno usando vetores; Vetores; Utilização de hospedeiros para os mesmos; Regulação da expressão
79
Vetores ou sistemas de expressão especialmente adaptados a hospedeiros eucariotos
85
para células animais
86
Vetores virais
[IPC code unknown for A61K 47/60]
Requerentes:
SPARK THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 3737 Market Street, Suite 1300 Philadelphia, Pennsylvania 19104, US
Inventores:
QU, Guang; US
LU, Lin; US
JOSUE-ALMQVIST, Jesusa; US
WRIGHT, John Fraser; US
Mandatário:
BEDGOOD, Robert M.; US
Dados da prioridade:
62/516,43207.06.2017US
62/531,62612.07.2017US
Título (EN) ENHANCING AGENTS FOR IMPROVED CELL TRANSFECTION AND/OR rAAV VECTOR PRODUCTION
(FR) AGENTS D’ACTIVATION DESTINÉS À LA TRANSFECTION DE CELLULES ET/OU LA PRODUCTION DE VECTEUR RAAV AMÉLIORÉES
Resumo:
(EN) Provided are compositions and methods of transducing/transfecting cells with a molecule, such as a nucleic acid (e.g., plasmid), at high efficiency. High efficiency transduced/transfected cells can, when transduced with a nucleic acid that encodes a protein or comprises a sequence that is transcribed into a transcript of interest, produce high amounts of protein and/or transcript. High efficiency transduced/transfected cells can, when transduced with plasmids comprising (i) nucleic acids encoding AAV packaging proteins and/or nucleic acids encoding helper proteins; and (ii) a transgene that encodes a protein or is transcribed into a transcript of interest; produce high amounts of recombinant rAAV vector.
(FR) La présente invention concerne des compositions et des procédés de transduction/transfection de cellules avec une molécule, telle qu’un acide nucléique (par exemple, un plasmide), à un rendement élevé. Les cellules transduites/transfectées à rendement élevé peuvent, lorsqu’elles sont transduites avec un acide nucléique qui code pour une protéine ou qui comprend une séquence qui est transcrite dans un produit de transcription d’intérêt, produire des quantités élevées de protéine et/ou de produit de transcription. Les cellules transduites/transfectées à rendement élevé peuvent, lorsqu’elles sont transduites avec des plasmides comprenant (i) des acides nucléiques codant pour les protéines d’encapsulation AAV et/ou des acides nucléiques codant pour des protéines auxiliaires ; et (ii) un transgène qui code pour une protéine ou est transcrit dans un produit de transcription d’intérêt ; produire des quantités élevées de vecteur rAAV recombinant.
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Estados designados: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organização Regional Africana da Propriedade Intelectual (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Instituto Eurasiático de Patentes (EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Instituto Europeu de Patentes (IEP) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organização Africana da Propriedade Intelectual (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Língua de publicação: Inglês (EN)
Língua de depósito: Inglês (EN)