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1. (WO2018003739) NUCLEIC ACID COMPOSITE INCLUDING FUNCTIONAL LIGAND
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№ de pub.: WO/2018/003739 № do pedido internacional: PCT/JP2017/023387
Data de publicação: 04.01.2018 Data de depósito internacional: 26.06.2017
CIP:
C12N 15/09 (2006.01) ,A61K 31/713 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 35/00 (2006.01) ,C07H 21/04 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01)
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
15
Mutação ou engenharia genética; DNA ou RNA concernentes à engenharia genética, vetores, p. ex., plasmídeos ou seu isolamento, preparação ou purificação; Uso de seus hospedeiros
09
Tecnologia do DNA recombinante
A NECESSIDADES HUMANAS
61
CIÊNCIA MÉDICA OU VETERINÁRIA; HIGIENE
K
PREPARAÇÕES PARA FINALIDADES MÉDICAS, ODONTOLÓGICAS OU HIGIÊNICAS
31
Preparações medicinais contendo ingredientes ativos orgânicos
70
Carboidratos; Açúcares; Derivados dos mesmos
7088
Compostos tendo três ou mais nucleosídios ou nucleotídios
713
Ácidos nucleicos ou oligonucleotídios de dupla espiralação
A NECESSIDADES HUMANAS
61
CIÊNCIA MÉDICA OU VETERINÁRIA; HIGIENE
K
PREPARAÇÕES PARA FINALIDADES MÉDICAS, ODONTOLÓGICAS OU HIGIÊNICAS
48
Preparações medicinais contendo material genético o qual é inserido nas células dos corpos vivos para tratar doenças genéticas; Geneterapia
A NECESSIDADES HUMANAS
61
CIÊNCIA MÉDICA OU VETERINÁRIA; HIGIENE
P
ATIVIDADE TERAPÊUTICA ESPECÍFICA DE COMPOSTOS QUÍMICOS OU PREPARAÇÕES MEDICINAIS
35
Agentes antineoplásticos
C QUÍMICA; METALURGIA
07
QUÍMICA ORGÂNICA
H
AÇÚCARES; SEUS DERIVADOS; NUCLEOSÍDEOS; NUCLEOTÍDEOS; ÁCIDOS NUCLEICOS
21
Compostos contendo duas ou mais unidades mononucleotídicas tendo grupos fosfato ou polifosfato separados, ligados por radicais sacarídeos de grupos nucleosídeos, p. ex., ácidos nucleicos
04
com desoxiribosila como radical sacarídeo
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
15
Mutação ou engenharia genética; DNA ou RNA concernentes à engenharia genética, vetores, p. ex., plasmídeos ou seu isolamento, preparação ou purificação; Uso de seus hospedeiros
09
Tecnologia do DNA recombinante
11
Fragmentos de DNA ou RNA; Suas formas modificadas
113
Ácidos nucleicos não codificadores modulando a expressão gênica, p. ex., oligonucleotídeos antissenso
Requerentes:
レナセラピューティクス株式会社 RENA THERAPEUTICS INC. [JP/JP]; 東京都千代田区大手町一丁目9番2号 9-2, Otemachi 1-chome, Chiyoda-Ku, Tokyo 1000004, JP
Inventores:
矢野 純一 YANO Junichi; JP
谷川原 万顕 TANIGAWARA Kazuaki; JP
秋澤 拓也 AKISAWA Takuya; JP
Mandatário:
江崎 光史 ESAKI Koushi; JP
鍛冶澤 實 KAJISAWA Makoto; JP
上西 克礼 KAMINISHI Yoshinori; JP
虎山 一郎 TORAYAMA Ichiro; JP
Dados da prioridade:
2016-13079830.06.2016JP
Título (EN) NUCLEIC ACID COMPOSITE INCLUDING FUNCTIONAL LIGAND
(FR) COMPOSITE D'ACIDE NUCLÉIQUE COMPRENANT UN LIGAND FONCTIONNEL
(JA) 機能的リガンドを含む核酸複合体
Resumo:
(EN) To provide a nucleic acid composite, preferably a double-stranded nucleic acid composite, having an excellent target gene expression-suppressing effect. The above problem is overcome by using a nucleic acid composite, preferably a double-stranded nucleic acid composite, including an active moiety which is complementary to a transcript (for example, a transcript of a target gene) and includes a DNA-based antisense nucleic acid, and a carrier moiety including a nucleic acid complementary to said nucleic acid, at least one ligand being bonded to a specific region of the nucleic acid in the carrier moiety.
(FR) L'invention vise à fournir un composite d'acide nucléique, de préférence un composite d'acide nucléique double brin, présentant un excellent effet de suppression de l'expression d'un gène cible. Le problème ci-dessus est résolu grâce à l'utilisation d'un composite d'acide nucléique, de préférence d'un composite d'acide nucléique double brin, comprenant une fraction active qui est complémentaire d'un produit de transcription (par exemple, un produit de transcription d'un gène cible) et comprend un acide nucléique antisens à base d'ADN, et une fraction support comprenant un acide nucléique complémentaire dudit acide nucléique, au moins un ligand étant lié à une région spécifique de l'acide nucléique dans la fraction support.
(JA) 優れた標的遺伝子発現抑制効果を有する核酸複合体、好ましくは二本鎖核酸複合体を提供すること。 転写産物(例えば標的遺伝子の転写産物)に相補的でありかつDNAをベースとするアンチセンス核酸を含む活性部分と、該核酸に相補的である核酸を含むキャリアー部分とを含み、さらに、少なくとも1つのリガンドが、上記キャリアー部分の核酸の特定の領域に結合されている核酸複合体、好ましくは二本鎖核酸複合体を用いることにより、上記課題は解決される。
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Organização Regional Africana da Propriedade Intelectual (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Instituto Eurasiático de Patentes (EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Instituto Europeu de Patentes (IEP) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organização Africana da Propriedade Intelectual (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Língua de publicação: Japonês (JA)
Língua de depósito: Japonês (JA)