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1. (WO2017072590) MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
Dados bibliográficos mais recentes no arquivo da Secretaria Internacional

№ de pub.: WO/2017/072590 № do pedido internacional: PCT/IB2016/001679
Data de publicação: 04.05.2017 Data de depósito internacional: 28.10.2016
CIP:
A61K 38/46 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C07K 14/47 (2006.01) ,C12N 9/22 (2006.01) ,C12N 9/96 (2006.01) ,C12N 15/85 (2006.01) ,C12N 15/90 (2006.01) ,C12N 15/10 (2006.01) ,C12N 5/074 (2010.01) ,C12N 5/077 (2010.01) ,C12N 5/0775 (2010.01)
A NECESSIDADES HUMANAS
61
CIÊNCIA MÉDICA OU VETERINÁRIA; HIGIENE
K
PREPARAÇÕES PARA FINALIDADES MÉDICAS, ODONTOLÓGICAS OU HIGIÊNICAS
38
Preparações medicinais contendo peptídeos
16
Peptídeos tendo mais de 20 aminoácidos; Gastrinas; Somatostatinas; Melanotropinas; Seus derivados
43
Enzimas; Pró-enzimas; Seus derivados
46
Hidrolases (3)
A NECESSIDADES HUMANAS
61
CIÊNCIA MÉDICA OU VETERINÁRIA; HIGIENE
K
PREPARAÇÕES PARA FINALIDADES MÉDICAS, ODONTOLÓGICAS OU HIGIÊNICAS
48
Preparações medicinais contendo material genético o qual é inserido nas células dos corpos vivos para tratar doenças genéticas; Geneterapia
C QUÍMICA; METALURGIA
07
QUÍMICA ORGÂNICA
K
PEPTÍDEOS
14
Peptídeos tendo mais de 20 aminoácidos; Gastrinas; Somatoestatinas; Melanotropinas; Derivados dos mesmos
435
de animais; de seres humanos
46
de vertebrados
47
de mamíferos
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
9
Enzimas, p. ex., ligases (6.); Pro-enzimas; Suas composições; Processos para preparar, ativar, inibir, separar, ou purificar enzimas
14
Hidrolases (3.)
16
agindo sobre ligações de éster (3.1)
22
Ribonucleases
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
9
Enzimas, p. ex., ligases (6.); Pro-enzimas; Suas composições; Processos para preparar, ativar, inibir, separar, ou purificar enzimas
96
Estabilização de enzima por formação de duto ou uma composição; Formação de conjugados enzimáticos
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
15
Mutação ou engenharia genética; DNA ou RNA concernentes à engenharia genética, vetores, p. ex., plasmídeos ou seu isolamento, preparação ou purificação; Uso de seus hospedeiros
09
Tecnologia do DNA recombinante
63
Introdução de material genético exógeno usando vetores; Vetores; Utilização de hospedeiros para os mesmos; Regulação da expressão
79
Vetores ou sistemas de expressão especialmente adaptados a hospedeiros eucariotos
85
para células animais
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
15
Mutação ou engenharia genética; DNA ou RNA concernentes à engenharia genética, vetores, p. ex., plasmídeos ou seu isolamento, preparação ou purificação; Uso de seus hospedeiros
09
Tecnologia do DNA recombinante
87
Introdução de material genético exógeno usando processos não-incluídos em outro local, p. ex., cotransformação
90
Introdução estável de DNA exógeno no cromossoma
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
15
Mutação ou engenharia genética; DNA ou RNA concernentes à engenharia genética, vetores, p. ex., plasmídeos ou seu isolamento, preparação ou purificação; Uso de seus hospedeiros
09
Tecnologia do DNA recombinante
10
Processos para o isolamento, preparação ou purificação do DNA ou RNA
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
5
Células não diferenciadas de seres humanos, animais ou plantas, p. ex., linhagem de células; Tecidos; Sua cultura ou manutenção; Seus meios de cultura
07
Células ou tecidos animais
071
Células ou tecidos de vertebrados, p. ex., células ou tecidos humanos
074
Células tronco adultas
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
5
Células não diferenciadas de seres humanos, animais ou plantas, p. ex., linhagem de células; Tecidos; Sua cultura ou manutenção; Seus meios de cultura
07
Células ou tecidos animais
071
Células ou tecidos de vertebrados, p. ex., células ou tecidos humanos
077
Células mesenquimais, p. ex., células ósseas, células cartilaginosas, células do estroma de medula óssea, adipócitos ou miócitos
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
5
Células não diferenciadas de seres humanos, animais ou plantas, p. ex., linhagem de células; Tecidos; Sua cultura ou manutenção; Seus meios de cultura
07
Células ou tecidos animais
071
Células ou tecidos de vertebrados, p. ex., células ou tecidos humanos
077
Células mesenquimais, p. ex., células ósseas, células cartilaginosas, células do estroma de medula óssea, adipócitos ou miócitos
0775
Células tronco mesenquimais; Células tronco derivadas de tecido adiposo
Requerentes:
CRISPR THERAPEUTICS AG [CH/CH]; Baarerstrasse 14 6300 Zug, CH
Inventores:
KABADI, Ami, Meda; US
COWAN, Chad, Albert; US
LUNDBERG, Ante, Sven; US
Dados da prioridade:
62/247,48428.10.2015US
62/324,06418.04.2016US
Título (EN) MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
(FR) MATÉRIAUX ET MÉTHODES POUR TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE
Resumo:
(EN) The present application provides materials and methods for treating a patient with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) both ex vivo and in vivo. In addition, the present application provides materials and methods for editing a dystrophin gene in a cell by genome editing.
(FR) La présente invention concerne des matériaux et des méthodes pour traiter un patient atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ex vivo et in vivo. L'invention concerne également des matériaux et des méthodes pour éditer un gène de dystrophine dans une cellule par édition du génome.
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Estados designados: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organização Regional Africana da Propriedade Intelectual (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Instituto Eurasiático de Patentes (EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Instituto Europeu de Patentes (IEP) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organização Africana da Propriedade Intelectual (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Língua de publicação: Inglês (EN)
Língua de depósito: Inglês (EN)
Também publicado como:
AU2016344609CA3000931EP3368063CN108513546