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1. (WO2017001554) UTRs INCREASING THE TRANSLATION EFFICIENCY OF RNA MOLECULES
Dados bibliográficos mais recentes no arquivo da Secretaria Internacional

№ de pub.: WO/2017/001554 № do pedido internacional: PCT/EP2016/065297
Data de publicação: 05.01.2017 Data de depósito internacional: 30.06.2016
CIP:
C12N 15/67 (2006.01)
C QUÍMICA; METALURGIA
12
BIOQUÍMICA; CERVEJA; ÁLCOOL; VINHO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÃO
N
MICRO-ORGANISMOS OU ENZIMAS; SUAS COMPOSIÇÔES; PROPAGAÇÃO, CONSERVAÇÃO, OU MANUTENÇÃO DE MICRO-ORGANISMOS; ENGENHARIA GENÉTICA OU DE MUTAÇÕES; MEIOS DE CULTURA
15
Mutação ou engenharia genética; DNA ou RNA concernentes à engenharia genética, vetores, p. ex., plasmídeos ou seu isolamento, preparação ou purificação; Uso de seus hospedeiros
09
Tecnologia do DNA recombinante
63
Introdução de material genético exógeno usando vetores; Vetores; Utilização de hospedeiros para os mesmos; Regulação da expressão
67
Métodos gerais para favorecer a expressão
Requerentes:
ETHRIS GMBH [DE/DE]; Semmelweisstrasse 3 82152 Planegg, DE
Inventores:
RUDOLPH, Carsten; DE
ANEJA, Manish Kumar; DE
FERIZI, Mehrije; DE
GEIGER, Johannes; DE
Mandatário:
VOSSIUS & PARTNER; Patentanwälte Rechtsanwälte mbB Siebertstraße 3 81675 München, DE
Dados da prioridade:
15174683.130.06.2015EP
Título (EN) UTRs INCREASING THE TRANSLATION EFFICIENCY OF RNA MOLECULES
(FR) RÉGIONS NON TRADUITES (UTR) AUGMENTANT L'EFFICACITÉ DE TRADUCTION DES MOLÉCULES D'ARN
Resumo:
(EN) Described is an RNA molecule comprising (a) a coding region coding for a polypeptide; and (b) upstream of said coding region one or more UTR(s) comprising the sequence as shown in SEQ ID NO:1 or a sequence which shows 1 to 4 substitutions in comparison to SEQ ID NO:1 and which results in an RNA molecule having the same or a higher translation efficiency as an RNA molecule comprising an UTR comprising SEQ ID NO:1; and/or (c) downstream of said coding region one or more UTR(s) comprising the sequence as shown in SEQ ID NO:2 or a sequence which shows 1 to 7 substitutions in comparison to SEQ ID NO:2 and which results in an RNA molecule having the same or a higher translation efficiency as an RNA molecule comprising an UTR comprising SEQ ID NO:2; wherein said polypeptide encoded by said coding region is not a cytochrome b-245 alpha polypeptide (CYBA). Moreover, described is a nucleic acid molecule encoding the RNA molecule according to the present invention. Further, described is a vector comprising the nucleic acid molecule according to the present invention and to a host cell comprising the vector according to the present invention. Further, described is a pharmaceutical composition comprising the RNA molecule according to the present invention and optionally a pharmaceutically acceptable carrier. Moreover, described is a kit comprising the RNA molecule according to the present invention. Finally, described is the use of one or more UTR(s) as defined in (b) and/or one or more UTR(s) as defined in (c) for increasing the efficiency of translating a coding region of an RNA molecule into a polypeptide or a protein encoded by said coding region.
(FR) La présente invention concerne une molécule d'ARN comprenant (a) une région codante codant pour un polypeptide ; et (b), en amont de ladite région codante, une ou plusieurs UTR comprenant la séquence telle que représentée dans SEQ ID NO : 1 ou une séquence qui présente 1 à 4 substitutions par rapport à SEQ ID NO : 1 et qui donne une molécule d'ARN possédant une efficacité de traduction identique ou supérieure sous la forme d'une molécule d'ARN comprenant une UTR comprenant SEQ ID NO : 1 et/ou (c), en aval de ladite région codante, une ou plusieurs UTR comprenant la séquence telle que représentée dans SEQ ID NO : 2 ou une séquence qui présente 1 à 7 substitutions par rapport à SEQ ID NO : 2 et qui donne une molécule d'ARN possédant une efficacité de traduction identique ou supérieure sous la forme d'une molécule d'ARN comprenant une UTR comprenant SEQ ID NO : 2 ; ledit polypeptide codé par ladite région codante n'étant pas un polypeptide cytochrome b-245 alpha (CYBA). De plus, l'invention concerne une molécule d'acide nucléique codant pour la molécule d'ARN selon la présente invention. L'invention concerne en outre un vecteur comprenant la molécule d'acide nucléique selon la présente invention et une cellule hôte comprenant le vecteur selon la présente invention. L'invention concerne en outre une composition pharmaceutique comprenant la molécule d'ARN selon la présente invention et, facultativement, un véhicule pharmaceutiquement acceptable. De plus, l'invention concerne un kit comprenant la molécule d'ARN selon la présente invention. Enfin, l'invention concerne l'utilisation d'une ou de plusieurs UTR telle que définies en (b) et/ou d'une ou de plusieurs UTR telles que définies en (c) pour augmenter l'efficacité de la traduction d'une région codante d'une molécule d'ARN dans un polypeptide ou une protéine codée par ladite région codante.
Estados designados: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organização Regional Africana da Propriedade Intelectual (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Instituto Eurasiático de Patentes (EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Instituto Europeu de Patentes (IEP) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organização Africana da Propriedade Intelectual (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Língua de publicação: Inglês (EN)
Língua de depósito: Inglês (EN)
Também publicado como:
EP3112469AU2016287436CA2990881IN201717045893KR1020180035789EP3317415
DK3112469ES2667644CN107849574JP2018519830BR112017028205US20190194669