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1. (WO2019046755) METHODS FOR TREATING MUSCULAR DYSTROPHY
국제사무국에 기록된 최신 서지정보    정보 제출

공개번호: WO/2019/046755 국제출원번호: PCT/US2018/049151
공개일: 07.03.2019 국제출원일: 31.08.2018
IPC:
A61K 31/00 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01)
A SECTION A — 생활필수품 농업
61
위생학; 의학 또는 수의학
K
의약용, 치과용 또는 화장용 제제
31
유기 활성 성분을 함유 하는 의약품 제재
C SECTION C — 화학; 야금
12
생화학; 맥주; 주정; 포도주; 식초; 미생물학; 효소학; 돌연변이 또는 유전자공학
N
미생물 또는 효소; 그 조성물; 미생물의 보존, 유지, 증식; 돌연변이 또는 유전자공학; 배지
15
돌연변이 또는 유전공학; 유전자 공학과 관련된 DNA 또는 RNA, 벡터, 예. 플라스미드 또는 그것의 분리, 조제, 정제; 그것을 위한 숙주의 이용
09
.재조합 DNA 기술
11
유전자 조작된 형태의 DNA 혹은 RNA 단편
113
유전자의 발현을 조절하는 넌-코딩 핵산, 예. 안티센스 올리고뉴클레오티드
출원인:
SAREPTA THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 215 First Street Cambridge, Massachusetts 02142, US
발명자:
KAYE, Edward M.; US
대리인:
STEFFE, Eric K.; US
STERNE, Robert Greene; US
GOLDSTEIN, Jorge A.; US
CORNWELL, David K.S.; US
DURKIN, Tracy-Gene G.; US
ESMOND, Robert W.; US
CIMBALA, Michele A.; US
FEATHERSTONE, Donald J.; US
RAY, Michael B.; US
MILLONIG, Robert C.; US
LEE, Michael Q.; US
SOKOHL, Robert E.; US
LONGSWORTH, Gaby L.; US
COVERT, John M.; US
ELLISON, Eldora L.; US
SHEA JR., Timothy J.; US
BANOWIT, Donald R.; US
EISENBERG, Jason D.; US
HELVEY, Jeffrey T.; US
RYGIEL, Mark W.; US
JACKMAN, Peter A.; US
BODENSTEIN, Matthew; US
WRIGHT, Jon E.; US
YONAN, Daniel E.; US
HOLOUBEK, Michelle K.; US
SPECHT, Michael D.; US
HICKS, Ross; US
CALVO, Paul A.; US
ROSE-GILLENTINE, Marsha; US
COLLER III, Richard D.; US
BEZOS, Salvador M.; US
TUMINARO, Jonathan; US
VARUGHESE, Dennies; US
STERLING, Deborah A.; US
MUTSCHELKNAUS, Joseph; US
PICKARD, Byron L.; US
FRUEAUF, Jeremiah B.; US
NANNENGA-COMBS, Bonnie; US
KIM, Ji-Eun; US
DESAI, Nirav N.; US
VIRA, Chandrika; US
CAMARCE, Christian; US
CONKLIN, Kyle; US
POWERS III, R. Wilson; US
GAJEWSKI, Daniel; US
LAROCK, Adam; US
우선권 정보:
62/553,09431.08.2017US
62/565,82429.09.2017US
62/725,12930.08.2018US
발명의 명칭: (EN) METHODS FOR TREATING MUSCULAR DYSTROPHY
(FR) MÉTHODES PERMETTANT DE TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE
요약서:
(EN) The present disclosure provides, among other things, improved compositions and methods for treating muscular dystrophy. For example, the disclosure provides methods for treating Duchenne muscular dystrophy patients having a mutation in the DMD gene that is amenable to exon 53 skipping by administering an effective amount of golodirsen.
(FR) La présente invention concerne, entre autres, des compositions et méthodes améliorées permettant de traiter la dystrophie musculaire. À titre d'exemple, l'invention concerne des méthodes permettant de traiter des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ayant une mutation du gène DMD qui est susceptible de sauter l'exon 53 par administration d'une quantité efficace de golodirsen.
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아프리카지역 지식재산권기구(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
유라시아 특허청 (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
유럽 특허청(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
공개언어: 영어 (EN)
출원언어: 영어 (EN)