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1. (WO2019046540) METHODS AND COMPOSITIONS COMPRISING CRISPR-CPF1 AND PAIRED GUIDE CRISPR RNAS FOR PROGRAMMABLE GENOMIC DELETIONS
국제사무국에 기록된 최신 서지정보    정보 제출

공개번호: WO/2019/046540 국제출원번호: PCT/US2018/048767
공개일: 07.03.2019 국제출원일: 30.08.2018
IPC:
C12N 15/11 (2006.01) ,C12N 15/82 (2006.01) ,C12N 15/85 (2006.01)
C SECTION C — 화학; 야금
12
생화학; 맥주; 주정; 포도주; 식초; 미생물학; 효소학; 돌연변이 또는 유전자공학
N
미생물 또는 효소; 그 조성물; 미생물의 보존, 유지, 증식; 돌연변이 또는 유전자공학; 배지
15
돌연변이 또는 유전공학; 유전자 공학과 관련된 DNA 또는 RNA, 벡터, 예. 플라스미드 또는 그것의 분리, 조제, 정제; 그것을 위한 숙주의 이용
09
.재조합 DNA 기술
11
유전자 조작된 형태의 DNA 혹은 RNA 단편
C SECTION C — 화학; 야금
12
생화학; 맥주; 주정; 포도주; 식초; 미생물학; 효소학; 돌연변이 또는 유전자공학
N
미생물 또는 효소; 그 조성물; 미생물의 보존, 유지, 증식; 돌연변이 또는 유전자공학; 배지
15
돌연변이 또는 유전공학; 유전자 공학과 관련된 DNA 또는 RNA, 벡터, 예. 플라스미드 또는 그것의 분리, 조제, 정제; 그것을 위한 숙주의 이용
09
.재조합 DNA 기술
63
발현의 조절; 그것을 위한 숙주의 이용; 벡터; 벡터를 이용한 외래 유전물질의 도입
79
진핵세포 숙주에 특히 적합하게 개발된 벡터 또는 발현계
82
식물세포에 관련된 것
C SECTION C — 화학; 야금
12
생화학; 맥주; 주정; 포도주; 식초; 미생물학; 효소학; 돌연변이 또는 유전자공학
N
미생물 또는 효소; 그 조성물; 미생물의 보존, 유지, 증식; 돌연변이 또는 유전자공학; 배지
15
돌연변이 또는 유전공학; 유전자 공학과 관련된 DNA 또는 RNA, 벡터, 예. 플라스미드 또는 그것의 분리, 조제, 정제; 그것을 위한 숙주의 이용
09
.재조합 DNA 기술
63
발현의 조절; 그것을 위한 숙주의 이용; 벡터; 벡터를 이용한 외래 유전물질의 도입
79
진핵세포 숙주에 특히 적합하게 개발된 벡터 또는 발현계
85
동물세포에 관련된 것
출원인:
NEW YORK GENOME CENTER, INC. [US/US]; 101 Avenue Of The Americas New York, NY 10013, US
NEW YORK UNIVERSITY [US/US]; 70 Washington Square South New York, NY 10012, US
발명자:
SANJANA, Neville, Espi; US
대리인:
BAK, Mary E.; US
KODROFF, Cathy, A.; US
DUMINIAK, Robert, J.; US
BAK, Mary, E.; US
우선권 정보:
62/552,81631.08.2017US
발명의 명칭: (EN) METHODS AND COMPOSITIONS COMPRISING CRISPR-CPF1 AND PAIRED GUIDE CRISPR RNAS FOR PROGRAMMABLE GENOMIC DELETIONS
(FR) PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS COMPRENANT CRISPR-CPF1 ET DES ARN CRISPR DE GUIDAGE APPARIÉS DESTINÉS À DES DÉLÉTIONS GÉNOMIQUES PROGRAMMABLES
요약서:
(EN) Described are methods comprises transducing a mammalian cell with one or more virus vectors. Each vector comprises a nucleic acid sequence encoding a Cpfl (also known as Casl2a) protein and an optional selectable marker in operative association with an RNA pol II promoter which controls expression thereof; and a CRISPR RNA (crRNA) array comprising at least two spacers in operative association with an RNA pol III promoter. Each spacer encodes an RNA guide which hybridizes to a unique sequence located 3' from a T-rich protospacer-adjacent motif (PAM) in a genomic region of interest. The method further comprises culturing the transduced cells, thereby providing a plurality of cultured cell cultures, each cell culture comprising said deletion. Additionally, described are compositions used in methods as well as libraries generated by the methods. Such compositions comprise libraries of transduced cell cultures, viral vectors, nucleic acid sequences, CRISPR RNA spacers, and RNA guides, as described herein.
(FR) L'invention concerne des procédés comprenant la transduction d'une cellule de mammifère avec un ou plusieurs vecteurs de virus. Chaque vecteur comprend une séquence d'acide nucléique codant pour une protéine Cpfl (également connue sous le nom de Casl2a) et un marqueur sélectionnable éventuel en association fonctionnelle avec un promoteur pol II d'ARN, qui commande l'expression de cette dernière ; et un réseau d'ARN CRISPR (ARNcr) comprenant au moins deux espaceurs en association fonctionnelle avec un promoteur pol III d'ARN. Chaque espaceur code pour un guide d'ARN qui s'hybride à une séquence unique située à 3' à partir d'un motif adjacent au proto-espaceur (PAM) riche en T dans une région génomique d'intérêt. Le procédé comprend en outre la culture des cellules transduites, ce qui permet d'obtenir une pluralité de cultures de cellules cultivées, chaque culture de cellules comprenant ladite délétion. De plus, l'invention concerne des compositions utilisées dans des procédés ainsi que des bibliothèques générées par les procédés. De telles compositions comprennent des bibliothèques de cultures de cellules transduites, des vecteurs viraux, des séquences d'acides nucléiques, des espaceurs d'ARN CRISPR et des guides d'ARN, tels que décrits ici.
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유라시아 특허청 (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
유럽 특허청(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
공개언어: 영어 (EN)
출원언어: 영어 (EN)