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1. (WO2018131551) AAV VECTOR FOR DISRUPTING CLOTTING-RELATED FACTOR GENE ON LIVER GENOME
국제사무국에 기록된 최신 서지정보정보 제출

공개번호: WO/2018/131551 국제출원번호: PCT/JP2018/000150
공개일: 19.07.2018 국제출원일: 09.01.2018
국제예비심사 청구일: 13.11.2018
IPC:
C12N 15/09 (2006.01) ,A61K 35/761 (2015.01) ,A61K 38/00 (2006.01) ,A61K 38/43 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 1/16 (2006.01) ,A61P 7/04 (2006.01)
C SECTION C — 화학; 야금
12
생화학; 맥주; 주정; 포도주; 식초; 미생물학; 효소학; 돌연변이 또는 유전자공학
N
미생물 또는 효소; 그 조성물; 미생물의 보존, 유지, 증식; 돌연변이 또는 유전자공학; 배지
15
돌연변이 또는 유전공학; 유전자 공학과 관련된 DNA 또는 RNA, 벡터, 예. 플라스미드 또는 그것의 분리, 조제, 정제; 그것을 위한 숙주의 이용
09
.재조합 DNA 기술
[IPC code unknown for A61K 35/761]
A SECTION A — 생활필수품 농업
61
위생학; 의학 또는 수의학
K
의약용, 치과용 또는 화장용 제제
38
펩티드를 함유하는 의약품제제
A SECTION A — 생활필수품 농업
61
위생학; 의학 또는 수의학
K
의약용, 치과용 또는 화장용 제제
38
펩티드를 함유하는 의약품제제
16
20개 이상의 아미노산을 갖는 펩티드; 가스트린; 소마토스타틴; 멜라노트로핀; 그의 유도체
43
효소; 전효소; 그들의 유도체
A SECTION A — 생활필수품 농업
61
위생학; 의학 또는 수의학
K
의약용, 치과용 또는 화장용 제제
48
유전자 질병을 치료하기 위해 생체의 세포 내에 삽입하는 유전자 물질을 함유하는 의료용제제; 유전자 치료
A SECTION A — 생활필수품 농업
61
위생학; 의학 또는 수의학
P
화합물 또는 의약품 제제의 특정한 치료효과
1
소화관 또는 소화기계 질환용 의약
16
간장 또는 담낭 질환용 의약, 예. 간 보호제, 이담제, 결석용해제
A SECTION A — 생활필수품 농업
61
위생학; 의학 또는 수의학
P
화합물 또는 의약품 제제의 특정한 치료효과
7
혈액 또는 세포외액의 대사 질환용 의약
04
항출혈제; 응혈촉진제; 지혈제; 항섬유소 용해제
출원인:
学校法人自治医科大学 JICHI MEDICAL UNIVERSITY [JP/JP]; 栃木県下野市薬師寺3311-1 3311-1 Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi 3290498, JP
발명자:
大森 司 OHMORI Tsukasa; JP
長尾 恭光 NAGAO Yasumitsu; JP
水上 浩明 MIZUKAMI Hiroaki; JP
坂田 飛鳥 SAKATA Asuka; JP
小澤 敬也 OZAWA Keiya; JP
村松 慎一 MURAMATSU Shin-ichi; JP
富永 眞一 TOMINAGA Shinichi; JP
花園 豊 HANAZONO Yutaka; JP
西村 智 NISHIMURA Satoshi; JP
坂田 洋一 SAKATA Yoichi; JP
鴨下 信彦 KAMOSHITA Nobuhiko; JP
대리인:
小林 浩 KOBAYASHI Hiroshi; JP
鈴木 康仁 SUZUKI Yasuhito; JP
우선권 정보:
2017-00419813.01.2017JP
발명의 명칭: (EN) AAV VECTOR FOR DISRUPTING CLOTTING-RELATED FACTOR GENE ON LIVER GENOME
(FR) VECTEUR AAV POUR LA DISRUPTION DU GÈNE DU FACTEUR LIÉ À LA COAGULATION SUR LE GÉNOME DU FOIE
(JA) 肝臓ゲノム上の凝固関連因子遺伝子を破壊するためのAAVベクター
요약서:
(EN) In order to provide a novel gene therapy means against hemophilia, the present invention provides a recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector for treating disorders related to blood clotting. This virus vector includes a virus genome including: a liver-specific promoter sequence; and a polynucleotide sequence that codes for a genome editing means operably linked to said promoter sequence. The genome editing means is: (a) a means that includes CRISPR/Cas9 formed from the Cas9 protein and guide RNA (gRNA), and a repair gene; or (b) a means that includes CRISPR/Cas9 formed from the Cas9 protein and gRNA. The gRNA includes: a nucleotide region that is complementary to part of a region related to the expression of a disorder-related protein on a patient's genome; and a region that interacts with the Cas9 protein.
(FR) Afin de fournir un nouveau moyen de thérapie génique contre l'hémophilie, la présente invention concerne un vecteur d'adénovirus associé recombinant (rAAV) pour le traitement de troubles liés à la coagulation du sang. Ce vecteur viral comprend un génome de virus comportant: une séquence de promoteur spécifique du foie; et une séquence polynucléotidique qui code pour un moyen d'édition de génome lié de manière fonctionnelle à ladite séquence de promoteur. Le moyen d'édition de génome est: (a) un moyen qui comprend CRISPR/Cas9 formé à partir de la protéine Cas9 et de l'ARN guide (ARNg), et un gène de réparation; ou (b) un moyen qui comprend CRISPR/Cas9 formé à partir de la protéine Cas9 et d'ARNg. L'ARNg comporte: une région nucléotidique qui est complémentaire à une partie d'une région liée à l'expression d'une protéine associée à un trouble sur le génome d'un patient; et une région qui interagit avec la protéine Cas9.
(JA) 血友病に対する新規な遺伝子治療手段を提供するために、本発明は、血液凝固関連疾患の治療のための組換えアデノ随伴ウイルスベクター(rAAV)を提供する。該ウイルスベクターは、肝臓特異的プロモーター配列および該プロモーター配列と作動可能に連結されたゲノム編集手段をコードするポリヌクレオチド配列を含むウイルスゲノムを含み、該ゲノム編集手段が、(a)Cas9タンパク質とガイドRNA(gRNA)とから構成されるCRISPR/Cas9および修復用遺伝子を含む手段、または(b) Cas9タンパク質とgRNAとから構成されるCRISPR/Cas9を含む手段であり、該gRNAが、患者のゲノム上にある疾患関連タンパク質の発現と関係する領域の一部に対して相補的なヌクレオチド領域、およびCas9タンパク質と相互作用する領域を含む。
지정국: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
아프리카지역 지식재산권기구(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
유라시아 특허청(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
유럽 특허청(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
아프리카 지식재산권기구(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
공개언어: 일본어 (JA)
출원언어: 일본어 (JA)