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1. (WO2017072590) MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
국제사무국에 기록된 최신 서지정보

공개번호: WO/2017/072590 국제출원번호: PCT/IB2016/001679
공개일: 04.05.2017 국제출원일: 28.10.2016
IPC:
A61K 38/46 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C07K 14/47 (2006.01) ,C12N 9/22 (2006.01) ,C12N 9/96 (2006.01) ,C12N 15/85 (2006.01) ,C12N 15/90 (2006.01) ,C12N 15/10 (2006.01) ,C12N 5/074 (2010.01) ,C12N 5/077 (2010.01) ,C12N 5/0775 (2010.01)
A SECTION A — 생활필수품 농업
61
위생학; 의학 또는 수의학
K
의약용, 치과용 또는 화장용 제제
38
펩티드를 함유하는 의약품제제
16
20개 이상의 아미노산을 갖는 펩티드; 가스트린; 소마토스타틴; 멜라노트로핀; 그의 유도체
43
효소; 전효소; 그들의 유도체
46
가수분해효소(3)
A SECTION A — 생활필수품 농업
61
위생학; 의학 또는 수의학
K
의약용, 치과용 또는 화장용 제제
48
유전자 질병을 치료하기 위해 생체의 세포 내에 삽입하는 유전자 물질을 함유하는 의료용제제; 유전자 치료
C SECTION C — 화학; 야금
07
유기화학
K
펩티드 (Peptides)
14
20이상의 아미노산을 갖는 펩티드; 가스트린(Gastrins); 소마토스타틴(Somatostatins); 멜라노트로핀(Melanotropins); 그 유도체
435
.동물(animals)로부터 유도된 것 인체(humans)로부터 유도된 것
46
척추동물(vertebrates)로부터 유도된 것
47
포유동물(mammals)로부터 유도된 것
C SECTION C — 화학; 야금
12
생화학; 맥주; 주정; 포도주; 식초; 미생물학; 효소학; 돌연변이 또는 유전자공학
N
미생물 또는 효소; 그 조성물; 미생물의 보존, 유지, 증식; 돌연변이 또는 유전자공학; 배지
9
효소, 예· 리가아제(6.); 효소 선구체; 그 조성물; 효소의 조제, 활성화, 저해, 분리 또는 정제 방법
14
가수분해효소(3.)
16
에스테르 결합에 작용하는 것(3.1)
22
리보뉴클레아제
C SECTION C — 화학; 야금
12
생화학; 맥주; 주정; 포도주; 식초; 미생물학; 효소학; 돌연변이 또는 유전자공학
N
미생물 또는 효소; 그 조성물; 미생물의 보존, 유지, 증식; 돌연변이 또는 유전자공학; 배지
9
효소, 예· 리가아제(6.); 효소 선구체; 그 조성물; 효소의 조제, 활성화, 저해, 분리 또는 정제 방법
96
부가체 또는 조성물을 형성함에 의한 효소의 안정화 ; 효소결합체의 생성
C SECTION C — 화학; 야금
12
생화학; 맥주; 주정; 포도주; 식초; 미생물학; 효소학; 돌연변이 또는 유전자공학
N
미생물 또는 효소; 그 조성물; 미생물의 보존, 유지, 증식; 돌연변이 또는 유전자공학; 배지
15
돌연변이 또는 유전공학; 유전자 공학과 관련된 DNA 또는 RNA, 벡터, 예. 플라스미드 또는 그것의 분리, 조제, 정제; 그것을 위한 숙주의 이용
09
.재조합 DNA 기술
63
발현의 조절; 그것을 위한 숙주의 이용; 벡터; 벡터를 이용한 외래 유전물질의 도입
79
진핵세포 숙주에 특히 적합하게 개발된 벡터 또는 발현계
85
동물세포에 관련된 것
C SECTION C — 화학; 야금
12
생화학; 맥주; 주정; 포도주; 식초; 미생물학; 효소학; 돌연변이 또는 유전자공학
N
미생물 또는 효소; 그 조성물; 미생물의 보존, 유지, 증식; 돌연변이 또는 유전자공학; 배지
15
돌연변이 또는 유전공학; 유전자 공학과 관련된 DNA 또는 RNA, 벡터, 예. 플라스미드 또는 그것의 분리, 조제, 정제; 그것을 위한 숙주의 이용
09
.재조합 DNA 기술
87
재조합 DNA 회향; 알려진 것이 아닌 다른 방법으로 외래 유전자의 도입
90
염색체내에 외래 DNA의 안전도입
C SECTION C — 화학; 야금
12
생화학; 맥주; 주정; 포도주; 식초; 미생물학; 효소학; 돌연변이 또는 유전자공학
N
미생물 또는 효소; 그 조성물; 미생물의 보존, 유지, 증식; 돌연변이 또는 유전자공학; 배지
15
돌연변이 또는 유전공학; 유전자 공학과 관련된 DNA 또는 RNA, 벡터, 예. 플라스미드 또는 그것의 분리, 조제, 정제; 그것을 위한 숙주의 이용
09
.재조합 DNA 기술
10
DNA 또는 RNA의 분리, 조제, 정제방법
C SECTION C — 화학; 야금
12
생화학; 맥주; 주정; 포도주; 식초; 미생물학; 효소학; 돌연변이 또는 유전자공학
N
미생물 또는 효소; 그 조성물; 미생물의 보존, 유지, 증식; 돌연변이 또는 유전자공학; 배지
5
인체 , 동물 또는 식물의 미분화세포, 예. 세포주; 조직; 그것의 배양 또는 유지; 그것의 배지
07
동물 세포 및 조직
071
척추동물 세포 또는 조직, 예. 인체세포 또는 조직
074
성체 줄기 세포
C SECTION C — 화학; 야금
12
생화학; 맥주; 주정; 포도주; 식초; 미생물학; 효소학; 돌연변이 또는 유전자공학
N
미생물 또는 효소; 그 조성물; 미생물의 보존, 유지, 증식; 돌연변이 또는 유전자공학; 배지
5
인체 , 동물 또는 식물의 미분화세포, 예. 세포주; 조직; 그것의 배양 또는 유지; 그것의 배지
07
동물 세포 및 조직
071
척추동물 세포 또는 조직, 예. 인체세포 또는 조직
077
정자; 정원세포 ··· 중간엽세포, 예. 골세포, 연골세포, 골수 세포, 지방세포, 근육세포
C SECTION C — 화학; 야금
12
생화학; 맥주; 주정; 포도주; 식초; 미생물학; 효소학; 돌연변이 또는 유전자공학
N
미생물 또는 효소; 그 조성물; 미생물의 보존, 유지, 증식; 돌연변이 또는 유전자공학; 배지
5
인체 , 동물 또는 식물의 미분화세포, 예. 세포주; 조직; 그것의 배양 또는 유지; 그것의 배지
07
동물 세포 및 조직
071
척추동물 세포 또는 조직, 예. 인체세포 또는 조직
077
정자; 정원세포 ··· 중간엽세포, 예. 골세포, 연골세포, 골수 세포, 지방세포, 근육세포
0775
중간엽줄기세포; 지방조직 유도된 줄기세포
출원인:
CRISPR THERAPEUTICS AG [CH/CH]; Baarerstrasse 14 6300 Zug, CH
발명자:
KABADI, Ami, Meda; US
COWAN, Chad, Albert; US
LUNDBERG, Ante, Sven; US
우선권 정보:
62/247,48428.10.2015US
62/324,06418.04.2016US
발명의 명칭: (EN) MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
(FR) MATÉRIAUX ET MÉTHODES POUR TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE
요약서:
(EN) The present application provides materials and methods for treating a patient with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) both ex vivo and in vivo. In addition, the present application provides materials and methods for editing a dystrophin gene in a cell by genome editing.
(FR) La présente invention concerne des matériaux et des méthodes pour traiter un patient atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ex vivo et in vivo. L'invention concerne également des matériaux et des méthodes pour éditer un gène de dystrophine dans une cellule par édition du génome.
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아프리카지역 지식재산권기구(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
유라시아 특허청(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
유럽 특허청(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
아프리카 지식재산권기구(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
공개언어: 영어 (EN)
출원언어: 영어 (EN)
또한로 출판 됨:
AU2016344609CA3000931EP3368063CN108513546