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1. (WO2015089419) DELIVERY, USE AND THERAPEUTIC APPLICATIONS OF THE CRISPR-CAS SYSTEMS AND COMPOSITIONS FOR TARGETING DISORDERS AND DISEASES USING PARTICLE DELIVERY COMPONENTS
국제사무국에 기록된 최신 서지정보   

공개번호: WO/2015/089419 국제출원번호: PCT/US2014/070057
공개일: 18.06.2015 국제출원일: 12.12.2014
IPC:
A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/10 (2006.01) ,C12N 9/22 (2006.01) ,C12N 15/63 (2006.01)
A SECTION A — 생활필수품 농업
61
위생학; 의학 또는 수의학
K
의약용, 치과용 또는 화장용 제제
48
유전자 질병을 치료하기 위해 생체의 세포 내에 삽입하는 유전자 물질을 함유하는 의료용제제; 유전자 치료
C SECTION C — 화학; 야금
12
생화학; 맥주; 주정; 포도주; 식초; 미생물학; 효소학; 돌연변이 또는 유전자공학
N
미생물 또는 효소; 그 조성물; 미생물의 보존, 유지, 증식; 돌연변이 또는 유전자공학; 배지
15
돌연변이 또는 유전공학; 유전자 공학과 관련된 DNA 또는 RNA, 벡터, 예. 플라스미드 또는 그것의 분리, 조제, 정제; 그것을 위한 숙주의 이용
09
.재조합 DNA 기술
10
DNA 또는 RNA의 분리, 조제, 정제방법
C SECTION C — 화학; 야금
12
생화학; 맥주; 주정; 포도주; 식초; 미생물학; 효소학; 돌연변이 또는 유전자공학
N
미생물 또는 효소; 그 조성물; 미생물의 보존, 유지, 증식; 돌연변이 또는 유전자공학; 배지
9
효소, 예· 리가아제(6.); 효소 선구체; 그 조성물; 효소의 조제, 활성화, 저해, 분리 또는 정제 방법
14
가수분해효소(3.)
16
에스테르 결합에 작용하는 것(3.1)
22
리보뉴클레아제
C SECTION C — 화학; 야금
12
생화학; 맥주; 주정; 포도주; 식초; 미생물학; 효소학; 돌연변이 또는 유전자공학
N
미생물 또는 효소; 그 조성물; 미생물의 보존, 유지, 증식; 돌연변이 또는 유전자공학; 배지
15
돌연변이 또는 유전공학; 유전자 공학과 관련된 DNA 또는 RNA, 벡터, 예. 플라스미드 또는 그것의 분리, 조제, 정제; 그것을 위한 숙주의 이용
09
.재조합 DNA 기술
63
발현의 조절; 그것을 위한 숙주의 이용; 벡터; 벡터를 이용한 외래 유전물질의 도입
출원인:
THE BROAD INSTITUTE INC. [US/US]; 415 Main Street Cambridge, MA 02142, US
MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY [US/US]; 77 Massachusetts Ave. Cambridge, MA 02142, US
발명자:
DAHLMAN, James; US
PLATT, Randall, J.; US
ANDERSON, Daniel, G.; US
LANGER, Robert; US
ZHANG, Feng; US
대리인:
KOWALSKI, Thomas, J.; US
우선권 정보:
61/915,11812.12.2013US
61/915,14812.12.2013US
61/915,21512.12.2013US
62/010,44110.06.2014US
62/054,49024.09.2014US
발명의 명칭: (EN) DELIVERY, USE AND THERAPEUTIC APPLICATIONS OF THE CRISPR-CAS SYSTEMS AND COMPOSITIONS FOR TARGETING DISORDERS AND DISEASES USING PARTICLE DELIVERY COMPONENTS
(FR) DÉLIVRANCE, UTILISATION ET APPLICATIONS THÉRAPEUTIQUES DES SYSTÈMES CRISPR-CAS ET COMPOSITIONS PERMETTANT DE CIBLER DES TROUBLES ET MALADIES AU MOYEN DE CONSTITUANTS DE DÉLIVRANCE SOUS FORME DE PARTICULES
요약서:
(EN) The invention provides for delivery, engineering and optimization of systems, methods, and compositions for manipulation of sequences and/or activities of target sequences. Provided are delivery particle formulations and/or systems comprising one or more components of a CRISPR-Cas system, which are means for targeting sites for delivery. The delivery particle formulations of the invention are preferably nanoparticle delivery formulations and/or systems. Also provided are vectors and vector systems some of which encode one or more components of a CRISPR complex, as well as methods for the design and use of such vectors. Also provided are methods of directing CRISPR complex formation in eukaryotic cells to ensure enhanced specificity for target recognition and avoidance of toxicity and to edit or modify a target site in a genomic locus of interest to alter or improve the status of a disease or a condition.
(FR) L'invention concerne la délivrance, l'ingénierie et l'optimisation de systèmes, de procédés et de compositions servant à la manipulation de séquences et/ou d'activités de séquences cibles. L'invention concerne des formulations et/ou systèmes de particules de délivrance comprenant un ou plusieurs constituants d'un système CRISPR-Cas, qui sont des moyens permettant de cibler des sites de délivrance. Les formulations de particules de délivrance de l'invention sont de préférence des formulations et/ou systèmes de délivrance sous forme de nanoparticules. L'invention concerne par ailleurs des vecteurs et des systèmes de vecteurs, certains d'entre eux codant pour un ou plusieurs constituants d'un complexe CRISPR, ainsi que des procédés de conception et d'utilisation de ces vecteurs. L'invention concerne en outre des procédés pour conduire la formation du complexe CRISPR dans des cellules eucaryotes afin de garantir une spécificité accrue pour la reconnaissance de cible et l'évitement de toxicité, et d'éditer ou de modifier un site cible d'un locus génomique d'intérêt afin de modifier ou d'améliorer l'état d'une maladie ou d'une pathologie.
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유럽 특허청(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
공개언어: 영어 (EN)
출원언어: 영어 (EN)