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1. WO2022071582 - 脂質ナノ粒子

公開番号 WO/2022/071582
公開日 07.04.2022
国際出願番号 PCT/JP2021/036449
国際出願日 01.10.2021
IPC
A61K 47/18 2006.1
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
47使用する不活性成分,例.担体または不活性添加剤,に特徴のある医薬品製剤;活性成分と化学結合した標的剤または修飾剤
06有機物質,例.天然または合成の炭化水素,ポリオレフィン,鉱油,ペトロラタムまたはオゾケライト
16窒素を含有するもの
18アミン;アミド;尿素;第四級アンモニウム化合物;アミノ酸;5個までのアミノ酸を有するオリゴペプチド
A01K 67/027 2006.1
A生活必需品
01農業;林業;畜産;狩猟;捕獲;漁業
K畜産;鳥,魚,昆虫の飼育;漁業;他に分類されない動物の飼育または繁殖;新規な動物
67他に分類されない動物の飼育または繁殖;新規な動物
027新規な脊椎動物
A61K 9/14 2006.1
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
9特別な物理的形態によって特徴づけられた医薬品の製剤
14粒状剤,例.散剤
A61K 31/7105 2006.1
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31有機活性成分を含有する医薬品製剤
70炭水化物;糖;その誘導体
70883個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
7105天然のリボ核酸,すなわちアデニン,グアニン,シトシンまたはウラシルに結合したリボースのみを含み,3’-5’ホスホジエステル結合を持つもの
A61K 31/713 2006.1
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31有機活性成分を含有する医薬品製剤
70炭水化物;糖;その誘導体
70883個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
7132本鎖の核酸またはオリゴヌクレオチド
A61K 47/22 2006.1
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
47使用する不活性成分,例.担体または不活性添加剤,に特徴のある医薬品製剤;活性成分と化学結合した標的剤または修飾剤
06有機物質,例.天然または合成の炭化水素,ポリオレフィン,鉱油,ペトロラタムまたはオゾケライト
22複素環式化合物,例.アスコルビン酸,トコフェロールまたはピロリドン
CPC
A01K 67/027
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
67Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New breeds of animals
027New breeds of vertebrates
A61K 31/7105
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7088Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
7105Natural ribonucleic acids, i.e. containing only riboses attached to adenine, guanine, cytosine or uracil and having 3'-5' phosphodiester links
A61K 31/713
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7088Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
713Double-stranded nucleic acids or oligonucleotides
A61K 47/18
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
06Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
16containing nitrogen, ; e.g. nitro-, nitroso-, azo-compounds, nitriles, cyanates
18Amines; Amides; Ureas; Quaternary ammonium compounds; Amino acids; Oligopeptides having up to five amino acids
A61K 47/22
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
06Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
22Heterocyclic compounds, e.g. ascorbic acid, tocopherol or pyrrolidones
A61K 47/28
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
06Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
28Steroids, e.g. cholesterol, bile acids or glycyrrhetinic acid
出願人
  • 国立大学法人北海道大学 NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION HOKKAIDO UNIVERSITY [JP]/[JP]
  • 日東電工株式会社 NITTO DENKO CORPORATION [JP]/[JP]
発明者
  • 佐藤 悠介 SATO, Yusuke
  • 原島 秀吉 HARASHIMA, Hideyoshi
  • 橋場 一毅 HASHIBA, Kazuki
  • 田口 将光 TAGUCHI, Masamitsu
  • 坂元 左知子 SAKAMOTO, Sachiko
  • 宍戸 卓矢 SHISHIDO, Takuya
  • 大津 彩夏 OTSU, Ayaka
  • 前田 佳己 MAEDA, Yoshiki
代理人
  • 葛和 清司 KUZUWA, Kiyoshi
優先権情報
2020-16792802.10.2020JP
公開言語 (言語コード) 日本語 (ja)
出願言語 (言語コード) 日本語 (JA)
指定国 (国コード)
発明の名称
(EN) LIPID NANOPARTICLE
(FR) NANOPARTICULE LIPIDIQUE
(JA) 脂質ナノ粒子
要約
(EN) The present invention addresses the problem of providing lipid nanoparticles which function as gene transfer carriers capable of selective transfer to the liver or spleen. Lipid nanoparticles which contain a pH-sensitive cationic lipid represented by formula (I) [a represents an integer of 3-5; b represents 0 or 1; R1 and R2 each independently represent a group represented by general formula (A) (R11 and R12 each independently represent a straight-chain or branched-chain C2-15 alkyl group; c represents 0 or 1; v represents an integer of 4-12); and X represents a group represented by general formula (B) (d represents an integer of 0-3; and R3 and R4 each independently represent a C1-4 alkyl group or C2-4 alkenyl group, while R3 and R4 may form a 5- to 7-membered non-aromatic heterocycle) or represents a 5- to 7-membered non-aromatic heterocyclic group]. (I): (R1)(R2)C(OH)-(CH2)a-(O-CO)b-X. (A): (R11)(R12)-CH-(CO-O)c-(CH2)v-. (B): -(CH2)d-N(R3)(R4).
(FR) La présente invention aborde le problème de la fourniture de nanoparticules lipidiques qui fonctionnent en tant que supports de transfert de gènes, capables d'un transfert sélectif au foie ou à la rate. L'invention concerne des nanoparticules lipidiques qui contiennent un lipide cationique sensible au pH, représenté par la formule (I) où [a représente un nombre entier de 3 à 5 ; b représente 0 ou 1 ; R1 et R2 représentent chacun indépendamment un groupe représenté par la formule générale (A) où (R11 et R12 représentent chacun indépendamment un groupe alkyle en C2-15 à chaîne droite ou ramifiée ; c représente 0 ou 1 ; v représente un nombre entier de 4 à 12) ; et X représente un groupe représenté par la formule générale (B) où (d représente un nombre entier de 0 à 3 ; et R3 et R4 représentent chacun indépendamment un groupe alkyle en C1-4 ou un groupe alcényle en C2-4, tandis que R3 et R4 peuvent former un hétérocycle non aromatique de 5 à 7 chaînons), ou représente un groupe hétérocyclique non aromatique à 5 à 7 chaînons]. (I) : (R1)(R2)C(OH)-(CH2)a-(O-CO)b-X. (A) : (R11)(R12)-CH-(CO-O)c-(CH2)v-. (B) : -(CH2)d-N(R3)(R4).
(JA) 本発明は、肝臓又は脾臓に選択的に送達可能な遺伝子送達キャリアとなる脂質ナノ粒子を提供することを課題とする。式(I)〔aは3~5の整数を示し;bは0又は1を示し;R及びRはそれぞれ独立して一般式(A)(R11及びR12はそれぞれ独立して、直鎖状又は分岐鎖状のC2-15アルキル基を示し;cは0又は1を示し:vは4~12の整数を示す)で表される基を示し;Xは一般式(B)(dは0~3の整数を示し;R及びRはそれぞれ独立にC1-4アルキル基又はC2-4アルケニル基を示すが、R及びRは互いに結合して5~7員非芳香族ヘテロ環を形成してもよい)で表される基又は5~7員非芳香族ヘテロ環基を示す〕で表されるpH感受性カチオン性脂質を含有する、脂質ナノ粒子。 (R1)(R2)C(OH)−(CH2)a−(O−CO)b−X (I) (R11)(R12)−CH−(CO−O)c−(CH2)v−(A) −(CH2)d−N(R3)(R4) (B)
国際事務局に記録されている最新の書誌情報