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1. WO2022054801 - siRNAおよびその用途

公開番号 WO/2022/054801
公開日 17.03.2022
国際出願番号 PCT/JP2021/032871
国際出願日 07.09.2021
IPC
C12N 5/10 2006.1
C化学;冶金
12生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
5ヒト,動物または植物の細胞,例.セルライン;組織;その培養または維持;そのための培地
10外来遺伝物質の導入によって修飾された細胞,例.ウイルス形質転換細胞
C12N 15/113 2010.1
C化学;冶金
12生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09組換えDNA技術
11DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
113遺伝子の発現を調節する非コード核酸,例.アンチセンスオリゴヌクレオチド
C12N 15/63 2006.1
C化学;冶金
12生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09組換えDNA技術
63ベクターを用いた外来遺伝物質の導入;ベクター;そのための宿主の使用;発現の制御
C12Q 1/6806 2018.1
C化学;冶金
12生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
Q酵素,核酸または微生物を含む測定または試験方法;そのための組成物または試験紙;その組成物を調製する方法;微生物学的または酵素学的方法における状態応答制御
1酵素,核酸または微生物を含む測定または試験方法;そのための組成物;そのような組成物の製造方法
68核酸を含むもの
6806分析用,例.PCRアッセイ用,の核酸の調製
A61K 31/713 2006.1
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31有機活性成分を含有する医薬品製剤
70炭水化物;糖;その誘導体
70883個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
7132本鎖の核酸またはオリゴヌクレオチド
CPC
A61K 31/713
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7088Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
713Double-stranded nucleic acids or oligonucleotides
C12N 15/113
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
C12N 15/63
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
C12N 5/10
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
5Undifferentiated human, animal or plant cells, e.g. cell lines; Tissues; Cultivation or maintenance thereof; Culture media therefor;
10Cells modified by introduction of foreign genetic material
C12Q 1/6806
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
QMEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEIC ACIDS OR MICROORGANISMS
1Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms
68involving nucleic acids
6806Preparing nucleic acids for analysis, e.g. for polymerase chain reaction [PCR] assay
出願人
  • 大原薬品工業株式会社 OHARA PHARMACEUTICAL CO., LTD. [JP]/[JP]
発明者
  • 森田 直樹 MORITA Naoki
  • 山本 善信 YAMAMOTO Yoshinobu
  • 宮崎 和城 MIYAZAKI Kazuki
  • 岡田 菫 OKADA Sumire
代理人
  • 特許業務法人謝国際特許商標事務所 Sha Patent and Trademark Firm
優先権情報
2020-15091709.09.2020JP
公開言語 (言語コード) 日本語 (ja)
出願言語 (言語コード) 日本語 (JA)
指定国 (国コード)
発明の名称
(EN) siRNA AND USE THEREOF
(FR) ARNsi ET SON UTILISATION
(JA) siRNAおよびその用途
要約
(EN) The present invention provides: an siRNA that selectively suppresses the expression of FUS P525L point mutation; a pharmaceutical composition and ALS treatment agent containing the siRNA; and a screening method for the ALS treatment agent.
(FR) La présente invention concerne les éléments suivants : un ARNsi supprimant sélectivement l'expression de la mutation ponctuelle P525L de FUS; une composition pharmaceutique et un agent de traitement de la SLA contenant l'ARNsi; et un procédé de criblage de l'agent de traitement de la SLA.
(JA) 本発明は、P525L点変異FUSの発現を選択的に抑制するsiRNA、該siRNAを含有してなる医薬組成物およびALSの治療剤並びにALSの治療剤のスクリーニング方法を提供する。
国際事務局に記録されている最新の書誌情報