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1. WO2021070959 - 修飾ヘテロ核酸

公開番号 WO/2021/070959
公開日 15.04.2021
国際出願番号 PCT/JP2020/038380
国際出願日 09.10.2020
IPC
C12N 15/113 2010.01
C化学;冶金
12生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09組換えDNA技術
11DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
113遺伝子の発現を調節する非コード核酸,例.アンチセンスオリゴヌクレオチド
A61K 31/713 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31有機活性成分を含有する医薬品製剤
70炭水化物;糖;その誘導体
70883個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
7132本鎖の核酸またはオリゴヌクレオチド
出願人
  • 国立大学法人東京医科歯科大学 NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION TOKYO MEDICAL AND DENTAL UNIVERSITY [JP]/[JP]
  • 武田薬品工業株式会社 TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LIMITED [JP]/[JP]
発明者
  • 横田 隆徳 YOKOTA Takanori
  • 永田 哲也 NAGATA Tetsuya
  • 古川 英紀 FURUKAWA Hideki
  • 余郷 能紀 YOGO Takatoshi
  • 宮田 健一 MIYATA Kenichi
  • 内田 章夫 UCHIDA Akio
  • 冨田 直輝 TOMITA Naoki
代理人
  • 特許業務法人平木国際特許事務所 HIRAKI & ASSOCIATES
優先権情報
2019-18804211.10.2019JP
公開言語 (言語コード) 日本語 (JA)
出願言語 (言語コード) 日本語 (JA)
指定国 (国コード)
発明の名称
(EN) MODIFIED HETERONUCLEIC ACID
(FR) ACIDE HETERONUCLÉIQUE MODIFIÉ
(JA) 修飾ヘテロ核酸
要約
(EN)
In one embodiment, the present invention addresses the problem of providing a double-strand nucleic acid complex having a novel structure. In one embodiment, the present invention pertains to a nucleic acid complex including a first nucleic acid strand and a second nucleic acid strand, wherein the first nucleic acid strand is a gapmer that (1) is capable of hybridizing at least a portion of a target transcription product, (2) has an antisense effect on the target transcription product, and (3) includes a middle region, a 5’ wing region, and a 3’ wing region, and the second nucleic acid strand includes at least one non-sugar modified middle region (first exposed region) that is complementary to a portion of the first nucleic acid strand and that comprises one non-sugar modified ribonucleoside or 2 or 3 successive non-sugar modified ribonucleosides that are linked by an inter-nucleoside bond, wherein the first nucleic acid strand is annealed to the second nucleic acid strand.
(FR)
Dans un mode de réalisation, la présente invention a pour but de fournir un complexe d'acide nucléique double brin ayant une nouvelle structure.  Dans un mode de réalisation, la présente invention concerne un complexe d'acide nucléique comprenant un premier brin d'acide nucléique et un second brin d'acide nucléique, le premier brin d'acide nucléique étant un gapmère (1) étant capable d'hybrider au moins une partie d'un produit de transcription cible, (2) présentant un effet antisens sur le produit de transcription cible, et (3) comprenant une région centrale, une région d'aile en 5' et une région d'aile en 3', et le second brin d'acide nucléique comprenant au moins une région centrale non-glucidique modifiée (première région exposée) étant complémentaire d'une partie du premier brin d'acide nucléique et comprenant un ribonucléoside non-glucidique modifié ou 2 ou 3 ribonucléosides non-glucidiques modifiés successifs étant liés par une liaison inter-nucléoside, le premier brin d'acide nucléique étant recuit au second brin d'acide nucléique.
(JA)
一実施形態において、本発明は、新規な構造を有する二本鎖核酸複合体を提供することを課題とする。 一実施形態において、本発明は、第1核酸鎖と第2核酸鎖とを含む核酸複合体であって、該第1核酸鎖は、(1)標的転写産物の少なくとも一部にハイブリダイズすることができ、(2)標的転写産物に対してアンチセンス効果を有し、かつ(3)中央領域、並びに5'ウイング領域及び3'ウイング領域を含むギャップマーであり、該第2核酸鎖は、該第1核酸鎖の一部と相補的な、1個、又はヌクレオシド間結合により連結された2~3個の連続する糖非修飾リボヌクレオシドからなる糖非修飾中央領域(第1露出領域)を少なくとも1個含み、かつ該第1核酸鎖は該第2核酸鎖にアニールしている前記核酸複合体に関する。
国際事務局に記録されている最新の書誌情報