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1. WO2021070956 - siRNA発現ベクター

公開番号 WO/2021/070956
公開日 15.04.2021
国際出願番号 PCT/JP2020/038372
国際出願日 09.10.2020
IPC
A61K 48/00 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
C12N 5/10 2006.01
C化学;冶金
12生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
5ヒト,動物または植物の細胞,例.セルライン;組織;その培養または維持;そのための培地
10外来遺伝物質の導入によって修飾された細胞,例.ウイルス形質転換細胞
C12N 15/113 2010.01
C化学;冶金
12生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09組換えDNA技術
11DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
113遺伝子の発現を調節する非コード核酸,例.アンチセンスオリゴヌクレオチド
C12N 15/12 2006.01
C化学;冶金
12生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09組換えDNA技術
11DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
12動物蛋白質をコードする遺伝子
C12N 15/13 2006.01
C化学;冶金
12生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09組換えDNA技術
11DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
12動物蛋白質をコードする遺伝子
13免疫グロブリン
C12N 15/62 2006.01
C化学;冶金
12生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09組換えDNA技術
11DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
62融合蛋白質をコードするDNA配列
出願人
  • タカラバイオ株式会社 TAKARA BIO INC. [JP]/[JP]
発明者
  • 岡本 幸子 OKAMOTO, Sachiko
  • 槇 いづみ MAKI, Izumi
  • 峰野 純一 MINENO, Junichi
代理人
  • 山尾 憲人 YAMAO, Norihito
  • 笹倉 真奈美 SASAKURA, Manami
優先権情報
2019-18730911.10.2019JP
公開言語 (言語コード) 日本語 (JA)
出願言語 (言語コード) 日本語 (JA)
指定国 (国コード)
発明の名称
(EN) siRNA EXPRESSION VECTOR
(FR) VECTEUR D'EXPRESSION D'ARNsi
(JA) siRNA発現ベクター
要約
(EN)
Provided is a nucleic acid construct for expressing a desired gene, the nucleic acid construct comprising, in order from 5'-terminus, each sequence of: (a) a 5' long terminal repeat (LTR) sequence derived from a retrovirus; (b) a packaging signal sequence (ψ) derived from a retrovirus; (c) a sequence or multicloning site of the desired gene; (d) a post-transcriptional regulatory sequence (PRE); (e) an siRNA generating sequence which forms at least one stem-loop structure and in which RNA, which induces RNA interference in mammalian cells, is transcribed; and (f) a 3' LTR sequence derived form a retrovirus.
(FR)
L'invention concerne une construction d'acide nucléique permettant d'exprimer un gène souhaité, la construction d'acide nucléique comprenant, dans l'ordre à partir de l'extrémité 5', chaque séquence parmi : (a) une séquence terminale longue répétée 5' (LTR) dérivée d'un rétrovirus; (b) une séquence de signal d'encapsidation (ψ) dérivée d'un rétrovirus; (c) une séquence ou un site de multiclonage du gène souhaité; (d) une séquence de régulation post-transcriptionnelle (PRE); (e) une séquence de génération d'ARNsi qui forme au moins une structure tige-boucle et dans laquelle de l'ARN, qui induit une interférence ARN dans des cellules de mammifère, est transcrit; et (f) une séquence LTR 3' dérivée d'un rétrovirus.
(JA)
所望の遺伝子を発現するための核酸構築物であって、5'末端から順に、 (a)レトロウイルス由来の5'LTR(Long Terminal Repeat)配列、 (b)レトロウイルス由来のパッケージングシグナル配列(ψ)、 (c)所望の遺伝子の配列またはマルチクローニングサイト、 (d)転写後調節配列(PRE)、 (e)少なくとも1つのステム-ループ構造を形成し、哺乳動物細胞内でRNA干渉を誘導するRNAが転写されるsiRNA生成配列、および (f)レトロウイルス由来の3'LTR配列、 の各配列を含む核酸構築物等が提供される。
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