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1. WO2020241679 - 脂質ナノ粒子

公開番号 WO/2020/241679
公開日 03.12.2020
国際出願番号 PCT/JP2020/020895
国際出願日 27.05.2020
予備審査請求日 19.03.2021
IPC
B82Y 5/00 2011.1
B処理操作;運輸
82ナノテクノロジー
Yナノ構造物の特定の使用または応用;ナノ構造物の測定または分析;ナノ構造物の製造または処理
5ナノバイオテクノロジーまたはナノ医療,例.タンパク質工学またはドラッグデリバリー
B82Y 40/00 2011.1
B処理操作;運輸
82ナノテクノロジー
Yナノ構造物の特定の使用または応用;ナノ構造物の測定または分析;ナノ構造物の製造または処理
40ナノ構造物の製造または処理
C12N 15/88 2006.1
C化学;冶金
12生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09組換えDNA技術
87他に分類されない方法を用いた外来遺伝物質の導入,例.同時形質転換
88マイクロカプセル化を用いるもの,例.リポソーム小胞を用いるもの
C12N 11/04 2006.1
C化学;冶金
12生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
11担体結合または固定化酵素;担体結合または固定化微生物;その調製
02有機担体上または内部に固定化した酵素または微生物細胞
04担体内に包括されたもの,例.ゲル,中空繊維
CPC
B82Y 40/00
BPERFORMING OPERATIONS; TRANSPORTING
82NANOTECHNOLOGY
YSPECIFIC USES OR APPLICATIONS OF NANOSTRUCTURES; MEASUREMENT OR ANALYSIS OF NANOSTRUCTURES; MANUFACTURE OR TREATMENT OF NANOSTRUCTURES
40Manufacture or treatment of nanostructures
B82Y 5/00
BPERFORMING OPERATIONS; TRANSPORTING
82NANOTECHNOLOGY
YSPECIFIC USES OR APPLICATIONS OF NANOSTRUCTURES; MEASUREMENT OR ANALYSIS OF NANOSTRUCTURES; MANUFACTURE OR TREATMENT OF NANOSTRUCTURES
5Nanobiotechnology or nanomedicine, e.g. protein engineering or drug delivery
C12N 11/04
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
11Carrier-bound or immobilised enzymes; Carrier-bound or immobilised microbial cells; Preparation thereof
02Enzymes or microbial cells immobilised on or in an organic carrier
04entrapped within the carrier, e.g. gel or hollow fibres
C12N 15/88
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
87Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
88using microencapsulation, e.g. using ; amphiphile; liposome vesicle
出願人
  • 国立大学法人北海道大学 NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION HOKKAIDO UNIVERSITY [JP]/[JP]
発明者
  • 佐藤 悠介 SATO Yusuke
  • 原島 秀吉 HARASHIMA Hideyoshi
  • 渡慶次 学 TOKESHI Manabu
  • 真栄城 正寿 MAEKI Masatoshi
代理人
  • 西澤 和純 NISHIZAWA Kazuyoshi
  • 伊藤 英輔 ITO Eisuke
  • 春田 洋孝 HARUTA Hirotaka
優先権情報
2019-10120330.05.2019JP
公開言語 (言語コード) 日本語 (ja)
出願言語 (言語コード) 日本語 (JA)
指定国 (国コード)
発明の名称
(EN) LIPID NANOPARTICLE
(FR) NANOPARTICULE LIPIDIQUE
(JA) 脂質ナノ粒子
要約
(EN) The present invention addresses the problem of providing a lipid nanoparticle in which a nucleic acid, etc. required in genome editing is encapsulated and which can be produced by an alcohol dilution method using flow channels and contributes to high genome editing efficiency. The present invention pertains to a lipid nanoparticle which comprises a lipid component, a DNA nuclease, a guide RNA and a single-stranded oligonucleotide, wherein: the lipid component comprises a pH-sensitive cationic lipid, a neutral phospholipid and a polyalkylene glycol-modified lipid; the ratio of the pH-sensitive cationic lipid relative to the total lipids constituting the lipid nanoparticle is 30-50 mol%; the ratio of the neutral phospholipid relative to the total lipids constituting the lipid nanoparticle is 20-50 mol%; and the ratio of the polyalkylene glycol-modified lipid relative to the total lipids constituting the lipid nanoparticle is 1-4 mol%.
(FR) La présente invention aborde le problème consistant à fournir une nanoparticule lipidique dans laquelle un acide nucléique, etc. requis dans l'édition génomique, est encapsulé et qui peut être produite par une méthode de dilution d'alcool à l'aide de canaux d'écoulement et contribue à une efficacité d'édition génomique élevée. La présente invention concerne une nanoparticule lipidique qui comprend un composant lipidique, une nucléase d'ADN, un ARN guide et un oligonucléotide simple brin, le composant lipidique comprenant un lipide cationique sensible au pH, un phospholipide neutre et un lipide modifié par un polyalkylène glycol; le rapport du lipide cationique sensible au pH par rapport aux lipides totaux constituant la nanoparticule lipidique étant de 30 à 50 % en moles; le rapport du phospholipide neutre par rapport aux lipides totaux constituant la nanoparticule lipidique étant de 20 à 50 % en moles; et le rapport du lipide modifié par un polyalkylène glycol par rapport aux lipides totaux constituant la nanoparticule lipidique est de 1 à 4 % en moles.
(JA) 本発明は、ゲノム編集に必要な核酸等を内包しており、流路を用いたアルコール希釈法により製造することが可能であり、かつゲノム編集効率に優れた脂質ナノ粒子を提供することを課題とする。本発明は、脂質成分とDNAヌクレアーゼとガイドRNAと一本鎖オリゴヌクレオチドと、を含有し、前記脂質成分がpH感受性カチオン性脂質と中性リン脂質とポリアルキレングリコール修飾脂質とを含有し、脂質ナノ粒子を構成する全脂質量に対する前記pH感受性カチオン性脂質の割合が30~50モル%であり、脂質ナノ粒子を構成する全脂質量に対する前記中性リン脂質の割合が20~50モル%であり、脂質ナノ粒子を構成する全脂質量に対する前記ポリアルキレングリコール修飾脂質の割合が1~4モル%である、脂質ナノ粒子である。
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