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1. WO2020241493 - 骨形成や骨代謝の異常に関連する疾患の治療薬

公開番号 WO/2020/241493
公開日 03.12.2020
国際出願番号 PCT/JP2020/020294
国際出願日 22.05.2020
IPC
A61K 48/00 2006.1
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
A61P 19/08 2006.1
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
P化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
19骨格系疾患の治療剤
08骨疾患のためのもの,例.くる病,ページェット病
A61P 43/00 2006.1
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
P化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
43グループA61P1/00~A61P41/00に展開されていない特殊な目的の医薬
C12N 5/07 2010.1
C化学;冶金
12生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
5ヒト,動物または植物の細胞,例.セルライン;組織;その培養または維持;そのための培地
07動物細胞または組織
C12N 15/115 2010.1
C化学;冶金
12生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09組換えDNA技術
11DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
115アプタマー,すなわち,ハイブリダイズ以外の手段で,特異的にかつ高親和性で標的分子に結合する核酸
A61K 31/7105 2006.1
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31有機活性成分を含有する医薬品製剤
70炭水化物;糖;その誘導体
70883個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
7105天然のリボ核酸,すなわちアデニン,グアニン,シトシンまたはウラシルに結合したリボースのみを含み,3’-5’ホスホジエステル結合を持つもの
CPC
A61K 31/7105
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7088Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
7105Natural ribonucleic acids, i.e. containing only riboses attached to adenine, guanine, cytosine or uracil and having 3'-5' phosphodiester links
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
A61P 19/08
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
19Drugs for skeletal disorders
08for bone diseases, e.g. rachitism, Paget's disease
A61P 43/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
43Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
C12N 15/115
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
115Aptamers, i.e. nucleic acids binding a target molecule specifically and with high affinity without hybridising therewith ; ; Nucleic acids binding to non-nucleic acids, e.g. aptamers
出願人
  • 株式会社リボミック RIBOMIC INC. [JP]/[JP]
発明者
  • 中村 義一 NAKAMURA, Yoshikazu
  • 藤原 将寿 FUJIWARA, Masatoshi
  • 石川 大 ISHIKAWA, Dai
  • 松本 智志 MATSUMOTO, Satoshi
  • 中村 舞 NAKAMURA, Mai
  • 上杉 透 UESUGI, Toru
  • 児玉 典央 KODAMA, Norio
  • 前田 健二 MAEDA, Kenji
代理人
  • 高島 一 TAKASHIMA, Hajime
優先権情報
2019-09752424.05.2019JP
公開言語 (言語コード) 日本語 (ja)
出願言語 (言語コード) 日本語 (JA)
指定国 (国コード)
発明の名称
(EN) DRUG FOR THE TREATMENT OF DISORDERS RELATED TO ABNORMALITIES IN BONE FORMATION AND BONE METABOLISM
(FR) MÉDICAMENT POUR LE TRAITEMENT DE TROUBLES LIÉS À DES ANOMALIES DANS LA FORMATION OSSEUSE ET LE MÉTABOLISME OSSEUX
(JA) 骨形成や骨代謝の異常に関連する疾患の治療薬
要約
(EN) The purpose of this invention is to provide a nucleotide which has an impact on the survival of cells involved in bone formation, and thereby provide a novel method for the treatment of disorders related to abnormalities in bone formation and bone metabolism. A cell death inducer for type-I collagen producing cells, having, as an active ingredient, a nucleotide containing one of sequences (a) to (c): (a) a nucleotide sequence represented by one of SEQ ID NO:1-11; (b) a sequence obtained by substituting, deleting, inserting or adding one or a plurality of nucleotides to (a); (c) a sequence obtained by substituting the group at position 2' of the ribose of one or a plurality of nucleotides in (a) or (b) with another group.
(FR) L'objectif de cette invention est de fournir un nucléotide qui a un impact sur la survie de cellules mises en jeu dans la formation osseuse, et fournit ainsi une nouvelle méthode pour le traitement de troubles associés à des anomalies dans la formation osseuse et le métabolisme osseux. Un inducteur de mort cellulaire pour des cellules productrices de collagène de type I, ayant, en tant que principe actif, un nucléotide contenant l'une des séquences (a) à (c) : (a) une séquence nucléotidique représentée par l'une des SEQ ID NO : 1-11; (b) une séquence obtenue par substitution, délétion, insertion ou ajout d'un ou plusieurs nucléotides à (a); (c) une séquence obtenue par substitution du groupe en position 2' du ribose d'un ou plusieurs nucléotides dans (a) ou (b) avec un autre groupe.
(JA) 骨形成に関与する細胞の生存に影響を及ぼすヌクレオチドを提供し、以て、骨形成や骨代謝の異常に関連する疾患の新規な治療手段を提供すること。 以下(a)~(c): (a)配列番号1~11のいずれかで表されるヌクレオチド配列; (b)上記(a)において、1ないし数個のヌクレオチドが置換、欠失、挿入又は付加された配列; (c)上記(a)または(b)において、1ないし数個のヌクレオチドのリボースの2'位の基が他の基で置換された配列; のいずれかの配列を含むヌクレオチドを有効成分とする、I型コラーゲン産生細胞の細胞死誘導剤。
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