処理中

しばらくお待ちください...

設定

設定

出願の表示

1. WO2020111280 - 核酸複合体

公開番号 WO/2020/111280
公開日 04.06.2020
国際出願番号 PCT/JP2019/047044
国際出願日 02.12.2019
IPC
A61K 31/7105 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31有機活性成分を含有する医薬品製剤
70炭水化物;糖;その誘導体
70883個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
7105天然のリボ核酸,すなわちアデニン,グアニン,シトシンまたはウラシルに結合したリボースのみを含み,3’-5’ホスホジエステル結合を持つもの
A61K 31/713 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31有機活性成分を含有する医薬品製剤
70炭水化物;糖;その誘導体
70883個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
7132本鎖の核酸またはオリゴヌクレオチド
A61K 48/00 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
A61P 25/28 2006.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
P化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
25神経系疾患の治療薬
28中枢神経変性疾患治療剤,例.脳機能改善剤,認識増強剤,アルツハイマー病その他の痴呆症の治療剤
C07H 15/04 2006.01
C化学;冶金
07有機化学
H糖類;その誘導体;ヌクレオシド;ヌクレオチド;核酸
15糖類基の異種原子に直接結合する炭化水素または置換炭化水素基を含有する化合物
02環式構造により置換されていない非環式基
04糖類基の酸素原子に結合しているもの
A61K 47/54 2017.01
A生活必需品
61医学または獣医学;衛生学
K医薬用,歯科用又は化粧用製剤
47使用する不活性成分,例.担体または不活性添加剤,に特徴のある医薬品製剤;活性成分と化学結合した標的剤または修飾剤
50活性成分と化学結合した不活性成分,例.重合体医薬結合体
51不活性成分が修飾剤であるもの
54修飾剤が有機化合物であるもの
CPC
A61K 31/7105
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7088Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
7105Natural ribonucleic acids, i.e. containing only riboses attached to adenine, guanine, cytosine or uracil and having 3'-5' phosphodiester links
A61K 31/713
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7088Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
713Double-stranded nucleic acids or oligonucleotides
A61K 47/54
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
50the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
51the non-active ingredient being a modifying agent
54the modifying agent being an organic compound
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
A61P 25/28
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
25Drugs for disorders of the nervous system
28for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
C07H 15/04
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
HSUGARS; DERIVATIVES THEREOF; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; NUCLEIC ACIDS
15Compounds containing hydrocarbon or substituted hydrocarbon radicals directly attached to hetero atoms of saccharide radicals
02Acyclic radicals, not substituted by cyclic structures
04attached to an oxygen atom of the saccharide radical
出願人
  • 協和キリン株式会社 KYOWA KIRIN CO., LTD. [JP]/[JP]
発明者
  • 岩井 宏徒 IWAI, Hiroto
  • 今枝 隆 IMAEDA, Takashi
  • 有山 博之 ARIYAMA, Hiroyuki
  • 村上 拓也 MURAKAMI, Takuya
代理人
  • 稲葉 良幸 INABA, Yoshiyuki
  • 大貫 敏史 ONUKI, Toshifumi
優先権情報
2018-22582930.11.2018JP
公開言語 (言語コード) 日本語 (JA)
出願言語 (言語コード) 日本語 (JA)
指定国 (国コード)
発明の名称
(EN) NUCLEIC ACID COMPLEX
(FR) COMPLEXE D'ACIDE NUCLÉIQUE
(JA) 核酸複合体
要約
(EN)
The present invention provides a nucleic acid complex represented by formula 1. Formula 1: (In formula 1, X is a double-stranded nucleic acid that comprises a sense strand and an antisense strand and that includes a duplex region of at least 11 base pairs; the double-stranded nucleic acid is complementary with any of the target APCS mRNA sequences listed in Tables 1-1 to 1-13 in an oligonucleotide strand having a strand length of 17-30 nucleotides in the antisense strand, and the 3' end or 5' end of the sense strand bonds to S3; L1 and L2 each independently represent a sugar ligand; S1, S2, and S3 each independently represent a linker.)
(FR)
La présente invention concerne un complexe d'acide nucléique représenté par la formule 1. Formule 1 : (Dans la formule 1, X représente un acide nucléique double brin qui comprend un brin sens et un brin antisens et qui comprend une région duplex d'au moins 11 paires de bases ; l'acide nucléique double brin est complémentaire à l'une quelconque des séquences d'ARNm de CPA cibles reprises dans les tableaux 1-1 à 1-13 dans un brin d'oligonucléotide présentant une longueur de brin de 17 à 30 nucléotides dans le brin antisens, et l'extrémité 3' ou 5' du brin sens se lie à S3 ; L1 et L2 représentent chacun indépendamment un ligand de sucre ; S1, S2, et S3 représentent chacun indépendamment un lieur.)
(JA)
本発明は、下記式1で表される核酸複合体を提供する。 式1:(式1中、 Xは、センス鎖およびアンチセンス鎖からなり、少なくとも11個の塩基対の二重鎖領域を含む二本鎖核酸であり、 該二本鎖核酸は、該アンチセンス鎖中の、17個~30個のヌクレオチドの鎖長のオリゴヌクレオチド鎖において、表1-1~表1-13に記載された標的APCS mRNA配列のいずれかと相補的であり、 該センス鎖の3'末端または5'末端はS3に結合し、 L1およびL2は、それぞれ独立して、糖リガンドであり、 S1、S2およびS3は、それぞれ独立して、リンカーである。)
国際事務局に記録されている最新の書誌情報