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国際・国内特許データベース検索
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1. (WO2020009151) タウのスプライシングを制御するアンチセンスオリゴヌクレオチド及びその用途
国際事務局に記録されている最新の書誌情報第三者情報を提供

国際公開番号: WO/2020/009151 国際出願番号: PCT/JP2019/026470
国際公開日: 09.01.2020 国際出願日: 03.07.2019
IPC:
C12N 15/113 (2010.01) ,A61K 31/712 (2006.01) ,A61K 31/7125 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 25/28 (2006.01) ,A61P 43/00 (2006.01)
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
11
DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
113
遺伝子の発現を調節する非コード核酸、例.アンチセンスオリゴヌクレオチド
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31
有機活性成分を含有する医薬品製剤
70
炭水化物;糖;その誘導体
7088
3個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
712
修飾された糖,すなわちリボースまたは2’‐デオキシリボース以外,を持つ核酸又はオリゴヌクレオチド
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31
有機活性成分を含有する医薬品製剤
70
炭水化物;糖;その誘導体
7088
3個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
7125
修飾されたヌクレオシド間の結合,すなわち3’-5’ホスボジエステル結合以外の結合を持つ核酸又はオリゴヌクレオチド
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48
遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
P
化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
25
神経系疾患の治療薬
28
中枢神経変性疾患治療剤,例.脳機能改善剤,認識増強剤,アルツハイマー病その他の痴呆症の治療剤
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
P
化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
43
グループ1/00から41/00に展開されていない特殊な目的の医薬
出願人:
国立大学法人名古屋大学 NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION NAGOYA UNIVERSITY [JP/JP]; 愛知県名古屋市千種区不老町1番 1, Furo-cho, Chikusa-ku, Nagoya-shi, Aichi 4648601, JP
神戸天然物化学株式会社 KNC LABORATORIES CO., LTD. [JP/JP]; 兵庫県神戸市西区高塚台3丁目2番地の34 2-34, Takatsukadai 3-chome, Nishi-ku, Kobe-shi, Hyogo 6512271, JP
発明者:
祖父江 元 SOBUE, Gen; JP
佐橋 健太郎 SAHASHI, Kentaro; JP
石垣 診祐 ISHIGAKI, Shinsuke; JP
遠藤 邦幸 ENDO, Kuniyuki; JP
藤原 健志 FUJIWARA, Takeshi; JP
閨 正博 NEYA, Masahiro; JP
松田 誠司 MATSUDA, Seiji; JP
代理人:
高島 一 TAKASHIMA, Hajime; JP
優先権情報:
2018-12787204.07.2018JP
発明の名称: (EN) OLIGONUCLEOTIDES FOR CONTROLLING TAU SPLICING, AND USES THEREOF
(FR) OLIGONUCLÉOTIDES POUR RÉGULER L'ÉPISSAGE DE LA PROTÉINE TAU, ET LEURS UTILISATIONS
(JA) タウのスプライシングを制御するアンチセンスオリゴヌクレオチド及びその用途
要約:
(EN) The present invention provides an antisense oligonucleotide that induces tau exon 10 skipping, the oligonucleotide including a nucleotide sequence that comprises the nucleotide sequence represented by sequence no. 44 and is complementary with a sequence comprising at least 10 continuous nucleotides in a region within exon 10 of a tau mRNA precursor, and the oligonucleotide including at least one 2'-O, 4'-C-ethylene-bridged nucleic acid. The present invention also provides an antisense oligonucleotide that suppresses tau exon 10 skipping, the oligonucleotide including a nucleotide sequence that comprises the nucleotide sequence represented by sequence no. 45 and is complementary with a sequence comprising at least 10 continuous nucleotides in a region within intron 10 of a tau mRNA precursor, and the oligonucleotide including at least one 2'-O, 4'-C-ethylene-bridged nucleic acid.
(FR) La présente invention concerne un oligonucléotide antisens qui induit un saut d'exon 10 de la protéine tau, l'oligonucléotide comprenant une séquence nucléotidique qui comprend la séquence nucléotidique représentée par la séquence n° 44 et est complémentaire d'une séquence comprenant au moins 10 nucléotides continus dans une région à l'intérieur de l'exon 10 d'un précurseur d'ARNm de tau, et l'oligonucléotide comprenant au moins un acide nucléique à pont 2'-O, 4'-C-éthylène. La présente invention concerne également un oligonucléotide antisens qui supprime le saut de l'exon 10 de la protéine tau, l'oligonucléotide comprenant une séquence nucléotidique qui comprend la séquence nucléotidique représentée par la séquence n° 45 et est complémentaire d'une séquence comprenant au moins 10 nucléotides continus dans une région à l'intérieur de l'intron 10 d'un précurseur d'ARNm de tau, et l'oligonucléotide comprenant au moins un acide nucléique à pont 2'-O, 4'-C-éthylène.
(JA) 本発明は、配列番号44で表されるヌクレオチド配列からなる、タウmRNA前駆体のエクソン10内の領域中の、連続する少なくとも10個のヌクレオチドからなる配列と相補的なヌクレオチド配列を含むアンチセンスオリゴヌクレオチドであって、少なくとも1個の2'-O, 4'-C-エチレン架橋核酸を含む、タウエクソン10スキッピング亢進性のアンチセンスオリゴヌクレオチドを提供する。また、本発明は、配列番号45で表されるヌクレオチド配列からなる、タウmRNA前駆体のイントロン10内の領域中の、連続する少なくとも10個のヌクレオチドからなる配列と相補的なヌクレオチド配列を含むアンチセンスオリゴヌクレオチドであって、少なくとも1個の2'-O, 4'-C-エチレン架橋核酸を含む、タウエクソン10スキッピング抑制性のアンチセンスオリゴヌクレオチドを提供する。
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
アフリカ広域知的所有権機関 (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
国際公開言語: 日本語 (JA)
国際出願言語: 日本語 (JA)