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1. (WO2019046341) METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATING CONE-ROD RETINAL DYSTROPHY
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国際公開番号: WO/2019/046341 国際出願番号: PCT/US2018/048405
国際公開日: 07.03.2019 国際出願日: 28.08.2018
IPC:
A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/85 (2006.01)
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
48
遺伝子疾病を治療するために生体の細胞内に挿入する遺伝子物質を含有する医療用製剤;遺伝子治療
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
63
ベクターを用いた外来遺伝物質の導入;ベクター;そのための宿主の使用;発現の制御
79
真核宿主に特に適合するベクターまたは発現システム
85
動物細胞用
出願人:
UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INCORPORATED [US/US]; 223 Grinter Hall Gainesville, FL 32611, US
EDITAS MEDICINE, INC. [US/US]; 11 Hurley St Cambridge, MA 02141, US
発明者:
BOYE, Shannon, E.; US
BOYE, Sanford, L.; US
MAEDER, Morgan; US
代理人:
WALLER, Patrick, R.H.; US
優先権情報:
62/551,21228.08.2017US
62/664,06327.04.2018US
発明の名称: (EN) METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATING CONE-ROD RETINAL DYSTROPHY
(FR) MÉTHODES ET COMPOSITIONS POUR TRAITER UNE DYSTROPHIE RÉTINIENNE DES CÔNES ET DES BÂTONNETS
要約:
(EN) Provided herein are methods and compositions for treating an eye disorder, for example CORD6. Aspects of the disclosure relate to knocking out an autosomal dominant mutant GUCY2D gene.
(FR) L'invention concerne des méthodes et des compositions pour traiter un trouble oculaire, par exemple CORD6. Des aspects de l'invention concernent le knock-out d'un gène GUCY2D mutant dominant autosomique.
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
国際公開言語: 英語 (EN)
国際出願言語: 英語 (EN)