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1. (WO2019044974) スモールガイドアンチセンス核酸とその使用
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国際公開番号: WO/2019/044974 国際出願番号: PCT/JP2018/032122
国際公開日: 07.03.2019 国際出願日: 30.08.2018
IPC:
C12N 15/113 (2010.01) ,A61K 31/7088 (2006.01) ,A61P 35/00 (2006.01) ,A61P 43/00 (2006.01)
C 化学;冶金
12
生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学
N
微生物または酵素;その組成物;微生物の増殖,保存,維持;突然変異または遺伝子工学;培地
15
突然変異または遺伝子工学;遺伝子工学に関するDNAまたはRNA,ベクター,例.プラスミド,またはその分離,製造または精製;そのための宿主の使用
09
組換えDNA技術
11
DNAまたはRNAフラグメント;その修飾物
113
遺伝子の発現を調節する非コード核酸、例.アンチセンスオリゴヌクレオチド
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
K
医薬用,歯科用又は化粧用製剤
31
有機活性成分を含有する医薬品製剤
70
炭水化物;糖;その誘導体
7088
3個以上のヌクレオシドまたはヌクレオチドを持つ化合物
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
P
化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
35
抗腫瘍剤
A 生活必需品
61
医学または獣医学;衛生学
P
化合物または医薬製剤の特殊な治療活性
43
グループ1/00から41/00に展開されていない特殊な目的の医薬
出願人:
株式会社Veritas In Silico VERITAS IN SILICO INC. [JP/JP]; 東京都品川区西五反田一丁目11番1号 1-11-1, Nishigotanda, Shinagawa-ku, Tokyo 1410031, JP
発明者:
上村 孝 KAMIMURA, Takashi; JP
梨本 正之 NASHIMOTO, Masayuki; JP
中村 慎吾 NAKAMURA, Shingo; JP
金 玲 JIN, Ling; JP
代理人:
伊藤 克博 ITO, Katsuhiro; JP
渡邉 伸一 WATANABE, Shinichi; JP
優先権情報:
2017-16664131.08.2017JP
発明の名称: (EN) SMALL GUIDE ANTISENSE NUCLEIC ACID AND USE THEREOF
(FR) PETIT ACIDE NUCLÉIQUE ANTISENS GUIDE ET UTILISATION CORRESPONDANTE
(JA) スモールガイドアンチセンス核酸とその使用
要約:
(EN) The present invention relates to providing a nucleic acid medicine for managing a disease or disorder related to unwanted gene expression. More specifically, the inventors of the present invention developed a technique for efficiently regulating gene expression in a cell using a relatively short oligonucleotide, by establishing a method for designing a nucleic acid medicine, comprising performing structural analysis based on sequence information of a target RNA sequence as an object for gene expression regulation, calculating the probability of existence of each structure from the obtained results of the structural analysis and the energy of each structure, and calculating the existence probability in unified fashion of an endogenous stem-loop substructure, and thereby specifying a more favorable endogenous stem-loop substructure. This technique can theoretically be applied to regulation of any gene expression, and is therefore useful for treatment or prevention of various diseases and disorders.
(FR) La présente invention concerne la fourniture d'un médicament à base d'acide nucléique pour la gestion d'une maladie ou d'un trouble lié à une expression génique indésirable. Plus spécifiquement, les inventeurs de la présente invention ont développé une technique permettant de réguler efficacement l'expression d'un gène dans une cellule à l'aide d'un oligonucléotide relativement court, en établissant une méthode de conception de médicaments à base d'acide nucléique, comprenant les étapes consistant à réaliser une analyse structurelle sur la base des informations de séquence d'une séquence d'ARN cible constituant un objectif pour la régulation de l'expression génique, calculer la probabilité de l'existence de chaque structure à partir des résultats obtenus à partir de l'analyse structurelle et de l'énergie de chaque structure, et calculer la probabilité d'existence d'une manière unifiée d'une sous-structure de type tige-boucle endogène, et ainsi spécifier une sous-structure de type tige-boucle endogène plus favorable. Cette technique peut théoriquement être appliquée à la régulation de l'expression de n'importe quel gène, et est donc utilisable pour le traitement ou la prévention de maladies et troubles variés.
(JA) 本発明は、望ましくない遺伝子の発現に関連する疾患または障害を処置するための核酸医薬を提供することに関する。より具体的には、本発明者らは、遺伝子発現調節の対象となる標的RNA配列について、その配列情報を元に構造解析を行ない、得られた構造解析結果とそれぞれのエネルギー量から、それぞれの存在確率を算出し、内在性のステムループ部分構造の存在確率を統一的に算出することでより好ましい内在性ステムループ部分構造を特定し、核酸医薬を設計する方法を確立することで、比較的短いオリゴヌクレオチドを用いて、効率よく細胞内における遺伝子発現を調節する手法を開発した。本手法は、原理的にあらゆる遺伝子発現の調節に応用可能であることから、多様な疾患および障害の治療または予防に有用である。
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指定国: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
アフリカ広域知的所有権機関(ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
ユーラシア特許庁(EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
欧州特許庁(EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
アフリカ知的所有権機関(OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
国際公開言語: 日本語 (JA)
国際出願言語: 日本語 (JA)